Os BAI e Novartis determinam se as drogas de investigação podem impedir sintomas de Alzheimer

Os pesquisadores do instituto do Alzheimer da bandeira (BAI) anunciaram hoje uma parceria com Novartis em uma experimentação médica de abertura de caminhos para determinar se uma imunoterapia activa de duas drogas-um de investigação do anti-amyloid e um oral medicamentação-podem impedir ou atrasar a emergência dos sintomas de Alzheimer nos povos particularmente no risco elevado para desenvolver a doença em umas idades mais velhas.

A experimentação APOE4 de cinco anos envolverá mais de 1.300 adultos mais velhos cognitiva saudáveis, idades 60 75, no risco elevado de desenvolver sintomas de Alzheimer porque herdaram duas cópias do gene-um do apolipoprotein E (APOE4) de cada pai. Aproximadamente 2 por cento da população de mundo levam duas cópias deste gene e um em quatro povos leva uma cópia do gene APOE4, que é ligado fortemente ao tarde-início Alzheimer.

O experimentação-assunto à autoridade reguladora aprovação-começará em 2015 em aproximadamente 60 locais em Europa e America do Norte, incluindo as matrizes do BAI em Phoenix, participantes do Arizona receberá a imunoterapia activa ou a medicamentação oral ou um placebo.

O estudo é financiado parcialmente por um comprometimento da concessão $33,2 milhões dos institutos de saúde nacionais (NIH), de parte do departamento dos E.U. da saúde e serviços humanos, concedido em 2013, e mais de $15 milhões em contribuições filantrópicas e em-amáveis pela fundação de Alzheimer da bandeira. É parte da iniciativa da prevenção do Alzheimer (API), uma colaboração internacional conduzida pelo BAI para acelerar a avaliação de terapias prometedoras da prevenção.

O anúncio de hoje da parceria com Novartis, de uma companhia farmacéutica suíça, e da selecção das drogas a ser estudadas, representa um investimento dramático em aproximações novas à pesquisa da prevenção de Alzheimer.

“Nós esperamos que o investimento substancial de Novartis dos recursos e a experiência conduzirá a uma descoberta significativa na pesquisa de Alzheimer,” disse o Dr. Pierre N. Tariot, director para o BAI, um braço do estudo da saúde da bandeira, um dos sistemas de saúde não lucrativos os maiores nos Estados Unidos. “Nós estamos tomando ensaios clínicos a uma fase nova crítica. Esta aproximação deslocou o paradigma da pesquisa da tentativa inverter dano da doença a atacar e a impedir sua causa, anos antes que os sintomas poderiam surgir.”

A imunoterapia activa é visada que provoca o sistema imunitário do corpo para produzir os anticorpos que atacam formulários diferentes da proteína do amyloid, que muitos pesquisadores sugeriram jogam um papel crítico na revelação de Alzheimer. A medicamentação oral é um inibidor de BACE (beta-secretase1), projetado impedir a produção de formulários diferentes da proteína do amyloid.

As duas drogas, que serão testadas separada, são pretendidas parar a acumulação de amyloid nas maneiras que diferem das terapias do anticorpo do anti-amyloid que estão sendo testadas agora na experimentação Autosomal da doença de Alzheimer dominante (ADAD) do API em Colômbia, e outras em duas experimentações da prevenção. As drogas estão sendo introduzidas mesmo antes que o amyloid acumule em alguns dos cérebros dos participantes. A experimentação aumentará a possibilidade de encontrar os tratamentos que impedirão, retardarão ou atrasarão a perda de memória e outras capacidades cognitivas associadas com o Alzheimer.

O estudo novo marca a segunda experimentação principal associada com o API. Em 2012, NIH anunciou o estudo a longo prazo de ADAD dos indivíduos cognitiva saudáveis que são destinados para desenvolver Alzheimer em uma idade raramente adiantada devido a sua história genética. Os $100 milhões estudo-financiados por NIH, BAI e Genentech, uma biotecnologia empresa-são centrados sobre aproximadamente 300 membros de uma família extraordinària grande de Colômbia que compartilham de uma mutação genética rara essa provocam tipicamente os sintomas de Alzheimer em torno da idade 45.

