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Sangue-formar a transplantação da célula estaminal beneficia infantes com imunodeficiência combinada severa

Os bebês que são nascidos com imunodeficiência combinada severa (SCID) podem com sucesso ser tratados com uma transplantação de células estaminais deformação, de acordo com os peritos conduzidos por Richard memorável J.O'Reilly de Sloan Kettering, DM, um pioneiro mundialmente famoso na revelação de protocolos da transplantação. Sua revisão será publicada na introdução do 30 de julho de New England Journal da medicina.

SCID é um grupo de desordens herdadas que fazem com que o sistema imunitário funcione mal severamente. Quando esta divisão ocorre, os bebês já não têm a capacidade para lutar fora infecções rotineiras porque seu sistema de defesa natural, incorporado foi danificado. Se não tratado undiagnosed ou esquerdo, SCID é quase sempre fatal dentro do primeiro ano de vida.

Uma revisão de mais de 240 casos pacientes encontrou transplantações para ser bastante eficaz, especialmente quando executada cedo na vida. Daquelas crianças que recebem transplantações dentro de três e uma metade dos meses após o nascimento, 94 por cento eram cinco anos vivos mais tarde. Os melhores resultados, foram considerados não surpreendentemente depois que a transplantação “combinou dos doadores do irmão”. Mas entre os pacientes que não tiveram um irmão combinado, as taxas de sobrevivência de cinco anos totais estavam bastante altas - 77 a 93 por cento - se foram transplantados ao os primeiros três e meio dos meses da vida.

“Isto confirma que as transplantações para SCID trabalham bem muito em jovens crianças, mas igualmente mostra que toda a criança com esta doença pode ser tratada com uma probabilidade alta de uma cura com uma transplantação de um pai ou um doador não relacionado, não apenas um irmão ou uma irmã combinada,” explicou o Dr. O'Reilly, cadeira do departamento de pediatria de MSK e chefe do serviço pediatra da transplantação da medula. “Independentemente da aproximação da transplantação usada, se a criança é transplantada cedo - sem infecção - você terá um resultado extraordinària bom.”

Mas um factor crítico continua a assegurar-se de que a criança não tenha nenhuma infecção na altura da transplantação. “Isto ilustra realmente a importância de uma selecção mais difundida para SCID de modo que os doutores possam intervir imediatamente,” disse o Dr. O'Reilly. Actualmente, somente 21 estados executaram o teste como parte da selecção recém-nascida rotineira, de incluir New York, de Califórnia, e de Florida. “Antes que os sintomas da infecção aparecem, as circunstâncias para a transplantação são frequentemente menos favoráveis.”

MSK jogou um papel de abertura de caminhos na transplantação de avanço da célula estaminal. A primeira transplantação bem sucedida das células estaminais de um doador não relacionado foi executada em MSK em 1973 especificamente para tratar uma criança com o SCID. Em 1981, MSK introduziu a prostração de célula T, um procedimento inovador para melhorar o sucesso de transplantações ímpares. A maioria das marcas de nível importantes na revelação de terapias da transplantação e de pilha vieram dos estudos destes casos relativamente raros que envolvem as crianças que têm uma desordem genética letal do sistema imunitário, disseram o Dr. O'Reilly.

Os “grandes passos foram feitos relativamente em um curto período de tempo, permitindo que as crianças com SCID não somente sobrevivam mas para conduzir igualmente vidas normais,” o Dr. O'Reilly adicionou. “Paul Simon teve essa canção [menino na bolha] onde diz, “que estes são os dias dos milagre e querem saber. “…. Nossa pesquisa forneceu uma maneira de curar bebês na bolha. Nós não precisamos a bolha anymore.”

Source:

Memorial Sloan Kettering Cancer Center