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I prodotti farmaceutici di ISIS comincia lo studio di fase 1 di ISIS-DMPK Rx per il trattamento del tipo 1 di malattia di Steinert

Isis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ISIS) annunciato oggi che ha iniziato uno studio di fase 1 per ISIS-DMPKRx. L'ISIS utile un pagamento a avanzamento lavori $14 milioni da Biogen Idec connesso con questo risultato. ISIS-DMPKRx è destinato per diminuire la produzione del RNA tossico della chinasi della myotonica-proteina (DMPK) di dystrophia in celle, compreso le celle di muscolo, per il trattamento del tipo 1 di malattia di Steinert (DM1). 

“ISIS-DMPKRx è un esempio di vasta applicabilità della nostra tecnologia antisenso per sviluppare le droghe novelle per curare i pazienti con le malattie severe e rare. ISIS-DMPKRx è la prima droga per entrare nella nostra conduttura che è destinata per mirare ad un RNA tossico, la prima droga sistematicamente amministrata per fornire sviluppo dalle nostre associazioni di Biogen Idec e la droga della seconda generazione 2,5 per entrare in sviluppo clinico,„ ha detto C. Frank Bennett, Ph.D., vice presidente senior della ricerca ad ISIS. “La malattia di Steinert rappresenta un'opportunità ideale per antisenso mentre il gene malattia-causante produce un RNA tossico, che non è accessibile tramite gli approcci terapeutici tradizionali ma è unicamente accessibile con la nostra tecnologia antisenso. Guardiamo in avanti rapido ad avanzare lo sviluppo di ISIS-DMPKRx.„

“La nostra collaborazione con Biogen Idec è stata molto produttiva. ISIS-DMPKRx ha avanzato rapido alla clinica e continuiamo a realizzare i progressi generale nei nostri programmi di scoperta della droga con Biogen Idec. Tutti questi successi avanzano sostanzialmente la nostra concessione neuromuscolare di malattia e traducono in potenziale per reddito significativo mentre le nostri droghe e programmi progrediscono,„ hanno detto B. Lynne Parshall, direttore operativo ad ISIS.

DM1 è una malattia neuromuscolare genetica rara caratterizzata da atrofia del muscolo, dalla debolezza e dagli spasmi progressivi del muscolo. DM1, il modulo più comune della distrofia muscolare in adulti, influenze circa 150.000 pazienti negli Stati Uniti, Europa ed il Giappone. I pazienti con DM1 hanno un difetto genetico nel loro gene di DMPK in cui una sequenza di tre nucleotidi si ripete estesamente, creante un RNA tossico anormalmente lungo, che si accumula nel nucleo delle celle ed impedisce la produzione delle proteine state necessarie per la funzione cellulare normale. Il numero del tripletto ripete gli aumenti da una generazione al seguente, con conseguente possibilità della malattia più severa in ogni generazione successiva. Non ci sono corrente terapie dimodificazione che indirizzano più di un sintomo della malattia. ISIS-DMPKRx è destinato per migliorare il difetto genetico di fondo che causa DM1.

“La malattia di Steinert è un progressivo e una malattia debilitante che pregiudica migliaia di pazienti per cui non ci sono opzioni terapeutiche dirette. La scienza innovatrice dietro ISIS-DMPKRx è coercitiva e mira al difetto genetico di fondo che causa la malattia di Steinert,„ ha detto il bianco di Molly, direttore esecutivo delle fondamenta di malattia di Steinert. “l'ISIS DMPKRx ha una probabilità riempire il vuoto terapeutico per i pazienti DM1 e trasformare le speranze ed il futuro di migliaia di pazienti e di famiglie.„

 

Source:

Isis Pharmaceuticals, Inc.