Le CHMP de l'AME donne l'avis favorable pour Translarna des thérapeutiques de ptc

PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ : PTCT) a aujourd'hui annoncé cela suivant sa demande du réexamen, le Comité pour des produits pharmaceutiques pour l'usage humain (CHMP) de l'agence européenne des médicaments (EMA) a adopté un avis favorable concernant la demande de la compagnie d'autorisation conditionnelle de vente de Translarna TM (ataluren) pour la demande de règlement de la dystrophie musculaire de Duchenne de mutation non-sens (nmDMD) dans les malades ambulatoires âgés cinq ans et plus vieux.

« Nous sommes très heureux avec les résultats de l'examen de CHMP de l'application d'autorisation de la vente de Translarna (MAA) et du niveau de l'engagement que nous avons remarqué avec des membres de CHMP dans tout le procédé de révision, » a dit Robert J. Spiegel, M.D., médecin-chef de PTC Therapeutics, Inc. « nous sommes reconnaissants aux patients, familles, groupes de pression et médecins qui ont supporté la thérapeutique de ptc au cours de beaucoup d'années de recherche et développement de Translarna. Il est important de noter que ce voyage continue par l'achèvement de notre essai confirmatoire de Translarna de la phase 3 dans le nmDMD (ACTE DMD) qui est une haute priorité pour le ptc et la communauté de DMD. »

M. Craig McDonald, professeur de médicament matériel et de rééducation à l'Université de Californie, Davis, qui a développé et a validé le test mn de la promenade 6 car un point final clinique primaire dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) indiquée, « ceci est un jour historique pour la communauté de DMD. Translarna est la première demande de règlement pour la cause sous-jacente de la mutation non-sens DMD de recevoir un avis favorable du CHMP.  Le test clinique de la phase 2b a fourni la preuve irréfutable que Translarna ralentit la progression de la maladie comme mesurée par le test mn de la promenade 6. Un avantage cliniquement signicatif de 31,3 mètres en 6 distances mn de promenade, relativement au placebo, a été réalisé en 48 semaines de demande de règlement dans les patients cinq ans et plus vieux et ceci a été supporté par des tendances positives dans des points finaux secondaires multiples d'efficacité. De plus, dans le groupe préspécifié de patients à moins de 350 une distance mn de promenade de la ligne zéro 6 de mètre, on a observé un avantage de 68 mètres dans les patients soignés avec le journal donné de Translarna du mg/kg 40, relativement au placebo.  Une approbation conditionnelle de la Commission européenne basée sur cet avis favorable permettrait à des enfants avec le nmDMD dans l'Union européenne d'accéder à Translarna tandis que la thérapeutique de ptc complète son essai confirmatoire actuel. » 

L'opinion de CHMP formera la base de décision de Commission européenne (EC) de savoir si accorder formellement à l'autorisation conditionnelle de vente. La Commission européenne observera l'avis favorable du CHMP et fournit généralement sa conclusion définitive dans les trois mois. L'autorisation conditionnelle de vente autoriserait la compagnie lancer Translarna sur le marché avec le marquage unifié dans les 28 pays qui sont des états membres de l'Union européenne, ainsi que des membres de l'Espace économique européen Islande, Liechtenstein et Norvège. 

« Nous félicitons la thérapeutique de ptc sur cette décision importante par le CHMP, » a indiqué Elizabeth Vroom, présidence de la dystrophie musculaire unie de projet de parent (UPPMD). « Nous applaudissons le ptc pour son dévouement à la communauté et sa persévérance en poursuivant des options de réglementation pour fournir Translarna aux patients aussi rapidement que possible. Le travail pilote de la compagnie a préparé le terrain et a encouragé la communauté scientifique à développer des traitements neufs pour DMD, » il prolongé. « L'AME doit être recommandé pour identifier le besoin imprévisible grand de demandes de règlement nouvelles pour cette maladie implacablement graduelle. »

Filippo Buccella, président du projet Italie de parent et membre du conseil d'UPPMD, a commenté, « après trente ans depuis la découverte du gène de dystrophine, nous commencent finalement à voir un changement de l'horizontal.  Pour la première fois dans l'histoire de Duchenne, nous voyons le circuit à l'approbation pour qu'un médicament traite la cause sous-jacente de DMD. Ce résultat positif récompense les efforts d'une compagnie qui a toujours cru en collaboration avec des patients et avec des cliniciens. La persévérance de cette communauté a permis pour réaliser un rêve qui peut donner l'espoir aux garçons affectés avec le nmDMD en Europe. Notre travail en tant que communauté des patients n'est pas encore de finition et nous resterons disponibles pour participer avec le ptc aux étapes de suite de ce procédé et, nous espérons, avec beaucoup d'autres compagnies avec des traitements neufs pour Duchenne. »

Le ptc a demandé un réexamen de l'opinion négative du CHMP reçue en janvier 2014. L'avis favorable est basé sur des caractéristiques et analyse suivante soumise d'une semaine 48, 174 la phase patiente 2b en double aveugle, l'essai contrôlé de placebo qui a expliqué que les patients de nmDMD ont traité avec Translarna (journal donné de mg/kg 40) ont marché en moyenne 31,3 mètres de plus lointain que des patients sur le placebo, comme mesuré par le changement de la distance de promenade de six-minute (6MWD) de la ligne zéro à la semaine 48.  Les patients recevant Translarna ont également expliqué un régime plus lent de déclin dans la déambulation, basé sur une analyse de temps à 10 pour cent empirant dans 6MWD. Les résultats de sécurité ont prouvé que Translarna était généralement bon toléré. Les événements défavorables sérieux étaient occasionnels et aucun n'a été considéré être lié à Translarna. Le test clinique global de l'ACTE DMD de la phase 3 du ptc est actuel avec mid-2014 prévu pleine par adhérence.

« L'avis favorable du CHMP recommandant l'approbation conditionnelle de Translarna dans la dystrophie musculaire de Duchenne de mutation non-sens est une étape importante pour la communauté de DMD et nous sommes extrêmement fiers de cet accomplissement commun en accélérant l'accès à Translarna pour des patients présentant la mutation non-sens DMD, » a indiqué Stuart W. Peltz, Ph.D., Président de PTC Therapeutics, Inc. « DMD est une maladie graduelle pour laquelle il n'y a actuel aucune option approuvée de demande de règlement. Comme précédemment révélé, nous comptons avoir tous les patients inscrits dans notre ACTE global DMD de la phase 3 d'ici mi-2014. Les résultats de cet essai sont critiques pour réaliser la pleine approbation l'UE ainsi qu'aux USA. Supposant que la CEE reconnaît une autorisation conditionnelle de vente pour Translarna dans le nmDMD, la décision d'aujourd'hui signifie qu'en parallèle à cet effort, nous pourrons fournir des patients atteignons à Translarna avec l'immédiateté que DMD mérite. »

Source:

PTC Therapeutics, Inc.