Aviso: Esta página é uma tradução automática da página original em inglês. Por favor note uma vez que as traduções são geradas por máquinas, não tradução tudo será perfeita. Este site e suas páginas da Web destinam-se a ler em inglês. Qualquer tradução deste site e suas páginas da Web pode ser imprecisas e imprecisos no todo ou em parte. Esta tradução é fornecida como uma conveniência.

O olesoxime de Trophos mostra o efeito benéfico na função de motor de manutenção em pacientes de SMA

Resultados prometedores para a manutenção da função de motor na atrofia muscular espinal (SMA) - uma doença neurodegenerative do pediatra-início raro, sério e debilitante

Trophos anuncia hoje que a parte-linha resultados de um ensaio clínico giratório de seu olesoxime do candidato do produto do chumbo na atrofia muscular espinal (SMA) mostra um efeito benéfico na manutenção da função de motor em pacientes de SMA. Se aprovado, o olesoxime podia ser o primeiro tratamento desenvolvido especificamente para pacientes de SMA. 

SMA é uma doença genética recessivo autosomal que afecte os neurônios de motor dos músculos voluntários usados para actividades tais como o rastejamento, o passeio, a cabeça e o controle e a absorção do pescoço. SMA afecta aproximadamente 20.000 povos no mundo inteiro. Um em cada 6.000 bebês é nascido com SMA. É a causa do número um de morte genética nas crianças sob a idade de dois.

O gene transformado responsável para SMA é levado por até 20 milhão pais potenciais nos E.U. e na UE. A maioria deles são inconscientes que são portadores. Os pacientes de SMA são divididos em quatro subtipos segundo o início e a severidade da doença, mas todos sofrem da degeneração dos neurônios de motor que controlam os músculos voluntários, com a fraqueza proximal do membro e de músculo do tronco que conduz à aflição respiratória e nos casos os mais severos, morte.

O estudo giratório foi conduzido em sete países europeus. Era um estudo dobro-cego, placebo-controlado 165 no tipo II e no tipo não-ambulatório pacientes de III SMA, variando na idade de 3 a 25 anos velho. Os pacientes randomized ao tratamento (diário dosado olesoxime de 10 mg/kg como uma suspensão oral líquida ou um placebo de harmonização em uma relação do 2:1). Foram avaliados cada três meses por dois anos. A medida preliminar do resultado era a mudança na função de motor em dois anos usando uma escala funcional doença-específica neuromuscular estandardizada, o MFM. As medidas secundárias do resultado incluíram uma escala adicional, a escala funcional do motor de Hammersmith para a atrofia muscular espinal, assim como a electromiografia mede, função pulmonaa, paciente-relatada resultados tais como a impressão global clínica (CGI), qualidade de medidas da vida (PedsQL), complicações de SMA e a segurança de produto típicas.

Os resultados deste estudo giratório mostraram uma perda progressiva de função de motor no braço do placebo, como descrita para a progressão típica da doença e documentada similarmente em outras experimentações observacionais e interventional. Esta perda de função, avaliada como o valor-limite preliminar, foi impedida por dois anos em pacientes olesoxime-tratados, com menos eventos adversos doença-relacionados. Outros valores-limite secundários eram consistentes com estes efeitos. Os resultados detalhados serão publicados e apresentados em próximos conferências em Europa e nos EUA. A descoberta do olesoxime e da sua revelação para SMA foi apoiada principalmente pelo AFM-Teleton, a associação francesa da distrofia muscular.

“A atrofia muscular espinal é uma condição devastador e uma causa de morte principal nos bebês e nos infantes sob dois anos velho. As crianças com um formulário menos severo de SMA sofrem o músculo progressivo que desperdiça e perda de mobilidade e de função de motor,” disse o Dr. Enrico Bertini, investigador do princípio do estudo. “Olesoxime tem o potencial para ser o primeiro - tratamento sempre aprovado desenvolvido especificamente para pacientes de SMA. Seu efeito neuroprotective combinado com menos eventos adversos causados pela doença própria é encorajador. Os resultados e os dados recolhidos neste estudo em medidas e em biomarkers do resultado estabelecerão padrões para os ensaios clínicos futuros em pacientes de SMA.”

“Nós somos gratos para o suporte financeiro a longo prazo e comprometimento do AFM-Teleton e dos nossos outros accionistas, aos pacientes, a seus famílias e clínicos que nos permitiram de terminar esta experimentação giratória com olesoxime,” disse Christine Placet, director geral de Trophos. “Nosso foco é agora nas etapas reguladoras necessários trazer o mais rapidamente possível este produto importante aos pacientes. Nós actualmente estamos explorando um número de opções, estamos incluindo parcerias potenciais da indústria e estamos identificando fontes novas de financiamento.”