Le Fondamenta di Ricerca di Cystinosis hanno accordato $2.15M nel 2013 ai ricercatori che studiano la maturazione per il cystinosis

Le Fondamenta di Ricerca di Cystinosis hanno assegnato $2.153.048 nel 2013 ai ricercatori che studiano i migliori trattamenti e ad una maturazione per il cystinosis, una malattia metabolica e genetica rara che affligge circa 500 bambini ed i giovani adulti negli Stati Uniti e i 2.000 mondiali.

Ulteriormente, nel 2013 Food and Drug Administration federale ha dato l'approvazione definitiva ad un trattamento migliore di cystinosis originalmente scoperto ai dai ricercatori fondati CRF.

“Sebbene la promessa delle tenute di terapia genica e della cellula staminale per una maturazione, l'approvazione di FDA della cisteamina della ritardare-versione sia il miglioramento più significativo nel trattamento del cystinosis nelle decadi. La scoperta e l'approvazione di nuovo trattamento erano una pietra miliare importante di CRF. Continuiamo a supportare lo sviluppo di un trattamento novello per il cystinosis corneale e di una speranza avere un test clinico per verificare il nuovo trattamento questo anno. Il nuovo trattamento, se riuscito, sarebbe rivoluzionario e sostituirebbe la necessità per il collirio orario di trattare il cystinosis corneale,„ ha detto la Pila di Nancy, l'Amministratore di CRF e Presidente.

“Continuiamo a costituire un fondo per le nuove idee della ricerca che ci forniranno una maggior comprensione del cystinosis e delle sue complicazioni. Ogni nuovo studio e trovare ci porta più vicino alle risposte circa come trattare e fare maturare cystinosis,„ la Pila ha detto.

Il CRF ha sollevato più di $23 milioni ed ha costituito un fondo per 114 studi ed amicizie in 11 paese dal 2003. Undici concessioni hanno ricevuto nel 2013. Le concessioni della caduta di CRF che ammontano a $857.671 hanno ricevuto ai ricercatori negli Stati Uniti, in Italia ed in Germania. Il CRF è la più grande sorgente di finanziamento per la ricerca clinica e di traduzione del banco, nel mondo.

“CRF è guidato da un Comitato D'esame Scientifico, da un gruppo rinomato di esperti in cystinosis e dagli scienziati che valuta ogni applicazione della ricerca. La Loro competenza e direzione assicura che CRF costituisca un fondo per soltanto la ricerca di promessa studi puntato su risolvere i misteri della malattia. Crediamo che ci sia una prova autologa della cellula staminale per i pazienti con il cystinosis entro quattro anni,„ la Pila ha detto. Il comitato scientifico capo dal Dott. Corinne Antignac, un ricercatore a Parigi, Francia, che in primo luogo ha identificato il gene di CTNS nel 1998.

Il Dott. Stéphanie Cherqui, assistente universitario, Dipartimento della Pediatria, Università di California, San Diego, ha ricevuto ancora i fondi di ricerca per gli studi supplementari di terapia genica e della cellula staminale. Il Dott. Cherqui stava lavorando nel laboratorio del Dott. Antignac e fa parte del gruppo che ha scoperto il gene di cystinosis. È un membro del Comitato D'esame Scientifico e presiede il Consorzio di Terapia Genica di CRF Cystinosis.

Cystinosis distrugge lentamente ogni organo nell'organismo, compreso il fegato, i reni, gli occhi, i muscoli, la tiroide ed il cervello. C'è una medicina, cisteamina, che prolunga le vite dei bambini, ma non c'è maturazione.

Una delle missioni di CRF, trovare un migliore trattamento per il cystinosis, è stata realizzata nel 2013 con approvazione di FDA il 30 aprile di un modulo della ritardare-versione della cisteamina sviluppato ai dai ricercatori fondati CRF all'Università di California, San Diego. Inoltre, una formula di cisteamina della ritardare-versione sta utilizzanda nei test clinici per la malattia di Huntington e NASH, un'affezione epatica progressiva.

Il CRF egualmente ha lanciato la Registrazione Internazionale di Cystinosis della Maturazione (CCIR), di cui lo scopo è di consolidare le informazioni sui pazienti di cystinosis in un singolo archivio dati che aiuterà la ricerca di avanzamento ed i test clinici che piombo ai trattamenti ed alle maturazioni futuri.

