I BAI e Novartis determinano se le droghe d'investigazione possono impedire i sintomi di Alzheimer

I ricercatori dall'istituto del Alzheimer dell'insegna (BAI) oggi hanno annunciato un'associazione con Novartis in una prova medica aprente la strada per determinare se un'immunoterapia attiva di due droghe-un d'investigazione dell'anti-amiloide e un orale farmaco-possono impedire o ritardare l'emergenza dei sintomi di Alzheimer nella gente a particolarmente ad alto rischio per sviluppare la malattia alle vecchiaia.

La prova quinquennale APOE4 farà partecipare più di 1.300 adulti più anziani conoscitivo in buona salute, le età 60 - 75, ad ad alto rischio dei sintomi di sviluppo di Alzheimer perché hanno ereditato due copie del gene-un del apolipoprotein la E (APOE4) da ogni genitore. Circa 2 per cento della popolazione del mondo portano due copie di questo gene ed uno in quattro genti porta una copia del gene APOE4, che è collegato forte alla manifestazione tardiva Alzheimer.

L'prova-oggetto ad autorità competente approvazione-comincerà nel 2015 a circa 60 siti in Europa e l'America settentrionale, compreso le sedi del BAI a Phoenix, partecipanti dell'Arizona riceverà l'immunoterapia attiva o il farmaco orale o un placebo.

Lo studio parzialmente è costituito un fondo per da un impegno di concessione $33,2 milioni dagli istituti nazionali di salubrità (NIH), della parte del ministero degli Stati Uniti dei servizi sanitari e sociali, ricevuto nel 2013 e più di $15 milioni nei contributi filantropici ed in contanti dalle fondamenta di Alzheimer dell'insegna. Fa parte dell'iniziativa della prevenzione del Alzheimer (API), una collaborazione internazionale piombo dal BAI per accelerare la valutazione delle terapie di promessa di prevenzione.

L'odierno annuncio dell'associazione con Novartis, di una ditta farmaceutica svizzera e della selezione delle droghe da studiare, rappresenta un investimento drammatico negli approcci novelli alla ricerca della prevenzione di Alzheimer.

“Speriamo che l'investimento consistente di Novartis delle risorse e competenza piombo ad un'innovazione significativa nella ricerca di Alzheimer,„ ha detto il Dott. Pierre N. Tariot, Direttore per il BAI, un braccio di studio di salubrità dell'insegna, uno di più grandi sistemi sanitari senza scopo di lucro negli Stati Uniti. “Stiamo catturando i test clinici ad una nuova fase critica. Questo approccio sposta il paradigma della ricerca dalla prova di invertire il danneggiamento di malattia dell'attacco e dell'impedire della sua causa, anni prima che i sintomi potrebbero affiorare.„

L'immunoterapia attiva è puntata su che avvia il sistema immunitario dell'organismo per produrre gli anticorpi che attaccano i moduli differenti della proteina dell'amiloide, che molti ricercatori hanno suggerito svolge un ruolo critico nello sviluppo di Alzheimer. Il farmaco orale è un inibitore di BACE (beta-secretase1), destinato per impedire la produzione dei moduli differenti della proteina dell'amiloide.

Le due droghe, che saranno provate esclusivamente, sono intese per fermare la capitalizzazione di amiloide nei modi che differiscono dalle terapie dell'anticorpo dell'anti-amiloide ora che sono provate nella prova autosomica del morbo di Alzheimer dominante (ADAD) dell'api in Colombia ed in altre due prove di prevenzione. Le droghe stanno presentande anche prima che l'amiloide si accumuli in alcuni dei cervelli dei partecipanti. La prova aumenterà la probabilità di individuazione dei trattamenti che impediranno, rallenteranno o ritarderanno la perdita di memoria ed altre abilità conoscitive connesse con Alzheimer.

Il nuovo studio traccia la seconda prova principale connessa con l'api. Nel 2012, NIH ha annunciato lo studio a lungo termine di ADAD delle persone conoscitivo in buona salute che sono destinate per sviluppare Alzheimer ad un'età insolitamente giovane a causa della loro cronologia genetica. I $100 milioni fondati a studio da NIH, BAI e Genentech, una biotecnologia società-sono messi a fuoco su circa 300 membri straordinario di una famiglia numerosa dalla Colombia che dividono una mutazione genetica rara quella tipicamente avviano i sintomi di Alzheimer intorno all'età 45.

