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Resultados positivos de la juicio clínica giratoria olesoxime de Trophos' en los pacientes de SMA que se presentarán en AAN 2014

Los resultados confirman que el efecto neuroprotective del olesoxime mantiene la función de motor y perfecciona estado de salud total durante el período de dos años del tratamiento

Trophos y el AFM-Teletón (la asociación francesa de la distrofia muscular) anuncian hoy que los datos de la juicio clínica giratoria olesoxime del candidato del producto del guía de Trophos' en atrofia muscular espinal (SMA) serán presentados durante la 66.a academia americana de reunión anual de la neurología (AAN) que se esperará en Philadelphia, PA, los E.E.U.U., del 26 de abril al 3 de mayo de 2014.

Los datos muestran que los pacientes tratados con el olesoxime podían mantener la función de motor durante el período de dos años del estudio y que ocurrieron las complicaciones típicas de la salud asociadas a SMA menos con frecuencia que en pacientes trataron con un placebo, llevando para mejorar bienestar.

SMA es una enfermedad genética recesiva de un autosoma que afecta a las neuronas de motor de los músculos voluntarios usados para las actividades tales como arrastrarse, recorrer, culata de cilindro y mando y tragar del cuello. SMA afecta a aproximadamente 20.000 personas por todo el mundo. Uno en cada 6.000 bebés nace con SMA. Es la causa genética del número uno de la muerte en niños bajo edad de dos.

Los nuevos datos presentados en AAN son del estudio internacional, de doble anonimato, placebo-controlado recientemente terminado que implica 165 el tipo II y el tipo no-ambulativo pacientes de III SMA, colocando en edad a partir del 3 a 25 años.

Los resultados muestran que el tratamiento del olesoxime preservó la función de motor por dos años usando la escala de la dimensión de la función de motor (MFM) D1+D2 como la punto final primaria. El MFM es una escala funcional enfermedad-específica neuromuscular estandardizada.

En cambio, los pacientes en la arma del placebo del estudio experimentaron una baja de la función de motor a partir de una muesca media del 39 por ciento en la línea de fondo al 37,1 por ciento después de dos años. La baja media de 1,9 puntos en la función de motor durante el período de dos años del estudio confirma que la progresión natural de la enfermedad da lugar al aproximadamente 1 por ciento por la baja del año de la función de motor en pacientes de SMA.

La diferencia a favor del olesoxime en 24 meses es estadístico importante (p iguala 0,038) mientras que el efecto total del tratamiento sobre la función de motor medida en cuatro visitas durante el estudio era altamente importante (p iguala 0,0045). Interesante, el efecto del olesoxime se podía descubrir incluso en el plazo de seis meses que seguían el lanzamiento del tratamiento. Los resultados observados en pacientes tratados olesoxime son constantes con la hipótesis de funcionamiento fijada al diseñar el estudio.

Encima de este resultado estadístico importante en la punto final primaria, la función de motor también fue medida con la escala funcional del motor de Hammersmith (HFMS) como punto final secundaria. Los cambios de HFMS durante un período de 21 meses mostraron una tendencia positiva similar y un efecto importante del olesoxime al comparar las tasas de respuesta (es decir el porcentaje de los pacientes que mantuvieron la función durante la juicio), con el 48 por ciento en la arma del olesoxime comparado con el solamente 28 por ciento en la arma del placebo (p iguala 0,015).

Los análisis de datos que consideran edad, género, el tipo de SMA o el país como demostración de los covariates estas variables no tienen ninguna influencia en los resultados.

El seguro del olesoxime fue confirmado en el estudio. Por otra parte, aunque la juicio no fue diseñada para dirigir el punto, los datos relacionados con las complicaciones típicas de SMA mostraron una mejoría sin obstrucción y acciones enfermedad-asociadas menos frecuentes tales como infección de las vías respiratorias o cirugía más inferior de la espina dorsal a la escoliosis de la invitación en los pacientes tratados con el olesoxime.

Destinaron los pacientes aleatoriamente al tratamiento (diario dosificado olesoxime de 10 mg/kg como una suspensión oral líquida o placebo de igualación en una índice del 2:1). Los evaluaron cada tres meses por dos años. La dimensión primaria del resultado era el cambio en la función de motor en dos años usando el MFM. Las dimensiones secundarias del resultado incluyeron una escala adicional, la escala funcional del motor de Hammersmith (HFMS) para los pacientes no-ambulantes de SMA, así como la electromiografía mide, función pulmonar, paciente-denunciada resultados tales como impresión global clínica (CGI), las dimensiones de la calidad de vida (PedsQL), las complicaciones de SMA y seguridad del producto típicas.

Los datos del estudio giratorio, ` un estudio de la fase II para fijar seguro y la eficacia del olesoxime (TRO19622) en pacientes musculares espinales 3-25 años (SMA) de la atrofia', serán presentados como parte de las presentaciones emergentes del asentador de la ciencia: Sesión III (1500 - 1830) del asentador el martes 29 de abril de 2014. P3.344.

El “análisis de los datos de la juicio giratoria del olesoxime proporciona otras pruebas de su efecto neuroprotective, con un impacto estadístico importante en el mantenimiento de la función de motor por los dos años de la juicio comparada con placebo,” dijo al Dr. Enrique Bertini, el investigador del principio del estudio. Los “resultados de puntos finales secundarias también prometían. El grupo olesoxime-tratado experimentó menos acciones adversas causadas por la enfermedad sí mismo. SMA es una condición devastadora que, incluso en sus formas menos severas, lleva al músculo progresivo que pierde y la baja de la movilidad y de la función de motor. Olesoxime tiene el potencial ser el primer tratamiento aprobado especialmente para los pacientes de SMA.”

“La eficacia del olesoxime en pacientes con SMA demostrado en esta juicio giratoria es altamente encouraging. En base de estos resultados nos preponemos archivar para la aprobación en los E.E.U.U. y Europa cuanto antes,” dijo a Christine Placet, director general en Trophos.

El Dr. Rebecca Pruss, principal oficial científico en Trophos, dijo: Las “pruebas del efecto neuroprotective del olesoxime ofrecen la esperanza real para los pacientes de SMA. También aumentan nuestra confianza en su potencial en otras indicaciones así como validan plataforma del descubrimiento de Trophos' y la promesa de la investigación fenotípica en descubrimiento de la droga. Somos determinado a largo plazo ayuda financiera y consolidación agradecida del AFM-Teletón y nuestros otros accionistas, así como con los pacientes, sus familias y los clínicos que nos han permitido terminar esta juicio giratoria.”

Lorenza Tiennot-Herment, presidente del “AFM-Teletón afirmado AFM-Teletón es orgullosa tener la oportunidad de presentar los resultados del olesoxime en SMA, una de las enfermedades neuromusculares más frecuentes que afectan a niños. Ésta es la culminación de 14 años de acompañar Trophos en el descubrimiento y el revelado de esta nueva molécula.”