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A medicina de Penn lança CAROT para construir terapias novas para desordens retinas e da ocular

A Faculdade de Medicina de Perelman na Universidade da Pensilvânia lançou o centro de Penn para a terapêutica avançada retina e da ocular (CAROT) para construir em seu sucesso precedente que desenvolve terapias novas para o diagnóstico e o tratamento personalizados de desordens retinas e da ocular.

No mundo inteiro, 285 milhões de pessoas sofrem do prejuízo visual ou da cegueira devido a degeneração macular relativa à idade, cataratas, glaucoma do aberto-ângulo, retinopathy do diabético e mais. O prejuízo visual é associado com uma qualidade de vida diminuída e de outros problemas tais como desordens do espectro do autismo, a paralisia cerebral, os prejuízos de audição e a epilepsia. Ainda, relativamente pouco de financiamento é concedido às aproximações terapêuticas à visão da restauração entre aqueles pacientes.

Desde 2007, os investigador de Penn, trabalhando pròxima com os investigador no hospital de crianças de Philadelphfia (CHOP), demonstraram o sucesso inovador dramàtica em melhorar a visão usando a terapia genética para pacientes com uma desordem rara do olho conhecida como o amaurosis congenital de Leber (LCA) que rende cortinas das crianças legalmente do nascimento. Com a terapia genética, uma versão nova, saudável do gene que causa LCA, RPE65, foi entregada à retina, conduzindo finalmente às melhorias da visão em todos os 12 pacientes no estudo inicial.

Através de seus instalações de investigação e serviços avançados, CAROT estenderá estas aproximações bem sucedidas desenvolvidas para desordens específicas retinas ou da ocular à pesquisa do apoio sobre outras desordens e terapias e curas avançadas para o prejuízo visual e a cegueira através de um foco sobre a integração e a parceria com as outro no campo da oftalmologia, da neurociência, da biologia celular, e da genética.

“Um programa como este une todas as aproximações necessárias à pesquisa e tratamento retina e desordens da ocular,” diz Jean Bennett, DM, PhD, director de CAROT e F.M. Kirby professor da oftalmologia na Faculdade de Medicina de Perelman na Universidade da Pensilvânia. “Uns locais importantes de CAROT são fazer as tecnologias que eficazmente a pesquisa e as terapias avançadas para o disponível cego e cego aos médicos, aos cientistas, e aos pacientes.”

O centro funciona como uma base de conhecimento para fornecer investigador interessados a orientação na construção da terapia genética do vector, no projecto do ensaio clínico, na identificação paciente, no registro e no descuido regulador. Igualmente servirá como a relação entre investigador e serviços existentes do núcleo na Universidade da Pensilvânia, o NIH, COSTELETA, e outras instituições que fornecem genotyping e bioinformática, e outros serviços de pesquisa translational.

Além destas funções da pesquisa, CAROT contrata Biotech e companhias farmacéuticas na pesquisa oftálmico da desordem genética e na revelação terapêutica, e construirá um programa paciente-focalizado da defesa para guiar o acesso clínico e para autorizar doadores e fundações para contribuir aos avanços na pesquisa.

Finalmente, os líderes do centro igualmente apontam desenvolver programas educativos para assegurar-se de que a próxima geração de cientistas, os médicos e os investigador estejam expor a retina e desordens da ocular e alcançam à terapêutica nova.

Um receptor de Pioneiro Concessão dos 2011 de NIH directores, Bennett foi reconhecido para que seus aproximação e potencial inovativos produza um raramente de alto impacto nesta área larga da pesquisa biomedicável.

“Nós acreditamos o impulso que nós estabelecemos permitirá que nós desenvolvam internacional - centro reconhecido e para transformar-se o primeiro centro nos E.U. para o diagnóstico e o tratamento personalizados de condições retinas e da ocular,” diz.

Source:

Penn Medicine