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Insmed riferisce i risultati dalla prova di fase 2 di ARIKAYCE per le infezioni resistenti del polmone del trattamento NTM

Insmed ha incorporato (Nasdaq GS: INSM) oggi ha riferito i risultati dal test clinico della fase 2 della società di ARIKAYCE TM, o il amikacin liposomico per inalazione, per il trattamento dei pazienti con le infezioni micobatteriche nontuberculous resistenti (NTM) del polmone del trattamento. Ripartita le probabilità su, prova alla cieca, a test clinico controllato a placebo di fase 2 ha paragonato ARIKAYCE (590 mg consegnati una volta giornalmente), aggiunto al livello del trattamento di cura, contro il livello del trattamento di cura più placebo, in 90 pazienti adulti all'affezione polmonare resistente del trattamento NTM. L'eleggibilità per lo studio ha richiesto ai pazienti di essere sulla società toracica americana/società della malattia infettiva della terapia della linea guida dell'America (ATS/IDSA) per almeno sei mesi prima di selezione e continuare ad avere culture micobatteriche con insistenza positive.

Il punto finale primario di efficacia dello studio era una misura semiquantitativa del cambiamento nella densità micobatterica su un disgaggio sette punti dal riferimento (giorno uno) all'estremità della parte ripartita con scelta casuale della prova (giorno 84). ARIKAYCE non ha incontrato il livello prespecificato per significato statistico sebbene ci fosse una tendenza positiva (p=0.148) a favore di ARIKAYCE. Tuttavia, ARIKAYCE ha raggiunto il significato statistico riguardo al punto finale secondario chiave clinicamente pertinente della conversione della cultura, con 11 su 44 pazienti curati con ARIKAYCE (aggiunto al livello del trattamento di cura) che dimostra le culture negative di giorno 84 dello studio rispetto a 3 su 45 pazienti curati con placebo (aggiunto al livello del trattamento) di cura (p=0.01).

I pazienti che ricevono ARIKAYCE hanno avvertito un maggior numero degli eventi avversi che quelli che ricevono il placebo. Tutti gli eventi avversi sperimentati con ARIKAYCE erano coerenti con quelli veduti in simili popolazioni pazienti che ricevono gli antibiotici inalati. L'effetto secondario più comune era irritazione laringea.

La società pianificazione comprendere questi risultati nelle discussioni con le agenzie regolarici negli Stati Uniti e l'Europa per determinare i punti seguenti per ARIKAYCE. La società egualmente intende fare domanda per la designazione di terapia dell'innovazione per ARIKAYCE negli Stati Uniti basati sopra i risultati di conversione della cultura. ARIKAYCE già ha ricevuto il medicinale orfano, le designazioni qualificate del prodotto (QIDP) della malattia infettiva e della via accelerata dagli Stati Uniti Food and Drug Administration (FDA) per il trattamento delle infezioni del polmone di NTM e recentemente ricevuto la designazione del medicinale orfano dall'Agenzia europea per i medicinali (EMA).

“I risultati concernenti il punto finale secondario chiave della conversione della cultura sono incoraggianti e credo dimostro che ARIKAYCE abbia il potenziale di essere un'opzione per la cura anche dei pazienti resistenti del trattamento più difficile con le infezioni del polmone di NTM,„ ho detto David Griffith, M.D., professore di medicina, professore di E. e di W.A B. Moncrief Distinguished al centro di scienze di salubrità dell'università del Texas e un ricercatore co-Principale sullo studio.

“Siamo incoraggiati dal risultato della conversione della cultura in questa prova, che crediamo siamo lo scopo finale nel trattamento delle infezioni micobatteriche,„ ha detto il Dott. Renu Gupta, vice presidente esecutivo, lo sviluppo e capo ispettore sanitario di Insmed. “La progettazione di questa prova era tale che i pazienti che hanno entrato nella prova e la droga ricevuta era chiaramente resistente alla terapia della linea guida, rendenti loro i pazienti di NTM trattamento-sfidati. Di conseguenza la transenna per la mostra del tutto il miglioramento con una terapia è estremamente alta.„

“Mentre ARIKAYCE non ha raggiunto il significato statistico sul punto finale primario di riduzione batterica di densità, siamo molto piacevoli dal maggior numero delle conversioni della cultura fra i pazienti che ricevono ARIKAYCE,„ specificato Lewis, presidente e direttore generale di Insmed. “Ora guardiamo in avanti alle discussioni regolarici negli Stati Uniti e l'Europa che guideranno il nostro percorso in avanti.„

“Estendiamo il nostro ringraziamento ai ricercatori ed ai loro pazienti che hanno partecipato a questo studio,„ il sig. conclusivo Lewis.

Punto finale primario

L'obiettivo del punto finale primario era di mostrare una riduzione della densità dei batteri almeno di un punto lungo una graduatoria a punteggio sette al fine dell'identificazione se una tendenza indicativa di ultima conversione della cultura potrebbe essere stabilita. Il numero dei pazienti che mostrano almeno una riduzione una tappa del braccio del trattamento contro quelli nel braccio del placebo non era statisticamente significants che il punto finale primario non fosse conversione della cultura perché è stato presupposto che la conversione della cultura non fosse realizzabile nel trattamento dei 84 giorni, dato specialmente la popolazione paziente severa e trattamento-resistente che era l'argomento di questo studio.

Punti finali secondari

ARIKAYCE ha raggiunto il significato statistico riguardo al risultato secondario della conversione della cultura, con 11 su 44 pazienti curati con ARIKAYCE che dimostra le culture negative di giorno 84 dello studio rispetto a 3 su 45 pazienti curati con il braccio del placebo (livello della terapia di cura soltanto) >

Sicurezza

Pazienti che ricevono gli eventi avversi sperimentati ARIKAYCE coerenti con quelli veduti in simili popolazioni pazienti che ricevono gli antibiotici inalati. In generale, delicato moderare l'irritazione della gola era più comune nel braccio di ARIKAYCE confrontato al braccio del placebo. Si ha sospettato che l'effetto collaterale negativo serio inatteso (SUSAR) è stato osservato nel braccio di ARIKAYCE, ma non c'era differenza negli effetti collaterali negativi o nell'emottisi seri severi fra le due armi. Le istanze di perdita dell'udito o del tinnito, un effetto secondario connesso più comunemente con il dosaggio endovenoso del amikacin, sono state saldate uniformemente fra il ARIKAYCE e le armi del placebo. La popolazione di studio era cronicamente malata con un'età media di 61.

Progettazione di test clinico

La densità micobatterica è una misura corrente utilizzata nella pratica clinica valutare il progresso o il declino di quei pazienti con il recalcitrant NTM. A seguito della parte ripartita con scelta casuale dello studio, tutti i pazienti ammissibili hanno avuti l'opzione per ricevere una volta giornalmente ARIKAYCE per i 84 giorni supplementari in una progettazione del aperto contrassegno.

I pazienti nella prova sono stati stratificati per le infezioni complesse di infezioni (MAC) di avium del micobatterio o di abscessus del micobatterio. Questi agenti patogeni rappresentano collettivamente circa 85% di tutti i pazienti con l'affezione polmonare di NTM nella stratificazione degli Stati Uniti egualmente sono stati eseguiti basato sui pazienti con fibrosi cistica contro coloro che non ha fibrosi cistica.

Source:

Insmed Incorporated