Los BAI y Novartis determinan si las drogas de investigación pueden prevenir síntomas de Alzheimer

Los investigadores del instituto del Alzheimer del estandarte (BAI) anunciaron hoy una sociedad con Novartis en una juicio médica pionera para determinar si la inmunoterapia activa de dos drogas-uno de investigación del anti-amiloide y un oral medicación-pueden prevenir o demorar la aparición de síntomas de Alzheimer en gente en determinado de alto riesgo para desarrollar la enfermedad en más viejas edades.

La juicio de cinco años APOE4 implicará a más de 1.300 más viejos adultos cognoscitivo sanos, edades 60 a 75, en de alto riesgo de síntomas que se convierten de Alzheimer porque heredaron dos copias del gen-uno del apolipoprotein E (APOE4) de cada padre. El cerca de 2 por ciento de la población de mundo lleva dos copias de este gen y uno en cuatro personas lleva una copia del gen APOE4, que se conecta fuertemente al tarde-inicio Alzheimer.

El juicio-tema a la autoridad reguladora aprobación-comenzará en 2015 en aproximadamente 60 sitios en Europa y Norteamérica, incluyendo las comandancias del BAI en Phoenix, los participantes de Arizona recibirá la inmunoterapia activa o la medicación oral o un placebo.

El estudio es financiado parcialmente por una consolidación de la concesión $33,2 millones de los institutos nacionales de la salud (NIH), de la parte del departamento de sanidad y servicios sociales de los E.E.U.U., concedida en 2013, y más de $15 millones en contribuciones filantrópicas y en especie por el asiento de Alzheimer del estandarte. Es parte de la iniciativa de la prevención del Alzheimer (API), una colaboración internacional llevada por el BAI para acelerar la evaluación de las terapias prometedoras de la prevención.

El aviso de hoy de la sociedad con Novartis, de una compañía farmacéutica suiza, y de la selección de las drogas que se estudiarán, representa una inversión dramática en nuevos enfoques a la investigación de la prevención de Alzheimer.

“Esperamos que la inversión sustancial de Novartis de recursos y experiencia lleve a una ruptura importante en la investigación de Alzheimer,” dijo al Dr. Pierre N. Tariot, director para el BAI, una arma del estudio de la salud del estandarte, uno de los sistemas sanitarios no lucrativos más grandes de los Estados Unidos. “Estamos llevando juicios clínicas un nuevo escenario crítico. Esta aproximación cambio el paradigma de la investigación de intentar invertir daño de la enfermedad a atacar y a prevenir su causa, años antes de que los síntomas podrían alisar.”

La inmunoterapia activa se dirige que acciona el sistema inmune de la carrocería a los anticuerpos de la producción que atacan diversas formas de la proteína amiloidea, que muchos investigadores han sugerido desempeñan un papel crítico en el revelado de Alzheimer. La medicación oral es un inhibidor de BACE (beta-secretase1), diseñado para prevenir la producción de diversas formas de la proteína amiloidea.

Las dos drogas, que serán probadas por separado, se piensan para parar la acumulación de amiloide de las maneras que difieren de las terapias del anticuerpo del anti-amiloide ahora que son probadas en la juicio de un autosoma de la enfermedad de Alzheimer dominante (ADAD) del API en Colombia, y en dos otras juicios de la prevención. Se están introduciendo las drogas incluso antes de que el amiloide acumula en algunos de los cerebros de los participantes. La juicio aumentará la ocasión de encontrar los tratamientos que prevendrán, reducirán o demorarán la baja de la memoria y otras capacidades cognoscitivas asociadas a Alzheimer.

El nuevo estudio marca la segunda juicio mayor asociada al API. En 2012, NIH anunció el estudio del largo plazo ADAD de los individuos cognoscitivo sanos que se destinan para desarrollar a Alzheimer en una edad inusualmente temprana debido a su historia genética. Los $100 millones estudio-financiados por NIH, BAI y Genentech, una biotecnología compañía-se centra en aproximadamente 300 piezas de una familia extraordinario grande de Colombia que compartan una mutación genética rara esa accionen típicamente los síntomas de Alzheimer alrededor de la edad 45.

