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Les pharmaceutiques d'ISIS commence l'étude de la phase 1 d'ISIS-DMPK Rx pour la demande de règlement du type 1 de dystrophie myotonique

Isis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ : ISIS) annoncé aujourd'hui qu'il a commencé une étude de la phase 1 pour ISIS-DMPKRx. ISIS a gagné un paiement échelonné $14 millions de Biogen Idec lié à cet accomplissement. ISIS-DMPKRx est conçu pour réduire la production de l'ARN toxique de kinase de myotonica-protéine (DMPK) de dystrophia en cellules, y compris des cellules musculaires, pour la demande de règlement du type 1 de dystrophie myotonique (DM1). 

« ISIS-DMPKRx est un exemple des possibilités d'application grandes de notre technologie antisens pour développer les médicaments nouveaux pour soigner des patients avec sévère et des maladies rares. ISIS-DMPKRx est le premier médicament pour entrer dans notre pipeline qui est conçu pour viser l'ARN toxique, le premier systémiquement médicament administré pour écrire le développement de nos partenariats de Biogen Idec et du médicament de la seconde génération 2,5 pour écrire le développement clinique, » a dit C. Frank Bennett, Ph.D., vice-président principal de recherche à ISIS. La « dystrophie myotonique représente une opportunité idéale pour antisens pendant que le gène de pathogène produit l'ARN toxique, qui n'est pas accessible par des approches thérapeutiques traditionnelles mais est seulement accessible avec notre technologie antisens. Nous attendons avec intérêt avancer rapidement le développement d'ISIS-DMPKRx. »

« Notre collaboration avec Biogen Idec a été très productive. ISIS-DMPKRx a rapidement avancé à la clinique, et nous continuons à accomplir le progrès d'un bout de l'affaire à l'autre dans nos programmes de découverte de médicaments avec Biogen Idec. Toute cette réussite avance considérablement notre concession neuromusculaire de la maladie et la traduit en potentiel pour la comptabilité significative pendant que nos médicaments et programmes progressent, » a dit B. Lynne Parshall, Directeur des Opérations à ISIS.

DM1 est une maladie neuromusculaire génétique rare caractérisée par atrophie musculaire, faiblesse et crampes musculaires graduelles. DM1, le type de dystrophie musculaire le plus courant dans les adultes, affects approximativement 150.000 patients aux Etats-Unis, Europe et le Japon. Les patients avec DM1 ont une anomalie génétique en leur gène de DMPK en lequel une séquence de trois nucléotides répète considérable, produire ARN toxique anormalement long, qui s'accumule au noyau des cellules et évite la production des protéines requises pour la fonction cellulaire normale. Le numéro du triplet répète des augmentations d'un rétablissement au prochain, ayant pour résultat la possibilité de plus de maladie sévère de chaque rétablissement suivant. Il n'y a actuel aucun traitement de maladie-modification qui adressent plus d'un sympt40me de la maladie. ISIS-DMPKRx est conçu pour améliorer l'anomalie génétique fondamentale qui entraîne DM1.

La « dystrophie myotonique est un progressif et une maladie débilitante qui affecte des milliers de patients pour qui il n'y a aucune option thérapeutique directe. La science novatrice derrière ISIS-DMPKRx est irrésistible et vise l'anomalie génétique fondamentale qui entraîne la dystrophie myotonique, » a dit l'aquarium populaire blanc, directeur exécutif de la fondation de dystrophie myotonique. « ISIS DMPKRx a une occasion de remplir vide thérapeutique pour les patients DM1 et de transformer les espoirs et le contrat à terme des milliers de patients et de familles. »

 

Source:

Isis Pharmaceuticals, Inc.