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Os fármacos do Isis começam o estudo da fase 1 de ISIS-DMPK Rx para o tratamento do tipo da distrofia de Myotonic - 1

Isis Fármacos, Inc. (NASDAQ: ISIS) anunciado hoje que iniciou um estudo da fase 1 para ISIS-DMPKRx. O Isis ganhou um pagamento de marco miliário $14 milhões de Biogen Idec associado com esta realização. ISIS-DMPKRx é projectado reduzir a produção de RNA tóxico da quinase da myotonica-proteína (DMPK) do dystrophia nas pilhas, incluindo pilhas de músculo, para o tratamento do tipo da distrofia de Myotonic - 1 (DM1). 

“ISIS-DMPKRx é um exemplo da aplicabilidade larga de nossa tecnologia antisentido para desenvolver drogas novas para tratar pacientes com as doenças severas e raras. ISIS-DMPKRx é a primeira droga para entrar em nosso encanamento que é projectado visar um RNA tóxico, a primeira droga sistemàtica administrada para incorporar a revelação de nossas parcerias de Biogen Idec e a droga da segunda geração 2,5 para incorporar a revelação clínica,” disse C. Frank Bennett, Ph.D., vice-presidente superior da pesquisa no Isis. De “a distrofia Myotonic representa uma oportunidade ideal para antisentido enquanto o gene decausa produz um RNA tóxico, que não seja acessível por aproximações terapêuticas tradicionais mas é excepcionalmente acessível com nossa tecnologia antisentido. Nós olhamos para a frente ràpida a avançar a revelação de ISIS-DMPKRx.”

“Nossa colaboração com Biogen Idec foi muito produtiva. ISIS-DMPKRx avançou ràpida à clínica, e nós continuamos a fazer em toda a linha o progresso em nossos programas da descoberta da droga com Biogen Idec. Todos estes sucessos avançam substancialmente nossa concessão neuromuscular da doença e a traduzem no potencial para o rendimento significativo como nossos drogas e programas progridem,” disseram B. Lynne Parshall, Director de Operações no Isis.

DM1 é uma doença neuromuscular genética rara caracterizada pela atrofia do músculo, pela fraqueza e por espasmos progressivos do músculo. DM1, o formulário o mais comum da distrofia muscular nos adultos, influências aproximadamente 150.000 pacientes nos Estados Unidos, Europa e Japão. Os pacientes com DM1 têm um defeito genético em seu gene de DMPK em que uma seqüência de três nucleotides repete extensivamente, criando um RNA tóxico anormalmente longo, que acumule no núcleo das pilhas e impeça a produção de proteínas necessários para a função celular normal. O número de objectiva tripla repete aumentos de uma geração ao seguinte, tendo por resultado a possibilidade de uma doença mais severa em cada geração subseqüente. Não há actualmente nenhuma terapia dealteração que endereça mais de um sintoma da doença. ISIS-DMPKRx é projectado melhorar o defeito genético subjacente que causa DM1.

De “a distrofia Myotonic é uma doença progressiva e debilitante que afecte milhares de pacientes para quem não há nenhuma opção terapêutica directa. A ciência inovativa atrás de ISIS-DMPKRx está obrigando e visa o defeito genético subjacente que causa a distrofia myotonic,” disse Molly branco, director executivo da fundação da distrofia de Myotonic. O “ISIS DMPKRx tem uma possibilidade encher o vácuo terapêutico para os pacientes DM1 e transformar as esperanças e o futuro dos milhares de pacientes e de famílias.”

 

Source:

Isis Pharmaceuticals, Inc.