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El remedio de Penn lanza CAROT para construir las terapias nuevas para los desordenes retinianos y oculares

La Facultad de Medicina de Perelman en la Universidad de Pensilvania ha puesto en marcha el centro de Penn para la terapéutica retiniana y ocular avanzada (CAROT) para emplear su éxito anterior que desarrollaba las terapias nuevas para la diagnosis y el tratamiento personalizados de desordenes retinianos y oculares.

Por todo el mundo, 285 millones de personas de sufren de la discapacidad visual o de la ceguera debido a la degeneración macular relativa a la edad, cataratas, glaucoma de ángulo abierto, retinopatía diabética y más. La discapacidad visual se asocia a una calidad de vida disminuida y a otros problemas tales como desordenes del espectro del autismo, parálisis cerebral, deterioros de oído y epilepsia. No obstante, relativamente poco financiamiento se concede a las aproximaciones terapéuticas a la visión del restore entre esos pacientes.

Desde 2007, los investigadores de Penn, trabajando de cerca con los investigadores en el hospital de niños de Philadelphia (CHOP), han demostrado éxito innovador en dramáticamente perfeccionar la visión usando la terapia génica para los pacientes con un desorden raro del aro conocido como amaurosis congénito de Leber (LCA) que rinde persianas de los niños legalmente del nacimiento. Con terapia génica, una nueva, sana versión del gen que causaba LCA, RPE65, fue entregada a la retina, llevando final a las mejorías de la visión en los 12 pacientes en el estudio inicial.

A través de sus centros de investigación y servicios avanzados, CAROT ampliará estas aproximaciones acertadas desarrolladas para los desordenes retinianos u oculares específicos a la investigación del apoyo sobre otros desordenes y terapias y vulcanizaciones anticipadas para la discapacidad visual y ceguera a través de un foco sobre la integración y sociedad con otras en el campo de la oftalmología, de la neurología, de la biología celular, y de la genética.

“Un programa como esto une todas las aproximaciones necesarias a la investigación y tratando desordenes retinianos y oculares,” dice a Jean Bennett, Doctor en Medicina, doctorado, director de CAROT y F.M. Kirby profesor de la oftalmología en la Facultad de Medicina de Perelman en la Universidad de Pensilvania. “Una premisa importante de CAROT es hacer las tecnologías que efectivo la investigación y las terapias anticipadas para el disponible con deficiencias visuales y ciego para los médicos, los científicos, y los pacientes.”

El centro funciona como una base de conocimiento para proveer de investigadores interesados la dirección en la construcción de la terapia génica del vector, el diseño de la juicio clínica, la identificación paciente, el alistamiento y el descuido regulador. También servirá como el eslabón entre los investigadores y los servicios existentes de la base en la Universidad de Pensilvania, el NIH, TAJADA, y otras instituciones que ofrezcan genotyping y bioinformática, y otros servicios de investigación de translación.

Más allá de estas funciones de la investigación, CAROT contrata Biotech y a las compañías farmacéuticas a la investigación oftálmica del desorden genético y al revelado terapéutico, y construirá un programa paciente-enfocado de la defensa para conducir el acceso clínico y para autorizar donantes y asientos para contribuir a los avances en la investigación.

Finalmente, los líderes del centro también apuntan desarrollar programas educativos para asegurarse de que exponen la generación siguiente de científicos, a los médicos y a los investigadores a los desordenes retinianos y oculares y llegan hasta a la nueva terapéutica.

Han reconocido a un beneficiario de Pioneer Award, Bennett de los 2011 de NIH directores para que su aproximación y potencial innovadores produzcan un inusualmente de alto impacto en esta área amplia de la investigación biomédica.

“Creemos el impulso que hemos establecido permitirá que desarrollemos internacionalmente - centro reconocido y hacer el centro primero en los E.E.U.U. para la diagnosis y el tratamiento personalizados de condiciones retinianas y oculares,” ella dice.

Source:

Penn Medicine