La Fondation de Recherches de Cystinose a accordé à $2.15M en 2013 aux chercheurs vérifiant le remède pour le cystinose

La Fondation de Recherches de Cystinose a attribué $2.153.048 en 2013 aux chercheurs vérifiant de meilleures demandes de règlement et un remède pour le cystinose, à un métabolique rare et à la maladie génétique qui afflige environ 500 enfants et jeunes adultes aux Etats-Unis et aux 2.000 mondiaux.

Supplémentaire, en 2013 Food and Drug Administration fédéral a donné l'approbation finale à une demande de règlement améliorée de cystinose initialement découverte par les chercheurs financés par CRF.

« Bien Que la promesse de prises de cellule souche et de thérapie génique pour un remède, l'approbation de FDA du cysteamine de retarder-release était la plupart d'importante amélioration dans la demande de règlement du cystinose en quelques décennies. La découverte et l'approbation de la demande de règlement neuve étaient une étape importante de CRF. Nous continuons à supporter le développement d'une demande de règlement nouvelle pour le cystinose cornéen et de l'espoir d'avoir un test clinique pour tester la demande de règlement neuve cette année. La demande de règlement neuve, si réussie, serait révolutionnaire et remonterait le besoin des gouttes ophtalmiques horaires de traiter le cystinose cornéen, » a dit la Pile de Nancy, l'Administrateur de CRF et le Président.

« Nous continuons à financer les idées neuves de recherches qui nous fourniront une compréhension plus grande de cystinose et de ses complications. Chaque étude neuve et la conclusion nous amène plus près des réponses au sujet de la façon traiter et corriger le cystinose, la » Pile a indiqué.

Le CRF a soulevé plus de $23 millions et a financé 114 études et camaraderies dans 11 pays depuis 2003. Onze concessions ont été attribuées en 2013. Des concessions de la chute de CRF se montant à $857.671 ont été attribuées aux chercheurs les Etats-Unis, en l'Italie et en Allemagne. Le CRF est la plus grande source de financement pour la recherche de banc, clinique et de translation dans le monde.

« CRF est guidé par une Table d'Examen Scientifique, un groupe illustre d'experts en matière de cystinose et les scientifiques qui évaluent chaque application à la recherche. Leurs compétences et commandement s'assurent que CRF finance seulement la recherche la plus prometteuse étudie destiné à résoudre les mystères de la maladie. Nous croyons qu'il y aura un essai autologue de cellule souche pour des patients avec le cystinose dans un délai de quatre ans, la » Pile a indiqué. La Commission scientifique est dirigée par M. Corinne Antignac, un chercheur à Paris, France, qui a recensé la première fois le gène de CTNS en 1998.

M. Stéphanie Cherqui, professeur adjoint, Service de Pédiatrie, Université de Californie, San Diego, de nouveau a été attribué les fonds de recherche pour des études supplémentaires de cellule souche et de thérapie génique. M. Cherqui travaillait dans le laboratoire de M. Antignac's et était la partie de l'équipe qui a découvert le gène de cystinose. Il est un membre de la Table d'Examen Scientifique et préside le Consortium de Thérapie Génique de Cystinose de CRF.

Le Cystinose détruit lentement chaque organe dans le fuselage, y compris le foie, les reins, les yeux, les muscles, la thyroïde et le cerveau. Il y a un médicament, le cysteamine, qui prolonge les durées de vie des enfants, mais il n'y a aucun remède.

Une des missions de CRF, pour trouver une meilleure demande de règlement pour le cystinose, a été réalisée en 2013 avec l'approbation de FDA le 30 avril d'une forme de retarder-release de cysteamine développée par les chercheurs financés par CRF à l'Université de Californie, San Diego. De plus, une formule de cysteamine de retarder-release est utilisée dans les tests cliniques pour la Maladie de Huntington et le NASH, une affection hépatique graduelle.

Le CRF également a lancé le Registre International de Cystinose de Remède (CCIR), dont le but est de consolider des informations sur des patients de cystinose dans un gisement de données unique qui aidera la recherche anticipée et les tests cliniques menant à de futurs demandes de règlement et remèdes.

