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A droga de Diflunisal reduz a diminuição neurológica nos pacientes com amyloidosis familiar do transthyretin

Um estudo recente conduzido por pesquisadores do Centro do Amyloidosis no Centro Médico da Faculdade de Medicina (BUSM) e da Boston da Universidade de Boston (BMC) demonstra esse diflunisal, uma droga anti-inflamatório genérica, diminuição neurológica com sucesso reduzida e preservado a qualidade de vida nos pacientes com amyloidosis familiar do transthyretin (ATTR). Diflunisal é uma medicamentação barata e segura introduzida no mercado sobre os 40 anos passados para a artrite e a dor.

Este estudo, publicado na introdução do 25 de dezembro do JAMA, é um dos primeiros exemplos de repurposing bem sucedido de uma droga genérica para tratar uma doença rara. Os Institutos de Saúde Nacionais (NIH) defenderam esta estratégia de pesquisa como uma maneira de aumentar a disponibilidade dos tratamentos para doenças raras tais como o amyloidosis.

John Berk, DM, professor adjunto da medicina em BUSM e director clínico do Centro do Amyloidosis, projectou a experimentação, conduzida o consórcio internacional de pesquisadores, e servida como o autor correspondente do estudo. Jeffrey Kelly, PhD, um bioquímico no The Scripps Research Institute, e Peter Dyck, DM, um neurologista na Clínica Rochester de Mayo, era instrumental durante o processo de desenvolvimento do estudo.

O amyloidosis Familiar é uma desordem herdada rara em que transformou agregados da proteína do transthyretin no sangue e forma as fibrilas insolúveis que causam dano de tecido. Os Pacientes com amyloidosis hereditário de ATTR desenvolvem debilitar dano do nervo, a doença cardíaca e a perda de peso periféricos e autonómicos. Não Tratados, os pacientes morrem 10-15 anos após o início da doença. Os Investigador em centros na Suécia, no Itália, no Japão, na Inglaterra e nos Estados Unidos registraram 130 pacientes entre 2006 e 2010. Os Pacientes randomized para receber o tratamento diflunisal ou do placebo por dois anos.

Os investigador encontraram que diflunisal inibido dramàtica a progressão da doença neurológica ao preservar a qualidade de vida quando comparados ao tratamento do placebo. Sabido aos médicos como Dolobid, diflunisal genérico é barato e prontamente - disponível.

Até agora, nenhum outro tratamento da droga conseguiu este nível de benefício para esta desordem rara.

“Nossos resultados mostram que diflunisal representa uma alternativa à transplantação do fígado, o padrão de cuidado actual para esta doença devastador,” disse Berk. “Nós esperamos que este estudo alerta a identificação de outras drogas genéricas amplamente utilizadas para o tratamento de doenças raras.”

“Nós somos satisfeitos e optimistas sobre os resultados deste estudo, e somos incentivados sobre o potencial para repurposing da medicamentação genérica trazer tratamentos a raro e doenças mais comuns,” disse o Pisco de peito vermelho Conwit, DM, um Director de Programa com o Instituto Nacional de Desordens Neurológicas e Curso (NINDS).

Source: Centro Médico de Universidade de Boston