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la Sangre-formación del trasplante de la célula madre beneficia a niños con inmunodeficiencia combinada severa

Los bebés que nacen con inmunodeficiencia combinada severa (SCID) pueden ser tratados con éxito con un trasplante de células madres de sangre-formación, según los expertos llevados por Richard J.O'Reilly de Sloan Kettering conmemorativo, el Doctor en Medicina, pionero mundo-renombrado en el revelado de los protocolos del trasplante. Su revista será publicada en la aplicación del 30 de julio New England Journal del remedio.

SCID es un grupo de los desordenes heredados que causan el sistema inmune seriamente al funcionamiento incorrecto. Cuando ocurre esta avería, los bebés tienen no más la capacidad de luchar lejos infecciones rutinarias porque se ha dañado su sistema de defensa natural, incorporado. Si no tratado undiagnosed o izquierdo, SCID es casi siempre fatal dentro del primer año de vida.

Una revista de más de 240 casos pacientes encontró trasplantes para ser muy efectiva, especialmente cuando estaba realizada temprano en vida. De esos niños que recibían trasplantes dentro de tres y una mitad de los meses después del nacimiento, el 94 por ciento era cinco años activos más adelante. Los mejores resultados, naturalmente, fueron considerados después de que el trasplante “igualara de donantes al hermano”. Pero entre los pacientes que no tenían un hermano igualado, las tasas de supervivencia de cinco años totales eran muy altas - el 77 a 93 por ciento - si fueron trasplantados por la mitad los primeros tres y los meses de la vida.

“Esto confirma que los trasplantes para SCID trabajan bien en niños muy jovenes, pero también muestra que cualquier niño con esta enfermedad puede ser tratado con una alta probabilidad de una vulcanización con un trasplante de un padre o un donante sin relación, no apenas un hermano o una hermana igualado,” explicó al Dr. O'Reilly, silla del departamento de la pediatría de MSK y jefe del servicio pediátrico del trasplante de la médula. “Con independencia de la aproximación del trasplante usada, si trasplantan al niño temprano - sin la infección - usted tendrá un resultado extraordinario bueno.”

Pero un factor crítico continúa asegurarse de que el niño no tiene ninguna infección a la hora de trasplante. “Esto ilustra realmente la importancia de una investigación más dispersa para SCID de modo que los doctores puedan intervenir inmediatamente,” dijo al Dr. O'Reilly. Actualmente, solamente 21 estados han ejecutado la prueba como parte de la investigación recién nacida rutinaria, incluyendo Nueva York, California, y la Florida. “Para el momento en que aparecen los síntomas de la infección, las condiciones económicas para el trasplante son a menudo menos favorables.”

MSK ha desempeñado un papel pionero en el trasplante de avance de la célula madre. El primer trasplante acertado de células madres de un donante sin relación fue realizado en MSK en 1973 específicamente para tratar a un niño con SCID. En 1981, MSK introdujo el agotamiento del linfocito T, un procedimiento innovador para perfeccionar el éxito de trasplantes incomparables. La mayor parte de las pruebas patrones importantes en el revelado del trasplante y de las terapias celulares han venido de los estudios de estos casos relativamente raros que implicaban a los niños que tienen un desorden genético mortífero del sistema inmune, dijeron al Dr. O'Reilly.

Las “grandes zancadas se han hecho en relativamente un breve periodo de tiempo, permitiendo que los niños con SCID no sólo sobrevivan pero también llevar vidas normales,” el Dr. O'Reilly agregó. “Paul Simon tenía esa canción [el muchacho en la burbuja] donde él dice, “que éstos son los días de milagros y se preguntan. “…. Nuestra investigación ofreció una manera de curar a bebés en la burbuja. No necesitamos la burbuja más.”

Source:

Memorial Sloan Kettering Cancer Center