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A droga visada novela mostra a promessa em tratar pacientes com o synovitis villonodular pigmentado avançado

Uma droga visada novela mostra a promessa em tratar pacientes com o synovitis villonodular pigmentado avançado (PVNS), uma desordem comum neoplástica rara, de acordo com a fase nova mim dados do centro memorável do cancro de Sloan Kettering e outras instituições destacadas aos media hoje antes da 50th reunião anual da sociedade americana da oncologia clínica (ASCO), que ocorrerá do 30 de maio ao 3 de junho em Chicago.

Na altura da análise provisória, 11 de 14 pacientes evaluable (79 por cento) teve uma resposta parcial à droga e a três pacientes teve a doença estável. A redução de tamanho média do tumor entre todos os 14 pacientes era 61 por cento.

A droga, PLX3397, é um inibidor da quinase da tirosina que iniba potently a quinase de estimulação do receptor do factor 1 da colônia (CSF1), uma força motriz na revelação e o crescimento de PVNS.

“Tomando esta droga que inibe potently um único processo genético, diversos pacientes com PVNS avançado pareceram experimentar, em uma quantidade de tempo relativamente curto, o relevo da dor e a rigidez assim como marcaram a melhoria na função comum, tudo com efeitos secundários mínimos,” diz William D. Batida, DM, autor principal no estudo e chefe do serviço médico da oncologia do Sarcoma em Sloan memorável Kettering. “Este é um estudo do prova--princípio que demonstre o benefício clínico poderoso de combinar a droga direita à anomalia molecular direita e ao excitamento mais adicional dos dentes rectos sobre o potencial da medicina da precisão.”

PVNS é uma desordem comum rara e destrutiva que afecte aproximadamente 600 novos e adultos de meia idade nos Estados Unidos todos os anos. Os pacientes com PVNS experimentam uma inflamação e um overgrowth do synovium, ou um forro da junção, que conduza ao inchamento, à dor, e à mobilidade reduzida na junção afetada. PVNS não é considerado um cancro porque permanece geralmente dentro de uma única junção um pouco do que se reproduzindo por metástese, e não é sabido para causar a morte. O joelho é o local o mais comum afetado, seguido pelo quadril.

Os tumores de PVNS expressam níveis elevados de CSF1, uma proteína que atraia continuamente uma abundância de pilhas com os receptors CSF1, tais como macrófagos, à junção. Este influxo das pilhas causa a inflamação e o overgrowth do forro comum, que pode destruir a junção ao longo do tempo.

Não há nenhuma droga aprovada para tratar PVNS avançado. A cirurgia para remover tanto quanto do tumor como possível é o padrão de cuidado, com os pacientes que recebem às vezes a radiação local. Contudo, porque estes tumores são localmente invasores - envolvendo em torno do osso, dos tendões, dos ligamentos, e das outras partes da junção - a doença pode retornar, exigindo a cirurgia adicional ou substituições comum e eventualmente avançando ao ponto onde é já não operável. Estes pacientes têm poucas opções do tratamento, entre elas amputação.

Neste estudo, 23 pacientes com PVNS avançado em uma única junção receberam magnésio 1000 de PLX3397 oral cada dia. Os pacientes submeteram-se a um MRI cada dois meses para medir o volume do tumor que usa uma contagem nova do volume do tumor tornaram-se para PVNS. Entre os 14 pacientes com varreduras evaluable de MRI, a redução de tamanho média do tumor era 61 por cento. Onze pacientes experimentaram uma resposta parcial (pelo menos uma diminuição de 50 por cento no volume do tumor comparado às selecções da linha de base) e três tiveram a doença estável. Os pacientes permaneceram na droga até a progressão ou o intolerability da doença.

Os efeitos secundários tratamento-relacionados os mais comuns eram mudanças da cabelo-cor, fadiga, náusea, inchando em torno dos olhos, do gosto anormal, da diarreia, do vômito, e do apetite diminuído.

O Dr. Batida apresentará dados da experimentação domingo 1 de junho, na reunião anual de ASCO.

PLX3397, que recebeu a designação órfão da droga pelo FDA em fevereiro de 2014, foi descoberto e está sendo desenvolvido por Plexxikon, que financiou a fase mim experimentação. A droga está movendo-se para um ensaio clínico internacional da fase III, que o Dr. Batida esteja ajudando a organizar.

Source:

Memorial Sloan Kettering Cancer Center