L'Esperto nella terapia genica unisce L'Ospedale Pediatrico di Filadelfia

Beverly L. Davidson, Ph.D., un esperto nazionalmente prominente nella terapia genica, sta unendo oggi L'Ospedale Pediatrico (CHOP) di Filadelfia.

Il Dott. Davidson, che studia la terapia genica per le malattie neurodegenerative, arriva dal Centro per Terapia Genica all'Università di Iowa. Ha servito da direttore associato a quel Centro come pure Direttore della Memoria di Vettore di Terapia Genica ed ha tenuto la Presidenza della Ricerca di Roy J. Carver Biomedical nella Medicina Interna all'Università. Egualmente era Presidenza Vice del Dipartimento di Medicina Interna ed era il Professor nella Medicina Interna, la Neurologia e la Fisiologia & la Biofisica.

È stata nominata al Arthur V. Meigs Chair nella Pediatria al TAGLIO ed unirà il Dipartimento dell'ospedale di Patologia e della Medicina del Laboratorio. “Accogliamo favorevolmente caloroso il Dott. Davidson al nostro ospedale e siamo emozionanti che ha scelto di continuare la sua ricerca approfondita di terapia genica qui,„ abbiamo detto Robert W. Doms, M.D., il Ph.D., patologo-in-capo All'Ospedale Pediatrico di Filadelfia. “Notevolmente migliorerà le nostre capacità di tradurre le scoperte biologiche importanti in esplorazione dei trattamenti per le malattie micidiali.„

Inoltre, il Dott. Davidson servirà da nuovo Direttore del Centro per Terapeutica Cellulare e Molecolare al TAGLIO. La missione del Centro è di utilizzare l'esplorazione della ricerca nella cella e nella terapia genica per sviluppare gli approcci terapeutici novelli per le malattie fino ad ora intrattabili. Il Direttore inaugurale del Centro, Katherine A. High, M.D., ha detto, “sono entusiasmato che abbiamo potuti reclutare uno dei ricercatori di traduzione primi negli Stati Uniti per servire da Direttore seguente del Centro. Piombo il Centro per i dieci anni ultimi e guardo ardentemente in avanti alle innovazioni della decade prossima, nell'ambito della direzione del Dott. Davidson.„

Il Dott. Davidson si è concentrato sulle malattie genetiche ereditate che attaccano il sistema nervoso centrale, con un'attenzione particolare sulle malattie neurodegenerative di infanzia-inizio quale la malattia della Stecca e sulle simili malattie chiamate disordini lysosomal di archiviazione. In questi disordini, la mancanza di enzima altera i lisosomi, proteine che eseguono i ruoli cruciali nella rimozione dei sottoprodotti indesiderati di metabolismo cellulare. I prodotti del Rifiuto tossico poi si accumulano nel cervello e causano la lesione cerebrale progressivamente severa.

Il Dott. Davidson ha studiato la biologia cellulare e la biochimica di questi disordini ed ha messo a punto i metodi novelli per consegnare i geni terapeutici al sistema nervoso centrale. Il Suo gruppo del laboratorio è riuscito a invertire i deficit neurologici nei piccoli e grandi modelli animali della malattia e sta funzionando per avanzare questo approccio a trattare le malattie umane.

Oltre ai disordini lysosomal di archiviazione, ha studiato altre malattie neurologiche ereditate quali la malattia e l'atassia spino-cerebellare di Huntington. In questi studi, ha consegnato i moduli di RNA ai cervelli degli animali per fare tacere l'attività dei geni malattia-causanti. Egualmente sta collaborando con gli scienziati al Policlinico di Massachusetts negli studi sugli animali del Morbo di Alzheimer.

Sebbene molta della ricerca del Dott. Davidson abbia concentrato sulla consegna dei geni utili al sistema nervoso centrale, i vettori virali che ha sviluppato sono applicabili ad altri organi e tessuto-per l'esempio, nella terapia genica diretta verso i polmoni o il fegato.

Il Dott. Davidson, che ha ricevuto il suo Ph.D. in biochimica dall'Università del Michigan ed è servito sulla facoltà di quell'istituzione, sta facendo parte della Scuola di Medicina di Perelman all'Università Della Pennsylvania.

Il Dott. Davidson ha servito da membro del consiglio di amministrazione e tesoriere della Società Americana per la Cella e la Terapia Genica, è corrente sul Comitato Consultivo Scientifico delle Fondamenta Ereditarie di Malattia ed è Presidenza delle Scienze Mediche dell'Associazione Americana dell'Avanzamento di Scienza. Egualmente servisce sull'gli Istituti Nazionali del gruppo di esame di Salubrità (NIH) sugli approcci di traduzione per le malattie umane.

È un ricercatore principale sopra di dozzina concessioni dal NIH e dalle varie fondamenta, ha contribuito le centinaia di pubblicazioni alla letteratura scientifica e servisce sui comitati editoriali della Terapia Molecolare e della Genetica Molecolare Umana, oltre ai ruoli passati su altri comitati editoriali.

Sorgente: L'Ospedale Pediatrico di Filadelfia