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IL CHMP dell'AME esprime il parere positivo per il Translarna delle terapeutica del ptc

PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) oggi ha annunciato quello che segue la sua richiesta per il riesame, il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha adottato un parere positivo per quanto riguarda la domanda della società di autorizzazione condizionale di vendita di Translarna TM (ataluren) per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne di mutazione di assurdità (nmDMD) in pazienti ambulatori di cinque anni e più vecchi.

“Siamo molto piacevoli con il risultato dell'esame di CHMP dell'applicazione di autorizzazione della vendita di Translarna (MAA) ed il livello di impegno che abbiamo sperimentato con i membri di CHMP in tutto il trattamento di esame,„ ha detto Robert J. Spiegel, M.D., capo ispettore sanitario di PTC Therapeutics, Inc. “siamo riconoscenti ai pazienti, famiglie, gruppi di pressione e medici che hanno supportato la terapeutica del ptc con molti anni di ricerca e sviluppo di Translarna. È importante notare che questo viaggio continua con il completamento della nostra prova confermativa di Translarna di fase 3 nel nmDMD (ATTO DMD) che è un prioritario per ptc e la comunità di DMD.„

Il Dott. Craig McDonald, professore di medicina fisica e di ripristino all'università di California, Davis, che ha sviluppato e convalidato la prova minuta della passeggiata 6 poichè un punto finale clinico primario nella distrofia muscolare di Duchenne (DMD) specificata, “questo è un giorno storico per la comunità di DMD. Translarna è il primo trattamento per la causa fondamentale della mutazione di assurdità DMD ricevere un'opinione positiva dal CHMP.  Il test clinico di fase 2b ha fornito la prova ben fondata che Translarna rallenta la progressione di malattia come misurata dalla prova minuta della passeggiata 6. Un vantaggio clinicamente significativo dei 31,3 tester in 6 distanze minute della passeggiata, riguardante placebo, è stato raggiunto in 48 settimane del trattamento in pazienti cinque anni e più vecchio e questo è stato supportato dalle tendenze relative positive ai punti finali secondari multipli di efficacia. Inoltre, nel gruppo prespecificato di pazienti con di meno che 350 una distanza minuta della passeggiata del riferimento 6 del tester, un vantaggio dei 68 tester è stato osservato in pazienti curati con un quotidiano dato Translarna di 40 mg/kg, riguardante placebo.  Un'approvazione condizionale da parte della Commissione Europea basata su questa opinione positiva permetterebbe che i bambini con nmDMD nell'Unione Europea accedano a Translarna mentre la terapeutica del ptc completa la sua prova confermativa in corso.„ 

L'opinione di CHMP costituirà la base per una decisione della Commissione Europea (EC) se rilasciare formalmente l'autorizzazione condizionale di vendita. La Commissione Europea esaminerà l'opinione positiva dal CHMP e generalmente consegna la sua decisione finale entro tre mesi. L'autorizzazione condizionale di vendita autorizzerebbe la società a commercializzare Translarna con il contrassegno unificato nei 28 paesi che sono stati membri dell'Unione Europea come pure nei membri Islanda, Liechtenstein e Norvegia di Spazio economico europeo. 

“Ci congratuliamo la terapeutica del ptc su questa decisione storica dal CHMP,„ ha indicato Elizabeth Vroom, presidenza della distrofia muscolare unita di progetto principale (UPPMD). “Applaudiamo il ptc per la sua dedica alla comunità e la sua perseveranza nel perseguire le opzioni regolarici per fornire Translarna ai pazienti al più presto possibile. Il lavoro aprente la strada della società ha aperto la strada ed incoraggiante la comunità scientifica per sviluppare le nuove terapie per DMD,„ è continuato. “L'AME deve essere lodato per il riconoscimento dell'esigenza insoddisfatta grande dei trattamenti novelli per questa malattia implacabile progressiva.„

Filippo Buccella, Presidente del progetto principale Italia e membro del consiglio di amministrazione di UPPMD, ha commentato, “dopo trenta anni dalla scoperta del gene del dystrophin, noi definitivo sta cominciando a vedere un cambiamento nel paesaggio.  Per la prima volta in cronologia di Duchenne, vediamo il percorso ad approvazione affinchè una droga trattiamo la causa fondamentale di DMD. Questo risultato positivo ricompensa gli sforzi di una società che ha ritenuto sempre in collaborazione con i pazienti e con i clinici. La perseveranza di questa comunità ha permesso di realizzare un sogno che può dare la speranza ai ragazzi influenzati con nmDMD in Europa. Il nostro lavoro come comunità dei pazienti ancora non è rifinito e staremo pronti a partecipare con ptc alle fasi seguenti di questo trattamento e, speriamo, con molte altre società con le nuove terapie per Duchenne.„

Il ptc ha richiesto un riesame dell'opinione negativa del CHMP ricevuta nel gennaio 2014. L'opinione positiva è basata sui dati ed analisi successiva presentata a partire dalle 48 settimane, 174 prova alla cieca paziente di fase 2b, prova gestita placebo che ha dimostrato che i pazienti del nmDMD hanno trattato con Translarna (quotidiano dato 40 mg/kg) hanno camminato in media 31,3 metri più lontano dei pazienti su placebo, come misurato dal cambiamento nella distanza della passeggiata di sei-minuto (6MWD) fra il riferimento e la settimana 48.  I pazienti che ricevono Translarna egualmente hanno dimostrato una tariffa più lenta del declino nel ambulation, in base ad un'analisi di tempo a 10 per cento che peggiorano in 6MWD. I risultati della sicurezza hanno indicato che Translarna era generalmente buono tollerato. Gli eventi avversi seri erano rari e nessuno sono stati considerati essere collegato con Translarna. Il test clinico globale di ATTO DMD della fase 3 del ptc è in corso con mid-2014 previsto iscrizione completa.

“L'opinione positiva dal CHMP che raccomanda l'approvazione condizionale di Translarna nella distrofia muscolare di Duchenne di mutazione di assurdità è una pietra miliare importante per la comunità di DMD e siamo estremamente fieri di questo risultato unito nell'accelerazione dell'accesso a Translarna per i pazienti con la mutazione di assurdità DMD,„ ha indicato Stuart W. Peltz, il Ph.D., CEO di PTC Therapeutics, Inc. “DMD è una malattia progressiva per cui non ci sono corrente opzioni approvate del trattamento. Come precedentemente rivelato, pensiamo avere tutti i pazienti iscritti al nostro ATTO globale DMD di fase 3 da ora alla metà del 2014. Il risultato di questa prova è critico per il raggiungimento dell'approvazione completa l'UE come pure negli Stati Uniti. Supponendo che la CE approva un'autorizzazione condizionale di vendita per Translarna nel nmDMD, l'odierna decisione significa che parallelamente a questo sforzo, potremo fornire ai pazienti accediamo a a Translarna con l'urgenza che DMD merita.„

Source:

PTC Therapeutics, Inc.