Impili ed il suo marito, Geoffrey, un amministratore delegato del SARES•Il Gruppo di REGIS, una società immobiliare di Irvine, ha una figlia, Natalie, 23, con il cystinosis. Ogni dollaro sollevato del CRF è stanziato per ricerca medica. Le spese amministrative sono sottoscritte privatamente.

2013 SUSSIDI PER LA RICERCA DI CRF COSTITUITI UN FONDO PER
Totale: $2.153.048

Ghanashyam Acharya, PhD
Istituto Universitario di Baylor di Medicina, Houston, il Texas
“Sistema di Rappresentazione di Deconvolution di Visione di Delta„
$195.000 - Strumentazione Grant

Il Sistema della Rappresentazione di Deconvolution della Visione di Delta sarà usato per intraprendere in vivo gli studi per ottimizzare il delivery system della droga del nanowafer.

Angela Ballantyne, PhD, Ricercatore Principale
Università di California, San Diego
“Risultato Paziente-Riferito e Qualità di Vita Correlata con la salute in Adulti con Cystinosis: Uno Studio che Utilizza il NIH PROMIS„
$44.923 - concessione di un anno (1° febbraio 2013 - 31 gennaio 2014)

Sergio Catz, PhD, Mentore
Gennaro Napolitano, PhD, Collega
The Scripps Research Institute, La Jolla, California
“Piccoli Regolatori della Molecola di Traffico Vescicolare Per Migliorare Esocitosi di Lysosomal in Cystinosis„
$74.938 - concessione di un anno (1° ottobre 2013 - 30 settembre 2014)

Stéphanie Cherqui, PhD, Ricercatore Principale
Università di California, San Diego
“Meccanismo della Terapia Comunicata Per Cellule del Gambo del Midollo Osseo Nel Modello del Mouse di Cystinosis„
$344.337 - concessione di due anni (1° settembre 2013 - 31 agosto 2015)

Stéphanie Cherqui, PhD, Ricercatore Principale
Università di California, San Diego
“Studi Tossicologia/di Farmacologia per Trapianto Gene-Modificato della Cellula Staminale per Cystinosis„
$499.971 - concessione di tre anni (1° settembre 2013 - 31 agosto 2016)

Ranjan Dohil, MD, Ricercatore Principale
Università di California, San Diego
“Contributo di Finanziamento al Curatorship di Betty Cabrera della Registrazione Internazionale di Cystinosis della Maturazione„
$87.217 - concessione di tre anni

Paul Goodyer, MD, Mentore
Emma Brasell, Ricercatore
Ospedale Pediatrico di Montreal, Canada
“Strategie Terapeutiche Novelle per Cystinosis„
$75.000 - concessione di tre anni (1° settembre 2013 - 31 agosto 2016)

Mak di Robert, MD, PhD, Ricercatore Principale
Harold Hoffman, il Professor, Ricercatore Co-Principale
Università di California, San Diego
“Ruolo delle Citochine di Proinflammatory e della Segnalazione di Inflammasome in Nephropathic Cystinosis„
$259.754 - concessione di due anni (1° febbraio 2014 - 31 gennaio 2016)

Daryl Okamura, MD
Istituto Di Ricerca dei Bambini di Seattle, Washington
“Delucidando il Ruolo dell'Attivazione Aberrante del Macrofago in Nephropathic Cystinosis„
$256.208 - concessione di due anni (1° settembre 2013 - 31 agosto 2015)

Giusi Prencipe, PhD, Ricercatore Principale
Fabrizio De Benedetti, MD, PhD, Ricercatore Co-Principale
Ospedale Pediatrico di Gesù del Bambino, Roma, Italia
“Attivazione di Inflammasomes nella Patogenesi di Cystinosis„
$88.000 - concessione di un anno (1° febbraio 2014 - 31 gennaio 2015)

Matias Simons, MD, Ricercatore Principale
Università di Friburgo, Friburgo, Germania
“Un Approccio della Drosofila a Nephropathic Cystinosis„
$227.700 - concessione di due anni (2 marzo 2014 - 2 febbraio 2016)

Fondamenta di Ricerca di Cystinosis di SORGENTE

Source:

Cystinosis Research Foundation