RPB accorda $500.000 per accelerare i trattamenti per le retinite pigmentose

La ricerca per impedire la cecità (RPB), le fondamenta di ricerca principali dell'occhio, sta fornendo $500.000 per accelerare lo sviluppo dei trattamenti per le retinite pigmentose (RP) -- una famiglia delle malattie retiniche che creano progressivamente la visione di tunnel estrema, perdita di visione notturna e lasciano il capanno mimetico commovente dei pazienti legalmente dall'età di 40. I fondi stanno ricevendo a cinque ricercatori nazionalmente prominenti di RP.

“Innovazioni recenti nella terapia genica che la perdita inversa della visione nei pazienti sicuri di RP ha dato noi a tutta la speranza che i trattamenti per altri moduli del RP sono all'interno dello sbraccio,„ dice Diane S. Swift, presidenza del comitato dei garanti di RPB. “Mentre abbiamo costituito un fondo per la ricerca di RP per le decadi, il ripristino di vista in questi giovani è così drammatico e gli sviluppi nella terapia genica così che promette, che abbiamo ritenuto gli investimenti messi a fuoco nei ricercatori chiave di RP a questo tempo cruciale potrebbero accelerare i trattamenti vita cambianti.„

I cinque destinatari del premio della fiducia di RPB Nelson per le retinite pigmentose sono stati selezionati dopo l'esame rigoroso dai comitati consultivi multipli di RPB formati dagli scienziati e dalle presidenze eccezionali dei dipartimenti dell'oftalmologia dall'altro lato del paese. “Il premio originalmente è stato concepito per produrre annualmente almeno una concessione per gli otto - nove anni successivi,„ dice Brian F. Hofland, il PhD, Presidente di RPB, “ma noi ha rend contoere che il gruppo eccezionale di candidati - vero alcuni di primi ricercatori della retina della nazione - ha creato un'opportunità affinchè noi avesse un impatto immediato. È un'applicazione insolita dei fondi dotati per noi, ma stiamo afferrando il momento per spingere questa scienza di promessa verso lo scopo.„

Ciascuno dei awardees del premio della fiducia di RPB Nelson riceverà $100K nel supporto flessibile per perseguire i progetti novelli.

Vadim Arshavsky, PhD, Duke University ha fatto le scoperte seminali relative al trattamento tramite cui l'indicatore luminoso è convertito in segnali elettrici nelle celle fotosensibili della retina. Metterà a fuoco su un fattore di rischio comune recentemente scoperto per il RP e sullo sviluppo di un trattamento possibile per i moduli multipli del RP che risultano dalle mutazioni differenti. 

Wolfgang Baehr, PhD, università di Utah è descritto frequentemente come il biochimico retinico principale ed il biologo molecolare della nostra era. I suoi studi complessi applicheranno gli strumenti genetici dell'avanguardia per indirizzare i vasti meccanismi compartecipi da molti moduli del RP, creanti i nuovi modelli per lo studio terapeutico e sviluppanti i nuovi trattamenti. 

David M. Gamm, MD, PhD, università di Wisconsin è una delle guide indiscusse nella ricerca della cellula staminale relativa a degenerazione maculare senile relativa all'età. Intende sviluppare una bastoncino-sostituzione-terapia per il RP facendo uso delle cellule staminali pluripotent incitate essere umano, che possono essere create dalle proprie cellule epiteliali di un paziente. 

Eric A. Pierce, MD, PhD, Harvard University è uno dei ricercatori principali nella ricerca di RP e recentemente ha identificato una causa genetica possibile del RP. Gli studi del Dott. Pierce forniranno un percorso a sviluppare una terapia genica per le malattie causate dalle mutazioni in questo gene. 

Donald J. Zack, MD, PhD - la Johns Hopkins University ha provato oltre 10.000 composti per sviluppare le droghe del candidato per il trattamento del RP. I suoi sforzi metteranno a fuoco su uno della promessa di queste molecole, PhPZ, definire meglio il suo meccanismo di atto, più ulteriormente ottimizzare la sua attività e continuare a schermare per le più nuove e migliori molecole neuroprotective.

Source:

Research to Prevent Blindness