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Resultados positivos do ensaio clínico giratório olesoxime de Trophos' nos pacientes de SMA a ser apresentados em AAN 2014

Os resultados confirmam que o efeito neuroprotective do olesoxime mantem a função de motor e melhora o estado de saúde total durante o período bienal do tratamento

Trophos e o AFM-Teleton (a associação francesa da distrofia muscular) anunciam hoje que os dados do ensaio clínico giratório olesoxime do candidato do produto do chumbo de Trophos' na atrofia muscular espinal (SMA) estarão apresentados durante a 66th academia americana da reunião anual da neurologia (AAN) a ser realizada em Philadelphfia, PA, EUA, do 26 de abril ao 3 de maio de 2014.

Os dados mostram que os pacientes tratados com o olesoxime podiam manter a função de motor durante o período bienal do estudo e que as complicações típicas da saúde associadas com o SMA ocorreram menos freqüentemente do que nos pacientes trataram com um placebo, conduzindo para melhorar o bem estar.

SMA é uma doença genética recessivo autosomal que afecte os neurônios de motor dos músculos voluntários usados para actividades tais como o rastejamento, o passeio, a cabeça e o controle e a absorção do pescoço. SMA afecta aproximadamente 20.000 povos no mundo inteiro. Um em cada 6.000 bebês é nascido com SMA. É a causa do número um de morte genética nas crianças sob a idade de dois.

Os dados novos apresentados em AAN são do estudo internacional, dobro-cego, placebo-controlado recentemente terminado que envolve 165 o tipo II e o tipo não-ambulatório pacientes de III SMA, variando na idade de 3 a 25 anos velho.

Os resultados mostram que o tratamento do olesoxime preservou a função de motor por dois anos usando a escala da medida da função de motor (MFM) D1+D2 como o valor-limite preliminar. O MFM é uma escala funcional doença-específica neuromuscular estandardizada.

Ao contrário, os pacientes no braço do placebo do estudo experimentaram uma perda de função de motor que parte de uma contagem média de 39 por cento na linha de base a 37,1 por cento após dois anos. A perda média de 1,9 pontos na função de motor durante o período bienal do estudo confirma que a progressão natural da doença conduz a aproximadamente 1 por cento pela perda do ano de função de motor em pacientes de SMA.

A diferença em favor do olesoxime em 24 meses é estatìstica significativa (p iguala 0,038) quando o efeito total do tratamento na função de motor medida em quatro visitas durante o estudo era altamente significativo (p iguala 0,0045). Interessante, o efeito do olesoxime podia ser detectado mesmo dentro de seis meses que seguem a iniciação de tratamento. Os resultados observados em pacientes tratados olesoxime são consistentes com a hipótese de funcionamento estabelecida ao projetar o estudo.

Sobre este resultado estatìstica significativo no valor-limite preliminar, a função de motor foi medida igualmente com a escala funcional do motor de Hammersmith (HFMS) como um valor-limite secundário. As mudanças de HFMS durante um período de 21 meses mostraram uma tendência positiva similar e um efeito significativo do olesoxime ao comparar taxas de resposta (isto é a porcentagem dos pacientes que mantiveram a função durante a experimentação), com os 48 por cento no braço do olesoxime contra somente 28 por cento no braço do placebo (p iguala 0,015).

As análises de dados que consideram a idade, o género, o tipo de SMA ou o país como a mostra dos covariates estas variáveis não têm nenhuma influência nos resultados.

A segurança do olesoxime foi confirmada no estudo. Além disso, mesmo que a experimentação não fosse projectada endereçar o ponto, os dados relativos às complicações típicas de SMA mostraram uma melhoria clara e uns eventos doença-associados menos freqüentes tais como uma mais baixa infecção das vias respiratórias ou cirurgia da espinha à escoliose do deleite nos pacientes tratados com o olesoxime.

Os pacientes foram atribuídos aleatòria ao tratamento (diário dosado olesoxime de 10 mg/kg como uma suspensão oral líquida ou um placebo de harmonização em uma relação do 2:1). Foram avaliados cada três meses por dois anos. A medida preliminar do resultado era a mudança na função de motor em dois anos usando o MFM. As medidas secundárias do resultado incluíram uma escala adicional, a escala funcional do motor de Hammersmith (HFMS) para pacientes não-ambulante de SMA, assim como a electromiografia mede, função pulmonaa, paciente-relatada resultados tais como a impressão global clínica (CGI), qualidade de medidas da vida (PedsQL), complicações de SMA e a segurança de produto típicas.

Os dados do estudo giratório, ` um estudo da fase II para avaliar a segurança e a eficácia do olesoxime (TRO19622) em 3-25 pacientes musculares espinais da atrofia (SMA) dos anos de idade', serão apresentados como parte das apresentações emergentes do cartaz da ciência: Sessão III do cartaz (1500 - 1830) terça-feira 29 de abril de 2014. P3.344.

A “análise dos dados da experimentação giratória do olesoxime fornece uma evidência mais adicional de seu efeito neuroprotective, com um impacto estatìstica significativo na manutenção da função de motor pelos dois anos da experimentação comparada com o placebo,” disse o Dr. Enrico Bertini, investigador do princípio do estudo. Os “resultados dos valores-limite secundários igualmente estavam prometendo. O grupo olesoxime-tratado experimentou menos eventos adversos causados pela doença própria. SMA é uma condição devastador que, mesmo em seus formulários menos severos, conduza ao músculo progressivo que desperdiça e a perda de mobilidade e de função de motor. Olesoxime tem o potencial para ser o primeiro - nunca tratamento aprovado especialmente para pacientes de SMA.”

“A eficácia do olesoxime nos pacientes com o SMA demonstrado nesta experimentação giratória é altamente encorajadora. Com base nestes resultados nós pretendemos arquivar para a aprovação nos E.U. e Europa o mais cedo possível,” disse Christine Placet, director geral em Trophos.

O Dr. Rebecca Pruss, oficial científico principal em Trophos, disse: A “evidência do efeito neuroprotective do olesoxime fornece a esperança real para pacientes de SMA. Igualmente aumenta nossa confiança em seu potencial em outras indicações assim como valida plataforma da descoberta de Trophos' e a promessa da selecção fenotípica na descoberta da droga. Nós somos particularmente gratos para o suporte financeiro e o comprometimento a longo prazo do AFM-Teleton e dos nossos outros accionistas, assim como aos pacientes, a suas famílias e aos clínicos que nos permitiram de terminar esta experimentação giratória.”

Laurence Tiennot-Herment, presidente do “AFM-Teleton afirmado AFM-Teleton é orgulhosa ter a oportunidade de apresentar os resultados do olesoxime em SMA, uma das doenças neuromusculares as mais freqüentes que afetam crianças. Este é o ponto culminante de 14 anos de acompanhar Trophos na descoberta e na revelação desta molécula nova.”