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L'olesoxime de Trophos montre le bienfait sur le fonctionnement de moteur de mise à jour dans des patients de SMA

Résultats prometteurs pour la maintenance du fonctionnement de moteur dans l'amyotrophie spinale (SMA) - une maladie neurodegenerative de pédiatrique-début rare, sérieux et débilitant

Trophos annonce aujourd'hui que les résultats de haut-line d'un test clinique pivotalement de son olesoxime de candidat de produit de fil dans l'amyotrophie spinale (SMA) montrent un bienfait sur la maintenance du fonctionnement de moteur dans des patients de SMA. Si reconnu, l'olesoxime a pu être la première demande de règlement particulièrement développée pour des patients de SMA. 

SMA est une maladie génétique récessive autosomique qui affecte les neurones moteurs des muscles volontaires utilisés pour des activités telles que ramper, marcher, tête et contrôle et avaler de col. SMA affecte approximativement 20.000 personnes mondiales. Un dans chaque 6.000 bébés est né avec SMA. C'est l'origine génétique du numéro un de la mort chez les enfants sous l'âge de deux.

Le gène muté responsable de SMA est transporté par jusqu'à 20 millions de parents potentiels aux USA et à l'UE. La plupart d'entre eux ignore qu'elles soient des transporteurs. Des patients de SMA sont divisés en quatre sous-types selon le début et la gravité de la maladie, mais ils tous souffrent de la dégénérescence des neurones moteurs réglant les muscles volontaires, avec la faiblesse musculaire proximale de membre et de liaison menant à la détresse respiratoire et dans les la plupart des cas sévères, la mort.

L'étude pivotalement a été entreprise dans sept pays européens. C'était une étude en double aveugle et controlée par le placebo dans 165 le type II et des patients non-ambulatoires du type III SMA, s'échelonnant dans l'âge de 3 à 25 années. Les patients étaient randomisés à la demande de règlement (journal dosé par olesoxime de mg/kg 10 comme suspension orale liquide ou placebo assorti dans un rapport de 2:1). Ils ont été évalués tous les trois mois pendant deux années. La mesure primaire de résultats était le changement du fonctionnement de moteur à deux ans utilisant une écaille fonctionnelle spécifique à la maladie neuromusculaire normalisée, le MFM. Les mesures d'effet secondaire ont compris une écaille complémentaire, l'écaille fonctionnelle de moteur de Hammersmith pour l'amyotrophie spinale, ainsi que l'électromyographie mesure, fonction pulmonaire, résultats patient-rapportés tels que l'impression globale clinique (CGI), mesures de qualité de vie (PedsQL), complications particulières de SMA et sécurité du produit.

Les résultats de cette étude pivotalement ont montré une perte graduelle de fonctionnement de moteur dans l'arme de placebo, comme décrit pour la progression de la maladie typique et assimilé documentée dans d'autres essais d'observation et interventionnels. Cette perte de fonctionnement, évaluée comme point final primaire, a été évitée pendant deux années dans les patients olesoxime-traités, présentant moins événements défavorables liés à la maladie. D'autres points finaux secondaires étaient compatibles avec ces effets. Les résultats détaillés seront publiés et présents aux conférences prochaines en à l'Europe et aux Etats-Unis. La découverte de l'olesoxime et de son développement pour SMA a été principalement supportée par AFM-Téléthon, l'association française de dystrophie musculaire.

La « amyotrophie spinale est une condition dévastatrice et une principale cause du décès dans les bébés et les mineurs au-dessous de deux années. Les enfants avec une forme moins sévère de SMA souffrent l'atrophie musculaire graduelle et perte de mobilité et de fonctionnement de moteur, » a dit M. Enrico Bertini, le chercheur de principe de l'étude. « Olesoxime a le potentiel pour être la demande de règlement approuvée toute première particulièrement développée pour des patients de SMA. Son effet neuroprotective combiné avec moins événements défavorables provoqués par la maladie elle-même est d'une manière encourageante. Les résultats et les caractéristiques rassemblés en cette étude sur des mesures et des biomarqueurs de résultats détermineront des normes pour de futurs tests cliniques dans des patients de SMA. »

« Nous sommes reconnaissants pour le soutien financier à long terme et engagement d'AFM-Téléthon et de nos autres actionnaires, aux patients, à leurs familles et cliniciens qui nous ont permis de compléter cet essai pivotalement avec l'olesoxime, » a dit Christine Placet, cadre supérieur de Trophos. « Notre orientation est maintenant sur les opérations de réglementation requises pour porter ce produit important aux patients aussi rapidement que possible. Nous actuel explorons un certain nombre d'options, y compris des partenariats potentiels d'industrie et recensons des sources neuves du financement. »