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la Sangue-formazione del trapianto della cellula staminale avvantaggia gli infanti con immunodeficienza combinata severa

I bambini che nascono con immunodeficienza combinata severa (SCID) possono essere curati con successo con un trapianto delle cellule staminali diformazione, secondo gli esperti piombo da Richard J.O'Reilly di Sloan Kettering commemorativo, MD, un pioniere di fama mondiale nello sviluppo dei protocolli del trapianto. Il loro esame sarà pubblicato nell'emissione del 30 luglio di New England Journal di medicina.

SCID è un gruppo di disordini ereditati che inducono il sistema immunitario a funzionare male severamente. Quando questa ripartizione accade, i bambini più non hanno la capacità di combattere fuori le infezioni sistematiche perché il loro sistema di difesa naturale e incorporato è stato danneggiato. Se non trattato undiagnosed o sinistro, SCID è quasi sempre interno nel primo anno di vita.

Un esame di più di 240 casi pazienti ha trovato i trapianti per essere abbastanza efficace, particolarmente una volta eseguito presto nella vita. Di quei bambini che ricevono i trapianti all'interno di tre e una metà di mesi dopo la nascita, 94 per cento erano cinque anni vivi più successivamente. I migliori risultati, secondo le aspettative, sono stati veduti dopo che il trapianto “ha abbinato dai donatori del fratello germano„. Ma fra i pazienti che non hanno avuti un fratello germano abbinato, i tassi di sopravvivenza quinquennali globali erano 77 - 93 per cento abbastanza alti- - se fossero trapiantati a metà i primi tre e di mesi di vita.

“Questo conferma che i trapianti per SCID funzionano bene molto in bambini piccoli, ma egualmente indica che tutto il bambino con questa malattia può essere curato con un'alta probabilità di una maturazione con un trapianto da un genitore o un donatore indipendente, non appena un fratello o una sorella abbinato,„ ha spiegato il Dott. O'Reilly, presidenza del dipartimento di pediatria di MSK e capo del servizio pediatrico del trapianto del midollo osseo. “Indipendentemente dall'approccio del trapianto usato, se il bambino è trapiantato presto - senza infezione - avrete un risultato straordinario buon.„

Ma un fattore critico continua ad assicurare che il bambino non abbia infezione ai tempi di trapianto. “Questo realmente illustra l'importanza di selezione più diffusa per SCID in moda da potere intervenire immediatamente medici,„ ha detto il Dott. O'Reilly. Corrente, soltanto 21 stato ha applicato la prova come componente di selezione neonata sistematica, compreso New York, la California e Florida. “Prima che i sintomi dell'infezione compaiano, le circostanze per trapianto sono spesso meno favorevoli.„

MSK ha svolto un ruolo aprente la strada nel trapianto d'avanzamento della cellula staminale. Il primo riuscito trapianto delle cellule staminali da un donatore indipendente è stato eseguito nel 1973 a MSK specificamente per curare un bambino con SCID. Nel 1981, MSK ha introdotto lo svuotamento a cellula T, una procedura approfondita per il miglioramento del successo dei trapianti ineguagliati. La maggior parte dei benchmark importanti nello sviluppo di trapianto e di terapie cellulari sono venuto dagli studi di questi casi relativamente rari che fanno partecipare i bambini che hanno un disordine genetico letale del sistema immunitario, hanno detto il Dott. O'Reilly.

“Le grandi andature sono state fatte relativamente in un periodo ridotto, permettendo che i bambini con SCID non solo sopravvivano a ma anche piombo le vite normali,„ il Dott. O'Reilly ha aggiunto. “Paul Simon ha avuto quella canzone [il ragazzo nella bolla] dove dice, “che questi sono i giorni dei miracoli e si domandano. “…. La nostra ricerca ha fornito un modo fare maturare i bambini nella bolla. Non avremo bisogno della bolla più.„

Source:

Memorial Sloan Kettering Cancer Center