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El olesoxime de Trophos muestra efecto beneficioso sobre la función de motor que mantiene en pacientes de SMA

Resultados prometedores para el mantenimiento de la función de motor en la atrofia muscular espinal (SMA) - una enfermedad neurodegenerative del pediátrico-inicio raro, serio y debilitante

Trophos anuncia hoy que la capota-línea resultados de una juicio clínica giratoria de su olesoxime del candidato del producto del guía en atrofia muscular espinal (SMA) muestra un efecto beneficioso sobre el mantenimiento de la función de motor en pacientes de SMA. Si estuvo aprobado, el olesoxime podía ser el primer tratamiento desarrollado específicamente para los pacientes de SMA. 

SMA es una enfermedad genética recesiva de un autosoma que afecta a las neuronas de motor de los músculos voluntarios usados para las actividades tales como arrastrarse, recorrer, culata de cilindro y mando y tragar del cuello. SMA afecta a aproximadamente 20.000 personas por todo el mundo. Uno en cada 6.000 bebés nace con SMA. Es la causa genética del número uno de la muerte en niños bajo edad de dos.

El gen transformado responsable de SMA es llevado por hasta 20 millones de padres potenciales en los E.E.U.U. y la UE. La mayor parte de están inconscientes que son ondas portadoras. Dividen a los pacientes de SMA en cuatro subtipos dependiendo de inicio y de severidad de la enfermedad, pero todos sufren de la degeneración de las neuronas de motor que controlan los músculos voluntarios, con la debilidad muscular próxima del limbo y del enlace llevando a la señal de socorro respiratoria y en los casos más severos, muerte.

El estudio giratorio conducto en siete países europeos. Era un estudio de doble anonimato, placebo-controlado en 165 el tipo II y el tipo no-ambulativo pacientes de III SMA, colocando en edad a partir del 3 a 25 años. Seleccionaron al azar a los pacientes al tratamiento (diario dosificado olesoxime de 10 mg/kg como una suspensión oral líquida o placebo de igualación en una índice del 2:1). Los evaluaron cada tres meses por dos años. La dimensión primaria del resultado era el cambio en la función de motor en dos años usando una escala funcional enfermedad-específica neuromuscular estandardizada, el MFM. Las dimensiones secundarias del resultado incluyeron una escala adicional, la escala funcional del motor de Hammersmith para la atrofia muscular espinal, así como la electromiografía mide, función pulmonar, paciente-denunciada resultados tales como impresión global clínica (CGI), las dimensiones de la calidad de vida (PedsQL), las complicaciones de SMA y seguridad del producto típicas.

Los resultados de este estudio giratorio mostraron una baja progresiva de la función de motor en la arma del placebo, según lo descrita para la progresión típica de la enfermedad y documentada semejantemente en otras juicios de observación e interventional. Esta baja de la función, fijada como la punto final primaria, fue prevenida por dos años en pacientes olesoxime-tratados, con menos acciones adversas enfermedad-relacionadas. Otras puntos finales secundarias eran constantes con estos efectos. Los resultados detallados serán publicados y presentados en las conferencias próximas en Europa y los E.E.U.U. El descubrimiento del olesoxime y de su revelado para SMA fue soportado principal por el AFM-Teletón, la asociación francesa de la distrofia muscular.

La “atrofia muscular espinal es una condición devastadora y una causa de la muerte de cabeza en bebés y niños bajo dos años. Los niños con una forma menos severa de SMA sufren el músculo progresivo que pierde y baja de la movilidad y de la función de motor,” dijo al Dr. Enrique Bertini, el investigador del principio del estudio. “Olesoxime tiene el potencial ser el primer tratamiento aprobado desarrollado específicamente para los pacientes de SMA. Su efecto neuroprotective combinado con menos acciones adversas causadas por la enfermedad sí mismo es encouraging. Los resultados y los datos cerco en este estudio en dimensiones y biomarkers del resultado establecerán los patrones para las juicios clínicas futuras en pacientes de SMA.”

“Somos a largo plazo ayuda financiera agradecida y consolidación del AFM-Teletón y de nuestros otros accionistas, a los pacientes, a sus familias y clínicos que nos han permitido terminar esta juicio giratoria con el olesoxime,” dijo a Christine Placet, director general de Trophos. “Nuestro foco ahora está en los pasos reguladores necesarios para traer este producto importante a los pacientes lo más rápidamente posible. Estamos explorando varias opciones, incluyendo sociedades potenciales de la industria y estamos determinando actualmente nuevas fuentes del financiamiento.”