Empilez et son mari, Geoffrey, un directeur général du SARES•Le Groupe de REGIS, une société d'investissement immobilier d'Irvine, ont un descendant, Natalie, 23, avec le cystinose. Chaque dollar augmenté par le CRF est affecté pour la recherche médicale. Des Frais d'administration sont privé souscrits.

2013 BOURSES DE RECHERCHE DE CRF FINANCÉES
Total : $2.153.048

Ghanashyam Acharya, PhD
Université de Baylor de Médicament, Houston, le Texas
« Système de Représentation de Déconvolution de Visibilité de Triangle »
$195.000 - Matériel Grant

Le Système de Représentation de Déconvolution de Visibilité de Triangle sera utilisé pour entreprendre in vivo des études pour optimiser le système de distribution de médicament de nanowafer.

Angela Ballantyne, PhD, Investigateur Principal
Université de Californie, San Diego
« Résultats Patient-Enregistrés et Qualité de Vie Relative à la santé dans les Adultes avec le Cystinose : Une Étude Employant le NIH PROMIS »
$44.923 - concession d'une année (1er février 2013 - 31 janvier 2014)

Sergio Catz, PhD, Mentor
Gennaro Napolitano, PhD, Camarade
The Scripps Research Institute, La Jolla, la Californie
« Régulateurs de Petite Molécule du Trafic Vésiculaire Pour Augmenter l'Exocytose de Lysosomal dans le Cystinose »
$74.938 - concession d'une année (1er octobre 2013 - 30 septembre 2014)

Stéphanie Cherqui, PhD, Investigateur Principal
Université de Californie, San Diego
« Mécanisme du Traitement Communiqué Par Les Cellules de Cheminée de Moelle Osseuse dans le Modèle de Souris du Cystinose »
$344.337 - concession de deux ans (1er septembre 2013 - 31 août 2015)

Stéphanie Cherqui, PhD, Investigateur Principal
Université de Californie, San Diego
« Pharmacologie/Études Toxicologiques pour la Greffe de Cellules Souches Gène-Modifiée pour le Cystinose »
$499.971 - concession de trois ans (1er septembre 2013 - 31 août 2016)

Ranjan Dohil, DM, Investigateur Principal
Université de Californie, San Diego
« Soutien de Financement du Curatorship de Betty Cabrera du Registre International de Cystinose de Remède »
$87.217 - concession de trois ans

Paul Goodyer, DM, Mentor
Emma Brasell, Chargé De Recherches
Hôpital pour Enfants de Montréal, Canada
« Stratégies Thérapeutiques Nouvelles pour le Cystinose »
$75.000 - concession de trois ans (1er septembre 2013 - 31 août 2016)

Valeurs Maximales De Concentration Au Poste De Travail de Robert, DM, PhD, Investigateur Principal
Harold Hoffman, Professeur, Chercheur Co-Principal
Université de Californie, San Diego
« Rôle des Cytokines de Proinflammatory et de la Signalisation d'Inflammasome dans le Cystinose de Nephropathic »
$259.754 - concession de deux ans (1er février 2014 - 31 janvier 2016)

Daryl Okamura, DM
L'Institut de Recherches des Enfants de Seattle, Washington
« Élucidant le Rôle du Lancement Anormal de Macrophage dans le Cystinose de Nephropathic »
$256.208 - concession de deux ans (1er septembre 2013 - 31 août 2015)

Giusi Prencipe, PhD, Investigateur Principal
Fabrizio De Benedetti, DM, PhD, Chercheur Co-Principal
Hôpital pour Enfants de Gesù de Bambino, Rome, Italie
« Lancement d'Inflammasomes dans la Pathogénie du Cystinose »
$88.000 - concession d'une année (1er février 2014 - 31 janvier 2015)

Matias Simons, DM, Investigateur Principal
Université de Fribourg, Fribourg, Allemagne
« Un Élan de Drosophile au Cystinose de Nephropathic »
$227.700 - concession de deux ans (2 mars 2014 - 2 février 2016)

Fondation de Recherches de Cystinose de SOURCE

Source:

Cystinosis Research Foundation