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Le médicament de Penn lance CAROT pour établir des traitements nouveaux pour des troubles rétiniens et oculaires

L'École de Médecine de Perelman à l'Université de Pennsylvanie a lancé le centre de Penn pour la thérapeutique rétinienne et oculaire avancée (CAROT) pour établir sur sa réussite précédente développant des traitements nouveaux pour le diagnostic et la demande de règlement personnalisés des troubles rétiniens et oculaires.

Mondiaux, 285 millions de personnes souffrent du handicap visuel ou de la cécité due à la dégénérescence maculaire liée à l'âge, cataractes, glaucome à angle ouvert, rétinopathie diabétique et plus. Le handicap visuel est associé à une qualité de vie diminuée et à d'autres problèmes tels que des troubles de spectre d'autisme, l'infirmité motrice cérébrale, des altérations de la perception auditive et l'épilepsie. Toujours, relativement peu de financement est attribué aux approches thérapeutiques à la visibilité de restauration parmi ces patients.

Depuis 2007, les chercheurs de Penn, travaillant attentivement avec des chercheurs à l'hôpital pour enfants de Philadelphie (CHOP), ont expliqué la réussite d'inauguration en améliorant spectaculairement la visibilité utilisant la thérapie génique pour des patients présentant des troubles de la vue rares connus sous le nom d'amaurosis congénital de Leber (LCA) qui rend des abat-jour d'enfants permissible de la naissance. Par la thérapie génique, une version neuve et saine du gène entraînant LCA, RPE65, a été fournie à la rétine, menant éventuel aux améliorations de visibilité de chacun des 12 patients dans l'étude initiale.

Par ses installations et services avancés de recherches, CAROT étendra ces approches couronnées de succès développées pour des troubles rétiniens ou oculaires spécifiques à la recherche de support sur d'autres troubles et traitements et remèdes anticipés pour le handicap visuel et la cécité par une orientation sur l'intégration et le partenariat avec d'autres dans le domaine de l'ophthalmologie, de la neurologie, de la biologie cellulaire, et de la génétique.

« Un programme comme ceci unit toutes les approches nécessaires à la recherche et traitant des troubles rétiniens et oculaires, » dit Jean Bennett, DM, PhD, directeur de CAROT et F.M. Kirby professeur de l'ophthalmologie à l'École de Médecine de Perelman à l'Université de Pennsylvanie. « Des lieux importants de CAROT sont d'effectuer les technologies qui effectivement la recherche et les traitements anticipés pour le procurable malvoyant et borgne aux médecins, aux scientifiques, et aux patients. »

Le centre fonctionne comme base de connaissances pour fournir aux chercheurs intéressés le guidage sur la construction de thérapie génique de vecteur, le modèle de test clinique, l'identification patiente, l'adhérence et la supervision de réglementation. Il servira également de tige entre les chercheurs et les services existants de faisceau à l'Université de Pennsylvanie, le NIH, CÔTELETTE, et d'autres institutions qui fournissent le génotypage et la bio-informatique, et d'autres services de translation de recherches.

Au delà de ces fonctionnements de recherches, CAROT engage la biotechnologie et les sociétés pharmaceutiques dans la recherche ophtalmique d'affection génétique et le développement thérapeutique, et établira un programme patient-orienté de recommandation pour guider l'accès clinique et pour autoriser des donneurs et des fondations pour contribuer aux avances dans la recherche.

En conclusion, les chefs du centre également visent à développer des programmes d'enseignement pour s'assurer que le prochain rétablissement des scientifiques, des médecins et les chercheurs sont exposés aux troubles rétiniens et oculaires et atteignent à la thérapeutique neuve.

Un bénéficiaire des 2011 de Pioneer Award, Bennett de NIH directeurs a été identifié pour que son approche novatrice et potentiel produise exceptionnellement un à haute impression sur cette zone large de recherche biomédicale.

« Nous croyons que l'élan que nous avons déterminé nous permettra de développer internationalement - centre identifié et devenir le centre premier aux États-Unis pour le diagnostic et la demande de règlement personnalisés des conditions rétiniennes et oculaires, » il dit.

Source:

Penn Medicine