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Risultati positivi dal test clinico chiave olesoxime di Trophos' nei pazienti di SMA da presentare a AAN 2014

I risultati confermano che l'effetto neuroprotective di olesoxime mantiene la funzione di motore e migliora lo stato di salute globale durante il periodo biennale del trattamento

Trophos e il AFM-Telethon (l'associazione francese di distrofia muscolare) oggi annunciano dal 26 aprile al 3 maggio 2014 che i dati dal test clinico chiave olesoxime del candidato del prodotto del cavo di Trophos' nell'atrofia muscolare (SMA) spinale saranno presentati durante la sessantesima accademia americana della riunione annuale della neurologia (AAN) da tenere in Filadelfia, il PA, U.S.A..

I dati indicano che i pazienti curati con olesoxime potevano mantenere la funzione di motore durante il biennio dello studio e che le complicazioni tipiche di salubrità connesse con SMA hanno accaduto frequentemente di meno che in pazienti hanno trattato con un placebo, piombo per migliorare il benessere.

SMA è una malattia genetica recessiva autosomica che pregiudica i motoneuroni dei muscoli volontari utilizzati per le attività come strisciare, la camminata, la testa ed il controllo ed inghiottire del collo. SMA pregiudica approssimativamente 20,000 persone universalmente. Uno in ogni 6.000 bambini nasce con SMA. È la causa della morte genetica di numero uno in bambini sotto l'età di due.

I nuovi dati presentati a AAN provengono dall'internazionale recentemente completata, la prova alla cieca, a studio controllato a placebo che comprende 165 il tipo II ed il tipo pazienti dell'non ambulatorio di III SMA, varianti nell'età da 3 a 25 anni.

I risultati indicano che il trattamento del olesoxime ha conservato la funzione di motore per due anni facendo uso del disgaggio della misura di funzione di motore (MFM) D1+D2 come il punto finale primario. Il MFM è un disgaggio funzionale specifico di malattia neuromuscolare standardizzato.

Al contrario, i pazienti nel braccio del placebo dello studio hanno avvertito una perdita di funzione di motore a partire da un punteggio medio di 39 per cento al riferimento a 37,1 per cento dopo due anni. La perdita media di 1,9 punti nella funzione di motore durante il periodo biennale di studio conferma che la progressione naturale di malattia provoca circa 1 per cento all'anno di perdita di funzione di motore nei pazienti di SMA.

La differenza a favore di olesoxime a 24 mesi è statisticamente significativa (P uguaglia 0,038) mentre l'effetto globale del trattamento sulla funzione di motore misurata durante le quattro visite durante lo studio era altamente significativo (P uguaglia 0,0045). Interessante, l'effetto di olesoxime ha potuto essere individuato anche entro sei mesi che seguono l'inizio del trattamento. I risultati osservati in pazienti curati olesoxime sono coerenti con l'ipotesi di lavoro installata quando progetta lo studio.

Sopra questo risultato statisticamente significativo sul punto finale primario, la funzione di motore egualmente è stata misurata con il disgaggio funzionale del motore di Hammersmith (HFMS) come punto finale secondario. HFMS passa un periodo di 21 mese ha mostrato una simile tendenza positiva e un effetto significativo di olesoxime quando paragona i tassi di risposta (cioè la percentuale dei pazienti che hanno mantenuto la funzione durante la prova), a 48 per cento nel braccio del olesoxime contro soltanto 28 per cento nel braccio del placebo (P uguaglia 0,015).

Le analisi di dati che considerano l'età, il genere, il tipo di SMA o il paese come manifestazione dei covariates queste variabili non hanno influenza sui risultati.

La sicurezza di olesoxime è stata confermata nello studio. Inoltre, anche se la prova non è stata destinata per indirizzare il punto, i dati relativi alle complicazioni tipiche di SMA hanno mostrato un chiaro miglioramento e gli eventi malattia-associati meno frequenti quali l'infezione delle vie respiratorie o l'ambulatorio più bassa della spina dorsale alla scoliosi dell'ossequio in pazienti curati con olesoxime.

I pazienti sono stati definiti a caso al trattamento (un quotidiano dosato olesoxime di 10 mg/kg come una sospensione orale liquida o placebo di corrispondenza in un rapporto di 2:1). Sono stati valutati ogni tre mesi per due anni. La misura primaria di risultato era il cambiamento nella funzione di motore a due anni facendo uso del MFM. Le misure secondarie di risultato hanno incluso un disgaggio supplementare, il disgaggio funzionale del motore di Hammersmith (HFMS) per i pazienti non ambulanti di SMA come pure l'elettromiografia misura, funzione polmonare, paziente-riferita i risultati quale l'impressione globale clinica (CGI), le misure di qualità di vita (PedsQL), le complicazioni di SMA e la sicurezza del prodotto tipiche.

I dati dallo studio chiave, ` uno studio di fase II per valutare la sicurezza e l'efficacia di olesoxime (TRO19622) in 3-25 pazienti muscolari spinali di un anno (SMA) di atrofia', saranno presentati come componente delle presentazioni emergenti del manifesto di scienza: Sessione III (1500 - 1830) del manifesto martedì 29 aprile 2014. P3.344.

“L'analisi dei dati dalla prova chiave di olesoxime fornisce ulteriore prova del suo effetto neuroprotective, con statisticamente un impatto significativo su mantenimento della funzione di motore per i due anni della prova rispetto a placebo,„ ha detto il Dott. Enrico Bertini, il ricercatore di principio dello studio. “I risultati dai punti finali secondari egualmente stavano promettendo. Il gruppo olesoxime-trattato ha avvertito meno eventi avversi causati dalla malattia stessa. SMA è una circostanza devastante che, anche nei sui moduli meno severi, piombo al muscolo progressivo che spreca e la perdita di mobilità e di funzione di motore. Olesoxime ha il potenziale essere il trattamento mai visto approvato particolarmente per i pazienti di SMA.„

“L'efficacia di olesoxime in pazienti con SMA dimostrato in questa prova chiave è altamente incoraggiante. In base a questi risultati intendiamo file per approvazione sia negli Stati Uniti che Europa appena possibile,„ ha detto Christine Placet, direttore generale a Trophos.

Il Dott. Rebecca Pruss, ufficiale scientifico principale a Trophos, ha detto: “La prova dell'effetto neuroprotective di olesoxime fornisce la speranza reale per i pazienti di SMA. Egualmente aumenta la nostra fiducia nel suo potenziale in altre indicazioni come pure convalida piattaforma di scoperta di Trophos' e la promessa di selezione fenotipica nella scoperta della droga. Siamo particolarmente riconoscenti per il contributo finanziario e l'impegno a lungo termine del AFM-Telethon e dei nostri altri azionisti come pure ai pazienti, alle loro famiglie ed ai clinici che ci hanno permesso di completare questa prova chiave.„

Laurence Tiennot-Herment, Presidente “del AFM-Telethon affermato AFM-Telethon è fiera avere l'opportunità di presentare i risultati di olesoxime in SMA, una di malattie neuromuscolari più frequenti che pregiudicano i bambini. Ciò è il punto di 14 anni di accompagnamento del Trophos nella scoperta e nello sviluppo di questa nuova molecola.„