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Il olesoxime di Trophos mostra l'effetto benefico sulla funzione di motore di mantenimento nei pazienti di SMA

La promessa risulta per il mantenimento della funzione di motore nell'atrofia muscolare spinale (SMA) - una malattia neurodegenerative di pediatrico-inizio raro, serio e debilitante

Trophos oggi annuncia che i risultati del superiore line da un test clinico chiave del suo olesoxime del candidato del prodotto del cavo nell'atrofia muscolare spinale (SMA) mostrano un effetto benefico sul mantenimento della funzione di motore nei pazienti di SMA. Se approvato, il olesoxime potesse essere il primo trattamento specificamente sviluppato per i pazienti di SMA. 

SMA è una malattia genetica recessiva autosomica che pregiudica i motoneuroni dei muscoli volontari utilizzati per le attività come strisciare, la camminata, la testa ed il controllo ed inghiottire del collo. SMA pregiudica approssimativamente 20,000 persone universalmente. Uno in ogni 6.000 bambini nasce con SMA. È la causa della morte genetica di numero uno in bambini sotto l'età di due.

Il gene mutato responsabile di SMA è portato da fino a 20 milione genitori potenziali negli Stati Uniti e l'UE. La maggior parte di loro sono ignare che sono portafili. I pazienti di SMA sono divisi in quattro sottotipi secondo l'inizio e la severità di malattia, ma tutti soffrono dalla degenerazione dei motoneuroni che gestiscono i muscoli volontari, con la debolezza prossimale di muscolo del circuito di collegamento e dell'arto che piombo all'emergenza respiratoria e nei casi più severi, morte.

Gli studi chiave sono stati intrapresi in sette paesi europei. Era una prova alla cieca, a studio controllato a placebo 165 nei tipi II e tipo pazienti dell'non ambulatorio di III SMA, varianti nell'età da 3 a 25 anni. I pazienti sono stati ripartiti con scelta casuale al trattamento (un quotidiano dosato olesoxime di 10 mg/kg come una sospensione orale liquida o placebo di corrispondenza in un rapporto di 2:1). Sono stati valutati ogni tre mesi per due anni. La misura primaria di risultato era il cambiamento nella funzione di motore a due anni facendo uso di un disgaggio funzionale specifico di malattia neuromuscolare standardizzato, il MFM. Le misure secondarie di risultato hanno incluso un disgaggio supplementare, il disgaggio funzionale del motore di Hammersmith per atrofia muscolare spinale come pure l'elettromiografia misura, funzione polmonare, paziente-riferita i risultati quale l'impressione globale clinica (CGI), le misure di qualità di vita (PedsQL), le complicazioni di SMA e la sicurezza del prodotto tipiche.

I risultati da questo studio chiave hanno mostrato una perdita progressiva di funzione di motore nel braccio del placebo, come descritto per la progressione tipica di malattia e documentato similmente in altre prove d'osservazione ed interventional. Questa perdita di funzione, valutata come il punto finale primario, è stata impedita per due anni in pazienti olesoxime-trattati, con meno eventi avversi in relazione con la malattia. Altri punti finali secondari erano coerenti con questi effetti. I risultati dettagliati saranno pubblicati e presentati alle conferenze imminenti in Europa ed in U.S.A. La scoperta di olesoxime e del suo sviluppo per SMA pricipalmente è stata supportata dal AFM-Telethon, l'associazione francese di distrofia muscolare.

“L'atrofia muscolare spinale è un termine devastante e una causa della morte principale in bambini ed in infanti nell'ambito di due anni. I bambini con un modulo meno severo di SMA soffrono il muscolo progressivo che spreca e perdita di mobilità e di funzione di motore,„ ha detto il Dott. Enrico Bertini, il ricercatore di principio dello studio. “Olesoxime ha il potenziale essere il trattamento approvato mai visto specificamente sviluppato per i pazienti di SMA. Il suo effetto neuroprotective combinato con meno eventi avversi causati dalla malattia stessa è incoraggiante. I risultati ed i dati raccolti in questo studio sulle misure e sui biomarcatori di risultato stabiliranno gli standard per i test clinici futuri nei pazienti di SMA.„

“Siamo riconoscenti per il contributo finanziario a lungo termine ed impegno del AFM-Telethon e dei nostri altri azionisti, ai pazienti, alle loro famiglie e clinici che ci hanno permesso di completare questa prova chiave con olesoxime,„ ha detto Christine Placet, direttore generale di Trophos. “Il nostro fuoco ora è sui punti regolatori stati necessari per portare questo prodotto importante ai pazienti il più rapidamente possibile. Corrente stiamo esplorando una serie di opzioni, compreso le associazioni potenziali dell'industria e stiamo identificando le nuove sorgenti del finanziamento.„