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Los productos farmacéuticos de ISIS comienzan el estudio clínico de la fase 1 de ISIS-PKKRx para tratar a pacientes con HAE

Isis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ISIS) anunciado hoy que inició un estudio clínico de la fase 1 de ISIS-PKKRx.  ISIS-PKKRx es una droga antisentido en el revelado para tratar a pacientes con angioedemia hereditario (HAE).  HAE es una enfermedad genética rara que es caracterizada por ataques rápidos y dolorosos de la inflamación en las manos, los pies, los limbos, la cara, el abdomen, la laringe y la tráquea.  HAE afecta a aproximadamente 20.000 pacientes en los Estados Unidos y la Europa y puede ser fatal si el hinchamiento ocurre en la laringe.  ISIS-PKKRx se diseña para alterar el curso de HAE y por lo tanto tiene el potencial de ser mejor-en-clase para el tratamiento de HAE.  

“ISIS-PKKRx apunta el prekallikren (PKK), una proteína producida en el hígado que desempeña un papel importante en la activación de los mediadores inflamatorios asociados a ataques agudos de HAE.  Éste es un camino y bien-validado que es fácilmente accesible usando nuestra tecnología antisentido.  En nuestros modelos preclínicos de HAE, observamos reducciones importantes de PKK que fueron asociados al mejoramiento de síntomas de la enfermedad, incluyendo la prevención de la hinchazón del tejido,” dijo a Brett Monia, Ph.D., vicepresidente del descubrimiento antisentido de la droga en ISIS.  “Inhibiendo la producción de PKK, creemos que ISIS-PKKRx podría ser un tratamiento profiláctico de la mejor-en-clase para los pacientes con HAE.”

ISIS-PKKRx es una droga enteramente poseída de ISIS en el revelado para la prevención de los ataques de HAE.  HAE es ataques raros y severos de la enfermedad en la cual los pacientes tienen agudo, frecuente, el debilitar y a veces fatales.  ISIS-PKKRx­ es una droga antisentido diseñada para reducir la producción de PKK en el hígado y por lo tanto alterar el curso de la enfermedad en los pacientes que tienen HAE severo ataca.  Planes de ISIS para terminar el estudio de la fase 1 de ISIS-PKKRx y para iniciar un estudio de la fase 2 en pacientes con HAE.

Source:

Isis Pharmaceuticals, Inc.