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La droga de Diflunisal reduce la disminución neurológica en pacientes con amyloidosis familiar del transthyretin

Un estudio reciente llevado por los investigadores del Centro del Amyloidosis en el Centro Médico de la Facultad de Medicina (BUSM) y de Boston de la Universidad de Boston (BMC) demuestra ese diflunisal, una droga antiinflamatoria genérica, disminución neurológica con éxito reducida y preservado la calidad de vida en pacientes con el amyloidosis familiar del transthyretin (ATTR). Diflunisal es una medicación barata y segura comercializada durante los últimos 40 años para la artritis y el dolor.

Este estudio, publicado en la aplicación del 25 de diciembre el JAMA, es uno de los primeros ejemplos de repurposing acertado de un medicamento genérico para tratar una enfermedad rara. Los Institutos de la Salud Nacionales (NIH) han abogado esta estrategia de investigación como manera de aumentar la disponibilidad de los tratamientos para las enfermedades raras tales como amyloidosis.

Juan Berk, DOCTOR EN MEDICINA, profesor adjunto del remedio en BUSM y director clínico del Centro del Amyloidosis, diseñó la juicio, llevada el consorcio internacional de investigadores, y servida como el autor correspondiente del estudio. Jeffrey Kelly, Doctorado, bioquímico en el The Scripps Research Institute, y Peter Dyck, DOCTOR EN MEDICINA, neurólogo en la Clínica Rochester de Mayo, era instrumental en el revelado del estudio.

El amyloidosis Familiar es un desorden heredado raro en el cual transformó los agregados de la proteína del transthyretin en la sangre y forma las fibrillas insolubles que stropean daño tisular. Los Pacientes con amyloidosis hereditario de ATTR desarrollan debilitar daño del nervio, enfermedad cardíaca y baja de peso periféricos y autonómicos. No Tratados, los pacientes mueren 10-15 años después del inicio de la enfermedad. Los Investigadores en los centros en Suecia, Italia, Japón, Inglaterra y los Estados Unidos alistaron a 130 pacientes entre 2006 y 2010. Seleccionaron al azar a los Pacientes para recibir el tratamiento diflunisal o del placebo por dos años.

Los investigadores encontraron que diflunisal dramáticamente inhibida la progresión de la enfermedad neurológica mientras que preservaban calidad de vida cuando estaban comparados al tratamiento del placebo. Sabido a los médicos como Dolobid, diflunisal genérico es barato y fácilmente disponible.

Hasta la fecha, ningún otro tratamiento de la droga ha logrado este nivel de ventaja para este desorden raro.

“Nuestros resultados muestran que diflunisal representa una opción al trasplante del hígado, la asistencia estándar actual para esta enfermedad devastadora,” dijo a Berk. “Esperamos que este estudio incite la identificación de otros medicamentos genéricos ampliamente utilizados para el tratamiento de enfermedades raras.”

“Somos contentos y optimistas sobre los resultados de esto estudio, y nos animamos sobre el potencial para repurposing de la medicación genérica de traer tratamientos a raro y enfermedades mas comunes,” dijo el Petirrojo Conwit, el DOCTOR EN MEDICINA, un Director de Programa con el Instituto Nacional de Desordenes Neurológicos y al Recorrido (NINDS).

Fuente: Centro Médico de la Universidad de Boston