O estudo de ADAD, uma parceria do BAI, Genentech e a universidade de Antioquia em Colômbia, estão avaliando o crenezumab do agente do anticorpo do amyloid.

“Não há nenhuma garantia que qualquens um tratamentos de investigação impedirão o início clínico da doença de Alzheimer,” disse o Dr. Eric M. Reiman, um dos directores do estudo para o BAI. “Mas nós somos gratos para que estas oportunidades encontrem.”

As experimentações de APOE4 e de ADAD serão críticas em determinar se os tratamentos do anti-amyloid são prováveis mostrar o benefício para Alzheimer. Ambas as experimentações incluem as medidas cognitivas e biológicas as mais bem conhecidas da doença, e uma estratégia que possa a tornar possível encurtar substancialmente o tempo necessário para conduzir as experimentações futuras da prevenção. Ambas as experimentações igualmente incluem acordos do precedente-ajuste para a partilha de dados do estudo e de amostras biológicas depois que os estudos concluem.

Os voluntários para o estudo APOE4 receberão injecções activas da imunoterapia ou um inibidor de BACE no formulário do comprimido ou um placebo. Os participantes serão recrutados através dos locais de encontro múltiplos, incluindo o Web site do registro da prevenção do Alzheimer criado pelo BAI em 2012. O registro actualmente tem mais de 37.000 voluntários potenciais e está apontando-os recrutar mais de 250.000.

O Web site novo do estudo APOE4, que se lançará em 2015, criará uma plataforma para explicar o estudo, registrará participantes potenciais e fornecerá formulários da informação e do acordo da divulgação. Oferece-se quem a reunião os critérios do estudo será pedida que envie uma amostra de seu material genético (tal como um cotonete do mordente) a um laboratório. Os voluntários aprenderão os resultados desse teste no contexto possivelmente de registrar-se na experimentação.

“Esta plataforma da pesquisa da Web cria uma ferramenta poderosa para a pesquisa de todo o Alzheimer adicional,” disse Jessica Langbaum, Ph.D., co-director do estudo no BAI. “Esta infra-estrutura permite nos de criar mais do que apenas uma única experimentação da droga, mas um pouco um molde para testar uma variedade de tratamentos por muitos anos para vir.”

Oferece-se quem são seleccionadas receberão a assistência genética, como outro que não são escolhidos mas quem busca mais informação em sua vulnerabilidade. “Nós estamos afiada cientes da sensibilidade extrema e impacto emocional de divulgar a informação genética,” o Dr. Langbaum disse. Os voluntários aceitados na experimentação já saberão que estão no risco elevado, quando outro puderem aprender de um menos mas do risco ainda aumentado. Para both of these grupos, o BAI estará fornecendo mais informações detalhadas e assistência genética pessoalmente, pelo telefone ou possivelmente com a videoconferência ou a telemedicina.

“Nós somos entusiasmado sobre a possibilidade partner com Novartis, que tem um comprometimento de longa data à luta contra Alzheimer e tratamentos de investigação de promessa. Conduzirão este estudo em uma maneira que seja útil a todas as partes interessadas no campo,” disseram o Dr. Tariot.

“Nós estamos vindo agora acreditar aquele doença de Alzheimer de ataque, antes dos sinais clínicos da perda de memória e do prejuízo cognitivo torne-se evidente, pode fornecer nossa melhor possibilidade para terapias eficazes,” diz o Dr. Neil Buckholtz, director da divisão da neurociência no NIA. “Estes estudos serão importantes na ajuda determinar se e como aquele pode ser feito.”

Alzheimer é uma doença debilitante e incurável que afecte o tanto como como 5 milhão americanos envelhecem 65 e mais velhos, de acordo com um número de avaliações. Sem a descoberta de terapias bem sucedidas da prevenção, o número de exemplos dos E.U. é projectado triplicar quase em 2050.

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