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Los productos farmacéuticos de ISIS comienzan el estudio de la fase 1 de ISIS-DMPK Rx para el tratamiento del tipo 1 de la distrofia de Myotonic

Isis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ISIS) anunciado hoy que ha iniciado un estudio de la fase 1 para ISIS-DMPKRx. ISIS ganó un pago de piedra miliaria $14 millones de Biogen Idec asociado a este logro. ISIS-DMPKRx se diseña para reducir la producción de ARN tóxico de la cinasa de la myotonica-proteína (DMPK) del dystrophia en células, incluyendo las células musculares, para el tratamiento del tipo 1 de la distrofia de Myotonic (DM1). 

“ISIS-DMPKRx es un ejemplo de la aplicabilidad amplia de nuestra tecnología antisentido para desarrollar las drogas nuevas para tratar a pacientes con enfermedades severas y raras. ISIS-DMPKRx es la primera droga para entrar en nuestra tubería que se diseñe para apuntar un ARN tóxico, la primera droga sistémico administrada para incorporar el revelado de nuestras sociedades de Biogen Idec y la droga de la segunda generación 2,5 para incorporar el revelado clínico,” dijo a C. Frank Bennett, Ph.D., vicepresidente de la investigación en ISIS. La “distrofia de Myotonic representa una oportunidad ideal para antisentido mientras que el gen enfermedad-que causa produce un ARN tóxico, que no es accesible por aproximaciones terapéuticas tradicionales pero es únicamente accesible con nuestra tecnología antisentido. Observamos adelante rápidamente a avance el revelado de ISIS-DMPKRx.”

“Nuestra colaboración con Biogen Idec ha sido muy productiva. ISIS-DMPKRx ha avance rápidamente a la clínica, y continuamos hacer progreso en todos los ámbitos en nuestros programas del descubrimiento de la droga con Biogen Idec. Todos estos éxitos avance substancialmente nuestra licencia neuromuscular de la enfermedad y la traducen al potencial para los ingresos importantes como progresan nuestras drogas y programas,” dijeron a B. Lynne Parshall, Director de Operaciones en ISIS.

DM1 es una enfermedad neuromuscular genética rara caracterizada por atrofia del músculo, la debilidad y espasmos progresivos del músculo. DM1, la forma más común de la distrofia muscular en adultos, influencias aproximadamente 150.000 pacientes en los Estados Unidos, Europa y Japón. Los pacientes con DM1 tienen un defecto genético en su gen de DMPK en el cual una serie de tres nucleótidos relance extensivamente, creando un ARN tóxico anormalmente largo, que acumula en el núcleo de células y previene la producción de proteínas necesarias para la función celular normal. El número de trío relanza aumentos a partir de una generación al siguiente, dando por resultado la posibilidad de una enfermedad más severa en cada generación subsiguiente. No hay actualmente terapias de enfermedad-modificación que dirigen más de un síntoma de la enfermedad. ISIS-DMPKRx se diseña para perfeccionar el defecto genético subyacente que causa DM1.

La “distrofia de Myotonic es una enfermedad progresiva y debilitante que afecta a millares de pacientes para quienes no haya opciones terapéuticas directas. La ciencia innovadora detrás de ISIS-DMPKRx está obligando y apunta el defecto genético subyacente que causa distrofia myotonic,” dijo Molly blanco, director ejecutivo del asiento de la distrofia de Myotonic. “ISIS DMPKRx tiene una ocasión de llenar el claro terapéutico para los pacientes DM1 y de transformar las esperanzas y el futuro de millares de pacientes y de familias.”

 

Source:

Isis Pharmaceuticals, Inc.