RPB concede $500.000 para acelerar los tratamientos para la retinitis Pigmentosa

La investigación para prevenir la ceguera (RPB), el asiento de investigación de cabeza del aro, está ofreciendo $500.000 para acelerar el revelado de los tratamientos para la retinitis Pigmentosa (RP) -- una familia de enfermedades retinianas que crean progresivamente la visión de túnel extrema, baja de la visión nocturna y dejan persianas afectadas de los pacientes legalmente por la edad de 40. Los fondos se están concediendo a cinco investigadores nacionalmente prominentes del RP.

“Rupturas recientes en la terapia génica que la baja reversa de la visión en ciertos pacientes del RP ha dado nos a toda la esperanza que los tratamientos para otras formas del RP están dentro de alcance,” dice a Diane S. Swift, silla de la tabla de administradores de RPB. “Mientras que hemos financiado la investigación del RP por décadas, la restauración de la mira en esta gente joven es tan dramática, y los progresos en la terapia génica que prometía tan, que aserrábamos al hilo inversiones enfocadas en los investigadores dominantes del RP en este tiempo crucial podrían acelerar tratamientos vida-cambiantes.”

A los grupos consultivos múltiples de RPB seleccionaron a los cinco beneficiarios de la recompensa de la confianza de RPB Nelson para la retinitis Pigmentosa después de revista rigurosa comprendidos de científicos y de sillas excepcionales de departamentos de la oftalmología de enfrente del país. “La recompensa fue concebida originalmente para producir por lo menos una concesión anualmente por los ocho a nueve años próximos,” dice a Brian F. Hofland, doctorado, presidente de RPB, “solamente nosotros realizó que el centro común excepcional de los solicitantes - verdad algunos de los primeros investigadores de la retina de la nación - creó una oportunidad para que hagamos un impacto inmediato. Es un uso inusual de los fondos dotados para nosotros, pero estamos cogiendo el momento para activar esta ciencia prometedora hacia la meta.”

Cada uno de los awardees de la recompensa de la confianza de RPB Nelson recibirá $100K en apoyo flexible para perseguir proyectos nuevos.

Vadim Arshavsky, doctorado, Duke University ha hecho los descubrimientos seminales relacionados con el proceso por el cual la luz es convertida en señales eléctricas en las células fotosensibles de la retina. Él se centrará en un factor de riesgo común nuevamente descubierto para el RP y el revelado de un tratamiento posible para las formas múltiples del RP que se presentan de diversas mutaciones. 

Describen a Wolfgang Baehr, doctorado, universidad de Utah con frecuencia como el bioquímico retiniano de cabeza y el biólogo molecular de nuestra era. Sus estudios polifacéticos aplicarán las herramientas genéticas del filo para dirigir los mecanismos amplios compartidos por muchas formas del RP, creando los modelos nuevos para el estudio terapéutico y desarrollando nuevos tratamientos. 

David M. Gamm, Doctor en Medicina, doctorado, universidad de Wisconsin es uno de los líderes indiscutibles en la investigación de la célula madre relevante a la degeneración macular relativa a la edad. Él se prepone desarrollar una varilla-repuesto-terapia para el RP usando las células madres pluripotent inducidas ser humano, que pueden ser creadas de las propias células epiteliales de un paciente. 

Eric A. Pierce, Doctor en Medicina, doctorado, Universidad de Harvard es uno de los investigadores de cabeza en la investigación del RP y ha determinado recientemente una causa genética posible del RP. Los estudios del Dr. Pierce ofrecerán un camino a desarrollar una terapia génica para las enfermedades causadas por mutaciones en este gen. 

Donald J. Zack, Doctor en Medicina, doctorado - la Universidad John Hopkins ha probado sobre 10.000 composiciones para desarrollar las drogas del candidato para el tratamiento del RP. Sus esfuerzos se centrarán en uno del más prometedora de estas moléculas, PhPZ, definirán mejor su mecanismo de la acción, para optimizar más lejos su actividad y para continuar el revisar para moléculas neuroprotective más nuevas y mejores.

Source:

Research to Prevent Blindness