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la Sang-formation de la greffe de cellules souches bénéficie des mineurs avec le déficit immunitaire combiné sévère

Des bébés qui sont nés avec le déficit immunitaire combiné sévère (SCID) peuvent être avec succès traités avec une greffe des cellules souche de sang-formation, selon des experts aboutis par Richard J.O'Reilly de Sloan Kettering commémoratif, DM, un pionnier de renommée mondiale dans le développement des protocoles de greffe. Leur révision sera publiée dans l'édition du 30 juillet de New England Journal de médicament.

Le SCID est un groupe de troubles hérités qui font fonctionner mal sévèrement le système immunitaire. Quand cette panne se produit, les bébés n'ont plus la capacité de combattre hors circuit des infections courantes parce que leur système de défense naturel et intrinsèque a été endommagé. Si le non disgnostiqué ou laissé non traité, SCID est presque toujours fatal dans la première année de la durée.

Un examen de plus de 240 cas patients a trouvé des greffes pour être tout à fait efficace, particulièrement une fois exécuté tôt dans la durée. De ces enfants recevant des greffes à moins de trois et une moitié de mois après la naissance, 94 pour cent étaient des cinq ans après vivants. Les meilleurs résultats, comme on pouvait s'y attendre, ont été vus après que la greffe des donneurs « ait apparié enfant de mêmes parents ». Mais parmi les patients qui n'ont pas eu un enfant de mêmes parents apparié, les taux de survie de cinq ans généraux étaient tout à fait élevés - 77 à 93 pour cent - s'ils étaient transplantés dans les trois premiers et une moitié de mois de durée.

« Ceci confirme que les greffes pour le SCID fonctionnent bien dans très des jeunes enfants, mais il prouve également que n'importe quel enfant avec cette maladie peut être traité avec une probabilité élevée d'un remède avec une greffe d'un parent ou un donneur indépendant, pas simplement un frère ou une soeur apparié, » a expliqué le M.O'Reilly, présidence du service de pédiatrie de MSK et responsable du service pédiatrique de greffe de moelle osseuse. « Indépendamment de l'approche de greffe utilisée, si l'enfant est en avance transplanté - sans infection - vous aurez un résultat extraordinairement bon. »

Mais un facteur critique continue à s'assurer que l'enfant n'a aucune infection au moment de la greffe. « Ceci illustre réellement l'importance d'un examen critique plus répandu pour le SCID de sorte que les médecins puissent intervenir immédiatement, » a dit M.O'Reilly. Actuel, seulement 21 conditions ont mis en application le contrôle en tant qu'élément de l'examen critique nouveau-né courant, y compris New York, Californie, et Floride. « Avant que les sympt40mes de l'infection apparaissent, les circonstances pour la greffe sont souvent moins favorables. »

MSK a joué un rôle pilote dans la greffe de cellules souches de avancement. La première greffe couronnée de succès des cellules souche d'un donneur indépendant a été exécutée à MSK en 1973 particulièrement pour traiter un enfant avec le SCID. En 1981, MSK a introduit l'épuisement à cellule T, une procédure d'inauguration pour améliorer la réussite des greffes inégalées. La plupart des benchmarks importants dans le développement de la greffe et des thérapies cellulaires sont venues des études de ces relativement rares cas faisant participer les enfants qui ont un trouble du système immunitaire génétique mortel, ont dit M.O'Reilly.

« Des pas grands ont été effectués dans relativement une courte durée, permettant à des enfants avec le SCID non seulement de survivre mais aboutir également des vies normales, » M.O'Reilly a ajouté. « Paul Simon a eu cette chanson [le garçon dans la bulle] où il dit, « que ceux-ci sont les jours des miracles et se demandent. « …. Notre recherche a fourni une voie de guérir des bébés dans la bulle. Nous n'avons plus besoin de la bulle. »

Source:

Memorial Sloan Kettering Cancer Center