O CHMP do EMA dá a opinião positiva para o Translarna das terapêuticas do PTC

PTC Terapêutica, Inc. (NASDAQ: PTCT) anunciou hoje aquele que segue seu pedido para o reexame, o comitê para produtos medicinais para o uso humano (CHMP) da agência de medicinas européias (EMA) adotou uma opinião positiva em relação ao pedido da empresa para uma autorização de mercado condicional de Translarna TM (ataluren) para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne da mutação de absurdo (nmDMD) nos pacientes ambulatórios envelhecidos cinco anos e mais velhos.

“Nós somos muito satisfeitos com o resultado da revisão de CHMP da aplicação da autorização de mercado de Translarna (MAA) e do nível de acoplamento que nós experimentamos com membros de CHMP durante todo o processo da revisão,” disse Robert J. Spiegel, M.D., médico principal da terapêutica do PTC, Inc. “Nós somos gratos aos pacientes, às famílias, aos grupos de pressão e aos médicos que apoiaram a terapêutica do PTC com muitos anos de investigação e desenvolvimento de Translarna. É importante notar que esta viagem continua com a conclusão de nossa experimentação confirmativa de Translarna da fase 3 no nmDMD (ACTO DMD) que é uma alta prioridade para o PTC e a comunidade de DMD.”

O Dr. Craig McDonald, professor da medicina física e da reabilitação na Universidade da California, Davis, que desenvolveu e validou o teste minuto da caminhada 6 como um valor-limite clínico preliminar na distrofia muscular de Duchenne (DMD) indicada, “isto é um dia histórico para a comunidade de DMD. Translarna é o primeiro tratamento para a causa subjacente da mutação de absurdo DMD para receber uma opinião positiva do CHMP.  O ensaio clínico da fase 2b forneceu o forte evidência que Translarna retarda a progressão da doença como medida pelo teste minuto da caminhada 6. Um benefício clìnica significativo de 31,3 medidores em 6 distâncias minutos da caminhada, relativo ao placebo, foi conseguido em 48 semanas do tratamento nos pacientes cinco anos e mais velho e este foi apoiado por tendências positivas em valores-limite secundários múltiplos da eficácia. Além, no grupo pré-especificado de pacientes com menos do que 350 uma distância minuto da caminhada da linha de base 6 do medidor, um benefício de 68 medidores foi observado nos pacientes tratados com o diário dado Translarna de 40 mg/kg, relativo ao placebo.  Uma aprovação condicional pela Comissão Européia baseada nesta opinião positiva permitiria que as crianças com nmDMD na União Europeia acedessem a Translarna quando a terapêutica do PTC terminar sua experimentação confirmativa em curso.” 

A opinião de CHMP formará a base para uma decisão da Comissão (EC) Européia se conceder formalmente a autorização de mercado condicional. A Comissão Européia reverá a opinião positiva do CHMP e entrega geralmente sua decisão final dentro de três meses. A autorização de mercado condicional autorizaria a empresa introduzir no mercado Translarna com rotulagem unificada nos 28 países que são Estados-membros da União Europeia, assim como em membros Islândia, Liechtenstein e Noruega da área econômica européia. 

“Nós felicitamos a terapêutica do PTC nesta decisão histórica pelo CHMP,” indicou Elizabeth Vroom, cadeira da distrofia muscular unida do projecto do pai (UPPMD). “Nós aplaudimos o PTC para sua dedicação à comunidade e sua perseverança em levar a cabo opções reguladoras para fornecer o mais rápido possível Translarna aos pacientes. O trabalho de abertura de caminhos da empresa pavimentou a maneira e encorajador a comunidade científica para desenvolver terapias novas para DMD,” continuou. “O EMA deve ser recomendada reconhecendo a grande necessidade não satisfeita para tratamentos novos para esta doença implacàvel progressiva.”

Filippo Buccella, presidente do projecto Itália do pai e membro da administração de UPPMD, comentou, “após trinta anos desde a descoberta do gene do dystrophin, nós está começando finalmente a ver uma mudança na paisagem.  Pela primeira vez na história de Duchenne, nós vemos o trajecto à aprovação para que uma droga trate a causa subjacente de DMD. Este resultado positivo recompensa os esforços de uma empresa que acredite sempre em colaboração com pacientes e com clínicos. A perseverança desta comunidade tornou possível realizar um sonho que pudesse dar a esperança aos meninos afetados com nmDMD em Europa. Nosso trabalho como uma comunidade dos pacientes não é terminado ainda e nós estaremos prontos para participar com PTC nas fases de seguimento deste processo e, nós esperamos, com muitas outras empresas com terapias novas para Duchenne.”

O PTC pediu um reexame da opinião negativa do CHMP recebida em janeiro de 2014. A opinião positiva é baseada em dados e análise subseqüente submetida de uma semana 48, 174 fase paciente 2b dobro-cega, a experimentação controlada placebo que demonstrou que os pacientes do nmDMD trataram com o Translarna (diário dado 40 mg/kg) andaram na média 31,3 medidores mais distante do que pacientes no placebo, como medido pela mudança na distância da caminhada de seis-acta (6MWD) da linha de base à semana 48.  Os pacientes que recebem Translarna igualmente demonstraram uma taxa mais lenta de diminuição no ambulation, com base em uma análise do tempo a 10 por cento que agravam-se em 6MWD. Os resultados da segurança mostraram que Translarna era geralmente bom tolerado. Os eventos adversos sérios eram raros e nenhuns foram considerados ser relacionado a Translarna. O ensaio clínico global do ACTO DMD da fase 3 do PTC é em curso com registro completo o mid-2014 previsto.

“A opinião positiva do CHMP que recomenda a aprovação condicional de Translarna na distrofia muscular de Duchenne da mutação de absurdo é um marco miliário principal para a comunidade de DMD e nós somos extremamente orgulhosos desta realização comum em acelerar o acesso a Translarna para pacientes com mutação de absurdo DMD,” Stuart indicado W. Peltz, Ph.D., CEO da terapêutica do PTC, Inc. “DMD é uma doença progressiva para que não há actualmente nenhuma opção aprovada do tratamento. Como divulgado previamente, nós esperamos ter todos os pacientes registrados em nosso ACTO global DMD da fase 3 em meados de 2014. O resultado desta experimentação é crítico para conseguir a aprovação completa na UE assim como nos E.U. Supor que o EC aprova uma autorização de mercado condicional para Translarna no nmDMD, a decisão de hoje significa que paralelamente a este esforço, nós poderemos fornecer pacientes alcançamos a Translarna com o imediatez que DMD merece.”

Source:

PTC Therapeutics, Inc.