Attenzione: questa pagina è una traduzione automatica di questa pagina originariamente in lingua inglese. Si prega di notare in quanto le traduzioni sono generate da macchine, non tutte le traduzioni saranno perfetti. Questo sito web e le sue pagine web sono destinati ad essere letto in inglese. Ogni traduzione del sito e le sue pagine web possono essere imprecise e inesatte, in tutto o in parte. Questa traduzione è fornita per comodità.

La droga di Diflunisal diminuisce il declino neurologico in pazienti con l'amiloidosi familiare di transthyretin

Uno studio recente piombo dai ricercatori dal Centro dell'Amiloidosi al Centro Medico della Scuola di Medicina (BUSM) e di Boston di Boston University (BMC) dimostra quel diflunisal, una droga antinfiammatoria generica, declino neurologico con successo diminuito e conservato la qualità di vita in pazienti con l'amiloidosi familiare di transthyretin (ATTR). Diflunisal è un farmaco economico e sicuro di marketing in questi ultimi 40 anni per l'artrite ed il dolore.

Questo studio, pubblicato nell'emissione del 25 dicembre del JAMA, è uno dei primi esempi di riuscito repurposing di un farmaco generico per trattare una malattia rara. Gli Istituti della Sanità Nazionali (NIH) ha sostenuto questa strategia di ricerca come modo aumentare la disponibilità dei trattamenti per le malattie rare quale amiloidosi.

John Berk, MD, professore associato di medicina a BUSM e Direttore clinico del Centro dell'Amiloidosi, ha progettato la prova, piombo il consorzio internazionale dei ricercatori e servita da autore corrispondente dello studio. Jeffrey Kelly, PhD, un biochimico al The Scripps Research Institute e Peter Dyck, MD, un neurologo alla Clinica Rochester di Mayo, era strumentale in via di sviluppo dello studio.

L'amiloidosi Familiare è un disordine ereditato raro in cui ha subito una mutazione i cumuli della proteina di transthyretin nel sangue e forma le fibrille insolubili che causano il danno di tessuto. I Pazienti con l'amiloidosi ereditaria di ATTR sviluppano il debilitazione il danno del nervo, la malattia di cuore e della perdita di peso periferici ed autonomi. Non Trattati, i pazienti muoiono 10-15 anni dopo l'inizio di malattia. I Ricercatori ai centri in Svezia, in Italia, nel Giappone, in Inghilterra e negli Stati Uniti hanno iscritto 130 pazienti fra 2006 e 2010. I Pazienti sono stati ripartiti con scelta casuale per ricevere il trattamento del placebo o diflunisal per due anni.

I ricercatori hanno trovato che diflunisal drammaticamente inibito la progressione della malattia neurologica mentre conservavano la qualità di vita una volta confrontati al trattamento del placebo. Noto ai medici come Dolobid, diflunisal generico è economico e disponibile facilmente.

Fin qui, nessun altro trattamento della droga ha raggiunto questo livello di vantaggio per questo disordine raro.

“I Nostri risultati mostrano che diflunisal rappresenta un'alternativa a trapianto del fegato, il livello di cura corrente per questa malattia devastante,„ ha detto Berk. “Speriamo che questo studio richieda l'identificazione di altri farmaci generici ampiamente usati per il trattamento delle malattie rare.„

“Siamo piacevoli ed ottimisti circa i risultati di questo studio e siamo incoraggiati circa il potenziale per repurposing del farmaco generico di portare i trattamenti a raro e malattie più comuni,„ ha detto Robin Conwit, MD, un Direttore del Programma con l'Istituto Nazionale dei Disordini Neurologici ed il Colpo (NINDS).

Sorgente: Centro Medico di Boston University