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I prodotti farmaceutici di ISIS inizia lo studio clinico di fase 1 su ISIS-PKKRx per curare i pazienti con HAE

Isis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ISIS) annunciato oggi che ha iniziato uno studio clinico di fase 1 di ISIS-PKKRx.  ISIS-PKKRx è una droga antisenso in via di sviluppo per curare i pazienti con il angioedemia ereditario (HAE).  HAE è una malattia genetica rara che è caratterizzata dagli attacchi rapidi e dolorosi di infiammazione nelle mani, nei piedi, negli arti, nel viso, nell'addome, nella laringe e nella trachea.  HAE pregiudica circa 20.000 pazienti negli Stati Uniti e l'Europa e può essere interno se gonfiare si presenta nella laringe.  ISIS-PKKRx è destinato per alterare il corso di HAE e quindi ha il potenziale di essere classe miglirice per il trattamento di HAE.  

“ISIS-PKKRx mira al prekallikren (PKK), una proteina prodotta nel fegato che svolge un ruolo importante nell'attivazione dei mediatori infiammatori connessi con gli attacchi acuti di HAE.  Ciò è una ben-convalidate via e che è facilmente accessibile facendo uso della nostra tecnologia antisenso.  Nei nostri modelli preclinici di HAE, abbiamo osservato le riduzioni significative di PKK che sono stati associati con il miglioramento dei sintomi della malattia, compreso la prevenzione di gonfiamento del tessuto,„ ha detto Brett Monia, il Ph.D., vice presidente senior della scoperta antisenso della droga ad ISIS.  “Inibendo la produzione di PKK, crediamo che ISIS-PKKRx potrebbe essere un trattamento profilattico classe miglirice per i pazienti con HAE.„

ISIS-PKKRx è una droga interamente di proprietà di ISIS in via di sviluppo per la prevenzione degli attacchi di HAE.  HAE è gli attacchi di debilitazione ed a volte interni rari e severi di malattia in cui i pazienti hanno acuto, frequente.  ISIS-PKKRx­ è una droga antisenso destinata per diminuire la produzione di PKK nel fegato e quindi alterare il corso della malattia in pazienti che hanno HAE severo attacca.  Pianificazioni di ISIS per terminare lo studio di fase 1 di ISIS-PKKRx e per iniziare uno studio di fase 2 in pazienti con HAE.

Source:

Isis Pharmaceuticals, Inc.