Acromégalie et traitement antisens : une entrevue avec le diamant de repère, thérapeutique antisens de Président

insights from industryMark DiamondCEO of Antisense Therapeutics

Quelle est acromégalie et qui affecte-t-elle ?

L'acromégalie est une maladie continuelle et potentiellement mortelle déclenchée par une tumeur bénigne de la glande pituitaire entraînant le desserrage excessif d'hormone de croissance.

La surabondance de l'hormone de croissance stimule des cellules de foie, de graisse et de rein produire les niveaux excédentaires du facteur de croissance insulinoïde I (IGFI), qui entraîne l'accroissement anormal des os des mains, la face et les pieds et les organes corporels.

L'acromégalie affecte le plus couramment des adultes dans l'âge mûr. La maladie est rare et est trouvée dans environ 85 personnes dans chaque million aux USA et l'Europe (c.-à-d. environ 85.000).

Pourquoi l'acromégalie peut-elle être potentiellement mortelle ?

Si laissé non traité, l'acromégalie peut entraîner les complications qui sont potentiellement potentiellement mortelles. Les organes du corps tels que le coeur et les reins peuvent devenir agrandis les entraînant défaillir.

D'autres complications comprennent la maladie cardio-vasculaire, le diabète, et le risque de certains cancers.

Combien est connu au sujet des causes de l'acromégalie ?

La plupart des cas d'acromégalie sont provoqués par des tumeurs bénignes, connues sous le nom d'adénomes, de la glande pituitaire.

La glande pituitaire produit l'hormone de croissance (GH) qui est sécrétée dans le sang qui mène à la production d'IGFI.

La tumeur pituitaire sécrète des quantités excessives d'hormone de croissance dans le fuselage menant aux niveaux élevés du GH et de l'IGFI dans le sang.

Quelles sont les demandes de règlement primaires pour l'acromégalie ?

La normalisation des niveaux d'IGF-I dans le sang est l'objectif thérapeutique de la demande de règlement d'acromégalie. La première ligne demande de règlement de l'acromégalie est ablation chirurgicale de la tumeur ou de son debulking.

La radiothérapie peut être employée si toute les tumeur ne peut pas être retirée. La chirurgie est couronnée de succès dans environ 60% de cas en normalisant IGFI. Les patients dont la chirurgie défaille reçoivent le traitement médicamenteux.

La demande de règlement médicinale primaire est une classe de médicaments connue sous le nom de somatostatine 2 agonistes des récepteurs qui réduisent la production du GH. Ces médicaments sont efficaces dans environ 60% de cas en normalisant IGFI. 

Ces médicaments peuvent également rétrécir la taille de la tumeur dans environ un tiers des patients, cependant, ils ne normalisent pas IGFI quand les tumeurs expriment les concentrations faibles de la somatostatine 2 récepteurs. 

Pour ceux qui défaillent le traitement de somatostatine, pegvisomant (Somavert), un antagoniste des récepteurs de GH, est habitué pour réduire la production d'IGF-I et pour normaliser des niveaux d'IGFI. 

Pourquoi y a-t-il un besoin médical imprévisible de demandes de règlement d'acromégalie et comment l'aide antisens de régime de thérapeutique contactent-elles ceci ?

Il y a un besoin médical imprévisible parce que là les restes sont grand pourcentage des patients dont la maladie n'est pas réglée par des demandes de règlement existantes. 

Une parution récente sur la demande de règlement des patients acromégaliques en Allemagne a trouvé que cela plus de 50% de patients présentant les niveaux élevés d'IGFI est restée non traitée dans ce pays dû à une gamme des facteurs comprenant le manque d'efficacité de demande de règlement, l'insoumission patiente à leur médicament et le coût élevé de traitement assurant des demandes de règlement inaccessibles pour des patients.

La thérapeutique antisens vérifie une voie neuve de traiter l'acromégalie qui bloque l'expression du récepteur d'hormone de croissance pour réduire les niveaux d'IGFI dans le sang utilisant la technologie antisens.

Notre médicament antisens, ATL1103, est développé au commencement comme demande de règlement pour l'usage dans ces patients qui défaillent la première ligne traitement médicinal.

Les avantages potentiels principaux d'ATL1103 comme 2ème ligne traitement comprennent plus peu coûteux de la fabrication, le profil de sécurité amélioré et un dosage et un régime plus pratiques de gestion (seringue préremplie ; une ou deux fois hebdomadaire dosant) ce qui devrait faciliter la conformité patiente à l'utilisation de la demande de règlement.  

Comment la technologie antisens fonctionne-t-elle et comment diffère-t-elle de RNAi ?

