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La droga apuntada novela muestra promesa en tratar a pacientes con synovitis villonodular pigmentado avanzado

Una droga apuntada novela muestra promesa en tratar a pacientes con el synovitis villonodular pigmentado avanzado (PVNS), un desorden común neoplástico raro, según nuevos datos de la fase I del centro conmemorativo del cáncer de Sloan Kettering y otras instituciones destacadas a los ambientes hoy antes de la 50.a reunión anual de la sociedad americana de la oncología clínica (ASCO), que ocurrirá del 30 de mayo al 3 de junio en Chicago.

A la hora de análisis interino, 11 de 14 pacientes evaluable (el 79 por ciento) tenían una reacción parcial a la droga y a tres pacientes tenían enfermedad estable. La reducción de talla media de tumor entre los 14 pacientes era el 61 por ciento.

La droga, PLX3397, es un inhibidor de la cinasa de la tirosina que potente inhibe la cinasa del receptor del factor el estimular de colonia 1 (CSF1), una fuerza impulsora en el revelado y el incremento de PVNS.

“Tomando esta droga que potente inhibe un único proceso genético, varios pacientes con PVNS avanzado aparecían experimentar, en relativamente un poco tiempo, el relevo del dolor y la rigidez así como marcaron la mejoría en la función común, todos con efectos secundarios mínimos,” dice a Guillermo D. Tap, Doctor en Medicina, autor importante en el estudio y jefe del servicio médico de la oncología del sarcoma en Sloan conmemorativo Kettering. “Éste es un estudio del prueba-de-principio que demuestra la ventaja clínica potente de igualar la droga derecha a la anormalidad molecular correcta y al entusiasmo posterior de las espuelas sobre el potencial del remedio de la precisión.”

PVNS es un desorden común raro y destructivo que afecta a aproximadamente 600 jovenes y a adultos de mediana edad en los Estados Unidos cada año. Los pacientes con PVNS experimentan una inflamación y un crecimiento excesivo del synovium, o un guarnición de la junta, que da lugar a la hinchazón, al dolor, y a la movilidad reducida en la junta afectada. PVNS no se considera un cáncer porque permanece generalmente dentro de una única junta bastante que extendiéndose por metástasis, y no se sabe para causar muerte. El codo es el sitio más común afectado, seguido por el caballete.

Los tumores de PVNS expresan los niveles de CSF1, una proteína que atraiga continuamente una abundancia de células con los receptores CSF1, tales como macrófagos, a la junta. Esta afluencia de células causa la inflamación y el crecimiento excesivo del guarnición común, que puede destruir la junta en un cierto plazo.

No hay drogas aprobadas para tratar PVNS avanzado. La cirugía para quitar tanto del tumor como sea posible es la asistencia estándar, con los pacientes recibiendo a veces la radiación local. Sin embargo, porque estos tumores son localmente invasores - envolviendo alrededor del hueso, de los tendones, de los ligamentos, y de otras partes de la junta - la enfermedad puede repetirse, requiriendo cirugía adicional o repuestos comunes y eventual avance al punto donde está no más operable. Estos pacientes tienen pocas opciones del tratamiento, entre ellas amputación.

En este estudio, 23 pacientes con PVNS avanzado en una única junta recibieron el magnesio 1000 de PLX3397 oral cada día. Los pacientes experimentaron un MRI cada dos meses para medir el volumen del tumor usando una muesca nueva del volumen del tumor se convirtieron para PVNS. Entre los 14 pacientes con exploraciones evaluable de MRI, la reducción de talla media de tumor era el 61 por ciento. Once pacientes experimentaron una reacción parcial (por lo menos una disminución del 50 por ciento del volumen del tumor comparado a las investigaciones de la línea de fondo) y tres tenían enfermedad estable. Los pacientes permanecían en la droga hasta la progresión o la inadmisibilidad de la enfermedad.

Los efectos secundarios tratamiento-relacionados mas comunes eran cambios del pelo-color, fatiga, náusea, hinchándose alrededor de los aros, del gusto anormal, de la diarrea, vomitando, y del apetito disminuido.

El Dr. Tap presentará datos de la juicio el domingo 1 de junio, en la reunión anual de ASCO.

PLX3397, que recibió la designación huérfana de la droga por el FDA en febrero de 2014, fue descubierto y está siendo desarrollado por Plexxikon, que financió la juicio de la fase I. La droga se está moviendo a una juicio clínica de la fase III internacional, que el Dr. Tap está ayudando a ordenar.

Source:

Memorial Sloan Kettering Cancer Center