Advertencia: Esta página es una traducción de esta página originalmente en inglés. Tenga en cuenta ya que las traducciones son generadas por máquinas, no que todos traducción será perfecto. Este sitio Web y sus páginas están destinadas a leerse en inglés. Cualquier traducción de este sitio Web y su páginas Web puede ser imprecisa e inexacta en su totalidad o en parte. Esta traducción se proporciona como una conveniencia.

El CHMP del AME da la opinión positiva para Translarna de las terapéuticas del PTC

PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) anunció hoy eso que seguía su pedido el reexamen, el comité para los productos medicinales para el uso humano (CHMP) de la dependencia de remedio europeo (EMA) ha adoptado un dictamen positivo con respecto al uso de la compañía para una autorización de márketing condicional de Translarna TM (ataluren) para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne de la mutación de absurdo (nmDMD) en los pacientes ambulativos envejecidos cinco años y más viejos.

“Estamos muy contentos con el resultado de la revista de CHMP del uso de la autorización del márketing de Translarna (MAA) y del nivel de combate que experimentamos con las piezas de CHMP en el proceso de la revista,” dijo a Roberto J. Spiegel, M.D., el director médico de PTC Therapeutics, Inc. “somos agradecidos a los pacientes, las familias, los grupos de presión y los médicos que han soportado la terapéutica del PTC con muchos años de investigación y desarrollo de Translarna. Es importante observar que este viaje continúa con la realización de nuestra juicio confirmativa de Translarna de la fase 3 en el nmDMD (ACTO DMD) que es un prioritario para el PTC y la comunidad de DMD.”

El Dr. Craig McDonald, profesor del remedio físico y de la rehabilitación en la Universidad de California, Davis, que desarrolló y validó la prueba minuciosa del paseo 6 como punto final clínica primaria en la distrofia muscular de Duchenne (DMD) declarada, “esto es un día histórico para la comunidad de DMD. Translarna es el primer tratamiento para la causa subyacente de la mutación de absurdo DMD para recibir una opinión positiva del CHMP.  La juicio clínica de la fase 2b proporcionó prueba evidente que Translarna reduce la progresión de la enfermedad según lo medido por la prueba minuciosa del paseo 6. Una ventaja clínico significativa de 31,3 contadores en 6 distancias minuciosas del paseo, en relación con placebo, fue lograda en 48 semanas del tratamiento en pacientes cinco años y más viejo y éste fue soportado por tendencias positivas en puntos finales secundarias múltiples de la eficacia. Además, en el grupo especificado primero de pacientes con menos que 350 una distancia minuciosa del paseo de la línea de fondo 6 del contador, una ventaja de 68 contadores fue observada en los pacientes tratados con el diario dado Translarna de 40 mg/kg, en relación con placebo.  Una aprobación condicional de la Comisión Europea basada en esta opinión positiva permitiría que los niños con el nmDMD en la unión europea accedieran a Translarna mientras que la terapéutica del PTC termina su juicio confirmativa en curso.” 

La opinión de CHMP formará la base para una decisión de la Comisión (EC) Europea si conceder formalmente la autorización de márketing condicional. La Comisión Europea revisará la opinión positiva del CHMP y entrega generalmente su decisión final en el plazo de tres meses. La autorización de márketing condicional autorizaría a la compañía a comercializar Translarna con la etiqueta unificada en los 28 países que son Estados miembros de la unión europea, así como las piezas Islandia, Liechtenstein y Noruega del área económica europea. 

“Felicitamos la terapéutica del PTC en este decisión que marca un hito por el CHMP,” declaró a Elizabeth Vroom, silla de la distrofia muscular unida del proyecto del padre (UPPMD). “Aplaudimos el PTC para su esmero a la comunidad y su perseverencia en perseguir opciones reguladoras para ofrecer Translarna a los pacientes lo más rápido posible. El trabajo pionero de la compañía ha pavimentado la manera y animado la comunidad científica para desarrollar las nuevas terapias para DMD,” ella continuó. “El AME debe ser elogiado para reconocer la gran necesidad incumplida de los tratamientos nuevos para esta enfermedad implacablemente progresiva.”

Filippo Buccella, presidente del proyecto Italia del padre y miembro del Consejo de UPPMD, comentó, “después de treinta años desde el descubrimiento del gen del dystrophin, nosotros finalmente está comenzando a ver un cambio en el paisaje.  Por primera vez en la historia de Duchenne, vemos el camino a la aprobación para que una droga trate la causa subyacente de DMD. Este resultado positivo recompensa los esfuerzos de una compañía que ha creído siempre en colaboración con pacientes y con los clínicos. La perseverencia de esta comunidad permitió realizar un sueño que puede dar esperanza a los muchachos afectados con el nmDMD en Europa. Nuestro trabajo como comunidad de pacientes todavía no se acaba y nos pondremos de pie listos para participar con el PTC en los escenarios de seguimiento de este proceso y, esperamos, con muchas otras compañías con las nuevas terapias Duchenne.”

El PTC pidió un reexamen de la opinión negativa del CHMP recibida en enero de 2014. La opinión positiva se basa en datos y análisis subsiguiente sometido a partir de una semana 48, 174 fase paciente 2b de doble anonimato, la juicio controlada placebo que demostró que recorrieron los pacientes del nmDMD trataron con Translarna (diario dado 40 mg/kg) por término medio 31,3 contadores de más lejano que pacientes en placebo, según lo medido por el cambio en la distancia del paseo del seis-minuto (6MWD) de la línea de fondo a la semana 48.  Los pacientes que recibían Translarna también demostraron un índice más lento de disminución en el paseo, sobre la base de un análisis del tiempo al 10 por ciento que empeoraba en 6MWD. Los resultados del seguro mostraron que Translarna estaba generalmente bien tolerado. Las acciones adversas serias eran infrecuentes y no se consideraba ningunos ser relacionado con Translarna. La juicio clínica global del ACTO DMD de la fase 3 del PTC está en curso con mid-2014 previsto alistamiento completo.

“La opinión positiva del CHMP que recomienda la aprobación condicional de Translarna en la distrofia muscular de Duchenne de la mutación de absurdo es una piedra miliaria importante para la comunidad de DMD y somos extremadamente orgullosos de este logro común en acelerar el acceso a Translarna para los pacientes con la mutación de absurdo DMD,” declaró Estuardo W. Peltz, Ph.D., CEO de PTC Therapeutics, Inc. “DMD es una enfermedad progresiva para la cual no hay actualmente opciones aprobadas del tratamiento. Según lo divulgado previamente, preveemos tener todos los pacientes alistados en nuestro ACTO global DMD de la fase 3 a mediados de 2014. El resultado de esta juicio es crítico para lograr la aprobación completa en la UE así como los E.E.U.U. Si se asume que la EC aprueba una autorización de márketing condicional para Translarna en nmDMD, la decisión de hoy significa que paralelamente a este esfuerzo, podremos ofrecer a pacientes llegamos hasta a Translarna con la urgencia que DMD merece.”

Source:

PTC Therapeutics, Inc.