Lo studio di ADAD, un'associazione del BAI, Genentech e l'università di Antioquia in Colombia, sta valutando il crenezumab dell'agente dell'anticorpo dell'amiloide.

“Non ci sono garanzie che qualcuno di questi trattamenti d'investigazione impediranno l'inizio clinico del morbo di Alzheimer,„ hanno detto il Dott. Eric M. Reiman, uno dei Direttori di studio per il BAI. “Ma siamo riconoscenti affinchè queste opportunità scopriamo.„

Le prove di ADAD e di APOE4 saranno critiche nella determinazione se i trattamenti dell'anti-amiloide sono probabili mostrare il vantaggio per Alzheimer. Entrambe le prove comprendono le misure conoscitive e biologiche più affermate della malattia e una strategia che potrebbe permettere di accorciare sostanzialmente il tempo necessario per condurre le prove future di prevenzione. Entrambe le prove egualmente comprendono gli accordi della precedente-regolazione per la divisione dei dati di studio e dei campioni biologici dopo che gli studi concludono.

I volontari per lo studio APOE4 riceveranno le iniezioni attive di immunoterapia o un inibitore di BACE nel modulo della pillola o un placebo. I partecipanti saranno reclutati via le sedi multiple, compreso il sito Web di registrazione della prevenzione del Alzheimer creato dal BAI nel 2012. La registrazione corrente ha più di 37.000 volontari potenziali e sta mirando a reclutare più di 250.000.

Il nuovo sito Web dello studio APOE4, che lancerà nel 2015, creerà una piattaforma per spiegare lo studio, iscriverà i partecipanti potenziali e fornirà i moduli di informazioni e di consenso di comunicazione. Si offre volontariamente a chi il raduno i criteri di studio sarà chiesto di spedire un campione del loro materiale genetico (quale un tampone della maschetta) ad un laboratorio. I volontari impareranno i risultati di quella prova nel contesto possibilmente dell'iscrizione alla prova.

“Questa piattaforma della ricerca di Web crea uno strumento potente per la ricerca di tutto il Alzheimer supplementare,„ ha detto Jessica Langbaum, il Ph.D., co-direttore dello studio al BAI. “Questa infrastruttura permette noi di creare più appena un singolo test farmaceutico, ma piuttosto ad un modello per verificare vari trattamenti per molti anni per venire.„

Si offre volontariamente chi sono selezionati riceveranno il consiglio genetico, come altri che non siano scelti ma chi ricerca più informazioni sulla loro vulnerabilità. “Siamo acutamente informati della sensibilità estrema ed impatto emozionale di rilevazione delle informazioni genetiche,„ il Dott. Langbaum ha detto. I volontari accettati nella prova già sapranno che sono ad ad alto rischio, mentre altri possono imparare di un di meno ma del rischio ancora aumentato. Per entrambi gruppi, il BAI fornirà più informazione dettagliata e consiglio genetico in persona, dal telefono o possibilmente con la videoconferenza o la telemedicina.

“Siamo eccitati circa la probabilità partner con Novartis, che ha un impegno di lunga durata alla lotta contro Alzheimer ed i trattamenti d'investigazione di promessa. Intraprenderanno questi studi in un modo che sarà utile a tutti i consegnatari nel campo,„ hanno detto il Dott. Tariot.

“Ora stiamo venendo a credere quello morbo di Alzheimer d'attacco, prima dei segni clinici di perdita di memoria e di danno conoscitivo diventi evidente, può fornire la nostra migliore probabilità per le efficaci terapie,„ dice il Dott. Neil Buckholtz, Direttore della divisione della neuroscienza al NIA. “Questi studi saranno importanti nel contribuire a determinare se e come quello può essere fatto.„

Alzheimer è una malattia debilitante ed incurabile che pregiudica l'altrettanto poichè 5 milione Americani invecchiano 65 e più vecchi, secondo una serie di preventivi. Senza la scoperta di riuscite terapie di prevenzione, il numero dei casi degli Stati Uniti è aggettato quasi per triplicare da ora al 2050.

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