El estudio de ADAD, una sociedad del BAI, Genentech y la universidad de Antioquia en Colombia, está evaluando el crenezumab amiloideo del agente del anticuerpo.

“No hay garantías que ninguno de estos tratamientos de investigación prevendrán el inicio clínico de la enfermedad de Alzheimer,” dijo al Dr. Eric M. Reiman, uno de los directores del estudio para el BAI. “Solamente somos agradecidos para que estas oportunidades descubran.”

Las juicios de APOE4 y de ADAD serán críticas en la determinación de si los tratamientos del anti-amiloide son probables mostrar la ventaja para Alzheimer. Ambas juicios incluyen las dimensiones cognoscitivas y biológicas más establecidas de la enfermedad, y una estrategia que pudo permitir acortar substancialmente el tiempo necesario para conducto las juicios futuras de la prevención. Ambas juicios también incluyen los acuerdos de la precedente-fijación para la distribución de los datos del estudio y de las muestras biológicas después de que los estudios concluyan.

Los voluntarios para el estudio APOE4 recibirán inyecciones activas de la inmunoterapia o un inhibidor de BACE en forma de la píldora o un placebo. Reclutarán a los participantes vía lugares múltiples, incluyendo el Web site del registro de la prevención del Alzheimer creado por el BAI en 2012. El registro tiene más de 37.000 voluntarios potenciales y está apuntando actualmente reclutar más de 250.000.

El nuevo Web site del estudio APOE4, que lanzará en 2015, creará una plataforma para explicar el estudio, registrará a participantes potenciales y ofrecerá formas de la información y del consentimiento del acceso. Se ofrece voluntariamente quién la reunión las consideraciones del estudio será pedida que envíe una muestra de su material genético (tal como un lampazo de la quijada) a un laboratorio. Los voluntarios aprenderán los resultados de esa prueba en el contexto posiblemente de alistar en la juicio.

“Esta plataforma de la investigación de la membrana crea una herramienta potente para la investigación de cualquier Alzheimer adicional,” dijo a Jessica Langbaum, Ph.D., codirector del estudio en el BAI. “Esta infraestructura permite nos crear más que apenas una única juicio de la droga, pero bastante a un patrón para probar una variedad de tratamientos durante muchos años para venir.”

Se ofrece voluntariamente se seleccionan quién recibirán el asesoramiento genético, como otros que no se elijan sino que quién búsqueda más información sobre su vulnerabilidad. “Somos afilado conscientes de la sensibilidad extrema e impacto emocional de divulgar la información genética,” el Dr. Langbaum dijo. Los voluntarios validados en la juicio sabrán ya que están en de alto riesgo, mientras que otros pueden aprender menos pero de riesgo todavía creciente. Para ambos grupos, el BAI ofrecerá una información más detallada y el asesoramiento genético personalmente, por el teléfono o posiblemente con videoconferencia o la telemedicina.

“Nos excitan sobre la ocasión de partner con Novartis, que tiene una prolongada consolidación al combate contra Alzheimer y tratamientos de investigación prometedores. Conducto este estudio de una manera que sea útil a todos los tenedores en el campo,” dijeron al Dr. Tariot.

“Ahora estamos viniendo creer eso enfermedad de Alzheimer que ataca, antes de signos clínicos de la baja de memoria y de la debilitación cognoscitiva póngase de manifiesto, puede ofrecer nuestra mejor ocasión para las terapias efectivas,” dice al Dr. Neil Buckholtz, director de la división de neurología en el NIA. “Estos estudios serán importantes en la ayuda determinar si y cómo eso se puede hacer.”

Alzheimer es una enfermedad debilitante e incurable que afecta a tanto como 5 millones de americanos envejecen 65 y más viejos, según varios presupuestos. Sin el descubrimiento de las terapias acertadas de la prevención, el número de casos de los E.E.U.U. se proyecta para triplicar casi en 2050.

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