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Résultats positifs de test clinique pivotalement olesoxime de Trophos' dans des patients de SMA à présent à AAN 2014

Les résultats confirment que l'effet neuroprotective de l'olesoxime met à jour le fonctionnement de moteur et améliore l'état de santé général au cours de la période biennale de demande de règlement

Trophos et AFM-Téléthon (l'association française de dystrophie musculaire) annoncent aujourd'hui que des caractéristiques du test clinique pivotalement olesoxime de candidat de produit de fil de Trophos' dans l'amyotrophie spinale (SMA) seront présentées pendant la soixante-sixième Académie américaine de la rencontre annuelle de la neurologie (AAN) à retenir à Philadelphie, la PA, Etats-Unis, du 26 avril au 3 mai 2014.

La caractéristique prouve que les patients soignés avec l'olesoxime pouvaient mettre à jour le fonctionnement de moteur au cours de la période biennale de l'étude et que les complications particulières de santé liées à SMA se sont produites moins fréquemment que dans les patients a traité avec un placebo, aboutissant à améliorer le bien-être.

SMA est une maladie génétique récessive autosomique qui affecte les neurones moteurs des muscles volontaires utilisés pour des activités telles que ramper, marcher, tête et contrôle et avaler de col. SMA affecte approximativement 20.000 personnes mondiales. Un dans chaque 6.000 bébés est né avec SMA. C'est l'origine génétique du numéro un de la mort chez les enfants sous l'âge de deux.

La caractéristique neuve présentée à AAN est de l'étude internationale, en double aveugle, controlée par le placebo récent achevée faisant participer 165 le type II et les patients non-ambulatoires du type III SMA, s'échelonnant dans l'âge de 3 à 25 années.

Les résultats prouvent que la demande de règlement d'olesoxime a préservé le fonctionnement de moteur pendant deux années utilisant l'écaille de mesure de fonctionnement de moteur (MFM) D1+D2 comme point final primaire. Le MFM est une écaille fonctionnelle spécifique à la maladie neuromusculaire normalisée.

En revanche, les patients dans l'arme de placebo de l'étude ont remarqué une perte de fonctionnement de moteur à partir de moyenne une vingtaine de 39 pour cent à la ligne zéro à 37,1 pour cent après deux ans. La moyenne perte de 1,9 remarques dans le fonctionnement de moteur au cours de la période de réflexion biennale confirme que la progression de la maladie naturelle a comme conséquence approximativement 1 pour cent par an de perte de fonctionnement de moteur dans des patients de SMA.

La différence en faveur de l'olesoxime à 24 mois est statistiquement significative (p égale 0,038) tandis que l'effet général de demande de règlement sur le fonctionnement de moteur mesuré à quatre visites pendant l'étude était hautement significatif (p égale 0,0045). Intéressant, l'effet de l'olesoxime a pu être trouvé même dans les six mois suivant l'amorçage de la demande de règlement. Les résultats observés dans les patients soignés par olesoxime sont compatibles avec l'hypothèse de fonctionnement installée en concevant l'étude.

Sur cet statistiquement effet significatif sur le point final primaire, le fonctionnement de moteur a été également mesuré avec l'écaille fonctionnelle de moteur de Hammersmith (HFMS) comme point final secondaire. Les modifications de HFMS sur une période de 21 mois ont montré une tendance positive assimilée et un effet significatif d'olesoxime en comparant des taux de réponse (c.-à-d. le pourcentage des patients qui ont mis à jour le fonctionnement pendant l'essai), à 48 pour cent dans l'arme d'olesoxime contre seulement 28 pour cent dans l'arme de placebo (p égale 0,015).

Les analyses de caractéristiques considérant l'âge, le genre, le type de SMA ou le pays comme exposition de covariates ces variables n'ont aucune influence sur les résultats.

La sécurité de l'olesoxime a été confirmée dans l'étude. D'ailleurs, quoique l'essai n'ait pas été conçu pour aborder la remarque, les caractéristiques liées aux complications particulières de SMA ont montré une nette amélioration et des événements maladie-associés moins fréquents tels que l'infection des voies respiratoires ou la chirurgie du rachis inférieure à la scoliose de festin dans les patients soignés avec l'olesoxime.

Des patients ont été fait au hasard affectés à la demande de règlement (journal dosé par olesoxime de mg/kg 10 comme suspension orale liquide ou placebo assorti dans un rapport de 2:1). Ils ont été évalués tous les trois mois pendant deux années. La mesure primaire de résultats était le changement du fonctionnement de moteur à deux ans utilisant le MFM. Les mesures d'effet secondaire ont compris une écaille complémentaire, l'écaille fonctionnelle de moteur de Hammersmith (HFMS) pour les patients non-ambulatoires de SMA, ainsi que l'électromyographie mesure, fonction pulmonaire, résultats patient-rapportés tels que l'impression globale clinique (CGI), mesures de qualité de vie (PedsQL), complications particulières de SMA et sécurité du produit.

Les caractéristiques de l'étude pivotalement, ` une étude de phase II d'évaluer la sécurité et l'efficacité de l'olesoxime (TRO19622) dans les patients 3-25 an (SMA) d'amyotrophie spinale', seront présentées en tant qu'élément des exposés apparaissants d'affiche de la Science : Séance d'affiche III (1500 - 1830) mardi 29 avril 2014. P3.344.

La « analyse des caractéristiques de l'essai pivotalement de l'olesoxime fournit davantage de preuve de son effet neuroprotective, avec statistiquement un impact important sur la maintenance du fonctionnement de moteur pendant les deux années de l'essai avec le placebo, » a dit M. Enrico Bertini, le chercheur de principe de l'étude. Les « résultats des points finaux secondaires promettaient également. Le groupe olesoxime-traité a remarqué moins événements défavorables provoqués par la maladie elle-même. SMA est une condition dévastatrice qui, même sous ses formes moins sévères, mène à l'atrophie musculaire graduelle et à la perte de mobilité et de fonctionnement de moteur. Olesoxime a le potentiel pour être la demande de règlement toute première reconnue particulièrement pour des patients de SMA. »

« L'efficacité de l'olesoxime dans les patients avec SMA expliqué dans cet essai pivotalement est hautement d'une manière encourageante. Sur la base de ces résultats nous avons l'intention de limer pour approbation aux USA et l'Europe dès que possible, » a dit Christine Placet, cadre supérieur chez Trophos.

M. Rebecca Pruss, officier scientifique en chef chez Trophos, a dit : La « preuve de l'effet neuroprotective de l'olesoxime fournit l'espoir réel pour des patients de SMA. Elle également augmente notre confiance dans son potentiel dans d'autres signes ainsi que plate-forme de découverte valide Trophos' et la promesse de l'examen critique phénotypique dans la découverte de médicaments. Nous sommes particulièrement reconnaissants pour le soutien financier et l'engagement à long terme du l'AFM-Téléthon et de nos autres actionnaires, ainsi qu'aux patients, à leurs familles et aux cliniciens qui nous ont permis de compléter cet essai pivotalement. »

Laurence Tiennot-Herment, président de « AFM-Téléthon affirmé parTéléthon est fière d'avoir l'opportunité de présenter les résultats de l'olesoxime dans SMA, une des maladies neuromusculaires les plus fréquentes affectant des enfants. C'est le point culminant de 14 ans d'accompagner Trophos dans la découverte et le développement de cette molécule neuve. »