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La droga mirata a romanzo mostra la promessa nella cura dei pazienti con le sinoviti villonodulari avanzate

Una droga mirata a romanzo mostra la promessa nella cura dei pazienti con le sinoviti villonodulari avanzate (PVNS), un disordine unito neoplastico raro, secondo i nuovi dati di fase I dal centro commemorativo del Cancro di Sloan Kettering ed altre istituzioni evidenziate oggi ai media prima della cinquantesimo riunione annuale della società americana dell'oncologia clinica (ASCO), che avrà luogo dal 30 maggio al 3 giugno in Chicago.

Ai tempi dell'analisi provvisoria, 11 di 14 pazienti evaluable (79 per cento) hanno avuti una risposta parziale alla droga ed a tre pazienti hanno avuti malattia stabile. La riduzione di misura media del tumore fra tutti e 14 i pazienti era 61 per cento.

La droga, PLX3397, è un inibitore della chinasi della tirosina che potente inibisce la chinasi di stimolazione del ricevitore di fattore 1 della colonia (CSF1), una forza motrice nello sviluppo e la crescita di PVNS.

“Catturando questa droga che potente inibisce un singolo trattamento genetico, parecchi pazienti con PVNS avanzato sono sembrato sperimentare, in un lasso di tempo relativamente breve, il sollievo da dolore e la rigidezza come pure hanno tracciato il miglioramento nella funzione unita, tutti con gli effetti secondari minimi,„ dice William D. la Tap, MD, autore principale sullo studio e capo del servizio medico dell'oncologia del sarcoma a Sloan commemorativo Kettering. “Questo è uno studio di prova-de-principio che dimostra il vantaggio clinico potente dell'accoppiamento della droga giusta alla giusta anomalia molecolare e ad ulteriore eccitazione dei denti cilindrici sopra il potenziale della medicina di precisione.„

PVNS è un disordine unito raro e distruttivo che pregiudica ogni anno circa 600 giovani e gli adulti di mezza età negli Stati Uniti. I pazienti con PVNS avvertono un'infiammazione e una crescita eccessiva dello synovium, o un rivestimento della giunzione, che provoca il gonfiamento, il dolore e la mobilità diminuita nella giunzione commovente. PVNS non è considerato un cancro perché rimane solitamente all'interno di singola giunzione piuttosto che riproducendosi per metastasi e non è conosciuto per causare la morte. Il ginocchio è il sito più comune influenzato, seguito dal cinorrodo.

I tumori di PVNS esprimono gli alti livelli di CSF1, una proteina che attira continuamente un'abbondanza di celle con i ricevitori CSF1, quali i macrofagi, verso la giunzione. Questo afflusso delle celle causa l'infiammazione e la crescita eccessiva del rivestimento unito, che può distruggere col passare del tempo la giunzione.

Non ci sono droghe approvate per trattare PVNS avanzato. L'ambulatorio per eliminare tanto del tumore come possibile è il livello di cura, con i pazienti a volte che ricevono la radiazione locale. Tuttavia, perché questi tumori sono localmente dilaganti - avvolgendo osso, i tendini, i legamenti ed altre parti della giunzione - la malattia può ricorrere, richiedendo l'ambulatorio supplementare o le sostituzioni unite e finalmente avanzando al punto in cui non è più operabile. Questi pazienti hanno poche opzioni del trattamento, loro amputazione.

In questo studio, 23 pazienti con PVNS avanzato in una singola giunzione hanno ricevuto oralmente mg 1000 di PLX3397 ogni giorno. I pazienti hanno subito un MRI ogni due mesi per misurare il volume del tumore facendo uso di un punteggio novello del volume del tumore si sono sviluppati per PVNS. Fra i 14 pazienti con le scansioni evaluable di MRI, la riduzione di misura media del tumore era 61 per cento. Undici pazienti hanno avvertito una risposta parziale (almeno una diminuzione di 50 per cento nel volume del tumore confrontato alle selezioni del riferimento) e tre hanno avuti malattia stabile. I pazienti sono rimanere sulla droga fino alla progressione o al intolerability di malattia.

Gli effetti secondari in relazione con il trattamento più comuni erano cambiamenti di capelli-colore, la fatica, nausea, rigonfia intorno agli occhi, al gusto anormale, alla diarrea, vomitante ed all'appetito in diminuzione.

Il Dott. la Tap presenterà i dati dalla prova domenica 1 giugno, alla riunione annuale di ASCO.

PLX3397, che ha ricevuto la designazione del medicinale orfano da FDA nel febbraio 2014, è stato scoperto e sta sviluppando da Plexxikon, che ha costituito un fondo per la prova di fase I. La droga sta muovendosi verso un test clinico internazionale di fase III, che il Dott. la Tap sta contribuendo ad organizzare.

Source:

Memorial Sloan Kettering Cancer Center