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La medicina di Penn lancia CAROT per sviluppare le terapie innovarici per i disordini retinici ed oculari

La scuola di medicina di Perelman all'università della Pennsylvania ha lanciato il centro di Penn per terapeutica retinica ed oculare avanzata (CAROT) per costruire sul suo successo precedente che sviluppa le terapie innovarici per la diagnosi ed il trattamento personali dei disordini retinici ed oculari.

Universalmente, 285 milione di persone soffrono da danno visivo o da cecità dovuto degenerazione maculare senile relativa all'età, le cataratte, il glaucoma ad angolo aperto, retinopatia diabetica e più. Il danno visivo è associato con una qualità di vita in diminuzione ed altri problemi quali i disordini di spettro di autismo, la paralisi cerebrale, gli indebolimenti dell'udito e l'epilessia. Eppure, relativamente poco finanziamento riceve agli approcci terapeutici alla visione di restore fra quei pazienti.

Dal 2007, i ricercatori di Penn, lavoranti molto attentamente con i ricercatori all'ospedale pediatrico di Filadelfia (CHOP), hanno dimostrato il successo approfondito drammaticamente nel miglioramento della visione facendo uso di terapia genica per i pazienti con i disturbi della vista rari conosciuti come il amaurosis congenito di Leber (LCA) che rende legalmente il capanno mimetico dei bambini dalla nascita. Con terapia genica, una nuova, versione sana del gene che causa LCA, RPE65, è stata consegnata alla retina, infine piombo ai miglioramenti della visione in tutti e 12 i pazienti nello studio iniziale.

Attraverso i sui impianti e servizi di ricerca avanzati, CAROT estenderà questi riusciti approcci sviluppati per i disordini retinici o oculari specifici alla ricerca di sostegno su altri disordini e terapie e maturazioni di avanzamento per danno visivo e cecità attraverso un fuoco su integrazione ed associazione con altre nel campo dell'oftalmologia, della neuroscienza, della biologia cellulare e della genetica.

“Un programma come questo unisce tutti gli approcci necessari alla ricerca e trattando i disordini retinici ed oculari,„ dice il Bennett di Jean, il MD, il PhD, Direttore di CAROT ed il F.M. Kirby professore dell'oftalmologia alla scuola di medicina di Perelman all'università della Pennsylvania. “I locali importanti di CAROT sono di fare le tecnologie che ricerca e terapie efficacemente di avanzamento per il cieco ed il capanno mimetico disponibili ai medici, agli scienziati ed ai pazienti.„

Il centro funziona come base di conoscenza per fornire ai ricercatori interessati orientamento sulla costruzione di terapia genica di vettore, sulla progettazione di test clinico, sull'identificazione paziente, sull'iscrizione e sulla svista regolatrice. Egualmente servirà da collegamento fra i ricercatori ed i servizi attuali di memoria all'università della Pennsylvania, il NIH, TAGLIO ed altre istituzioni che forniscono genotyping e bioinformatica ed altri servizi di ricerca di traduzione.

Oltre queste funzioni della ricerca, CAROT impegna Biotech e le ditte farmaceutiche nella ricerca oftalmica di malattia genetica e nello sviluppo terapeutico e svilupperà un programma paziente-messo a fuoco dell'avvocatura per guidare l'accesso clinico e per autorizzare i donatori e le fondamenta per contribuire agli avanzamenti nella ricerca.

Per concludere, le guide del centro egualmente mirano a sviluppare i programmi educativi per assicurarsi che la generazione seguente di scienziati, i medici ed i ricercatori siano esposti ai disordini retinici ed oculari ed accedono a a nuova terapeutica.

Un destinatario del Pioneer l'Award, Bennett del 2011 di NIH Direttore è stato riconosciuto affinchè il suoi approccio e potenziale innovatori produca un impatto insolitamente elevato su questo vasto campo della ricerca biomedica.

“Crediamo lo slancio abbiamo stabilito permetta che noi sviluppiamo internazionalmente - centro riconosciuto e trasformarsi nel centro primo negli Stati Uniti per la diagnosi ed il trattamento personali delle circostanze retiniche ed oculari,„ dice.

Source:

Penn Medicine