Notre technologie antisens fonctionne à côté de bloquer la production des protéines qui entraînent les maladies. Les médicaments antisens sont petits (12-21 nucléotides) choisissent les pièces échouées d'ADN ou d'ARN qui sont chimiquement modifiées pour concevoir de bonnes propriétés de médicament.

Les médecines conventionnelles fonctionnent type à côté de gripper à une protéine cible directement, à nuire l'action de la maladie entraînant la protéine.

Des médicaments antisens d'autre part, sont rationnellement conçus pour gripper à l'ARN messager une séquence spécifique où ils attirent la RNase H d'enzymes pour détruire l'ARN messager dans toute la cellule, et ainsi bloquent ou arrêtent la production de la maladie entraînant la protéine en premier lieu.

Dans l'acromégalie, notre demande de règlement empêche la production du récepteur d'hormone de croissance dans le foie, qui réduit consécutivement des niveaux d'IGFI dans le sang.

Il y a plus de 30 médicaments antisens du même type de chimie que nos médicaments dans le développement clinique aujourd'hui avec de l'un médicament antisens reconnu par la FDA pour le mercatique

RNAi est assimilé à nos médicaments antisens en visant l'ARN messager pour bloquer la production de protéine, toutefois il la fait par l'intermédiaire d'un mécanisme différent où le synthétique ou l'ARN bicaténaire livré par vecteur entre dans le cytoplasme des cellules à couper par une enzyme Dicer appelé en petites molécules de intervention bicaténaires d'ARN (siRNA).

Ce siRNA grippe à un composé de amortissement ARN-Induit (RISC) qui sépare les deux boucles, prenant une boucle à un site d'ARN messager à fendre pour arrêter la production de la protéine cible.

En revanche avec des nos médicaments antisens, RNAi est à moins de stade avancé de développement clinique.

Que pensez-vous les futures prises pour des demandes de règlement d'acromégalie ?

Au moment où, les traitements médicamenteux procurables pour les patients qui défaillent la première ligne traitement sont très limités et exigent les injections relativement fréquentes, en grande partie quotidiennement et parfois aussi souvent que deux fois par jour.

Avec ATL1103, nous sommes comptons réduire la fréquence des injections priées par des patients et le rendons procurable dans un système plus convivial qui le facilitera pour qu'ils auto-administrent leur demande de règlement permettant à des patients de manager mieux leur maladie.

Quels sont les régimes antisens des thérapeutiques à l'avenir et que d'autres conditions vous orientent-elles en circuit ?

Nous continuerons à nous concentrer sur avancer notre pipeline antisens de médicament et à entrer ces médicaments dans des tests cliniques d'étape tardive pour confirmer si tout va bien leur efficacité en traitant les maladies que nous visons.

Aussi bien qu'un médicament pour l'acromégalie nous avons également un médicament antisens à l'étude pour traiter la sclérose en plaques (MS). Ce médicament est conçu pour bloquer un récepteur particulier sur des globules blancs qui arrête les cellules d'entrer dans le cerveau et d'attaquer l'étui protecteur autour des fibres nerveuses qui entraîne Mme.

Où peuvent les lecteurs trouver plus d'informations ?

Notre site Web est chez www.antisense.com.au. Nous partnered avec des pharmaceutiques d'ISIS et son site Web est chez www.isispharm.com.

Au sujet du diamant de repère

Le diamant de repère a été Président de thérapeutique antisens pendant 13 années. Il a sur 20 ans' d'expérience de l'industrie pharmaceutique et de biotechnologie dans des ventes supérieures, le mercatique et des rôles internationaux de développement commercial.

April Cashin-Garbutt

Written by

April Cashin-Garbutt

April graduated with a first-class honours degree in Natural Sciences from Pembroke College, University of Cambridge. During her time as Editor-in-Chief, News-Medical (2012-2017), she kickstarted the content production process and helped to grow the website readership to over 60 million visitors per year. Through interviewing global thought leaders in medicine and life sciences, including Nobel laureates, April developed a passion for neuroscience and now works at the Sainsbury Wellcome Centre for Neural Circuits and Behaviour, located within UCL.

Read in:

Citations

Please use one of the following formats to cite this article in your essay, paper or report:

  • APA

    Cashin-Garbutt, April. (2018, August 23). Acromégalie et traitement antisens : une entrevue avec le diamant de repère, thérapeutique antisens de Président. News-Medical. Retrieved on December 15, 2019 from https://www.news-medical.net/news/20140826/Acromegaly-and-antisense-therapy-an-interview-with-Mark-Diamond-CEO-Antisense-Therapeutics.aspx.

  • MLA

    Cashin-Garbutt, April. "Acromégalie et traitement antisens : une entrevue avec le diamant de repère, thérapeutique antisens de Président". News-Medical. 15 December 2019. <https://www.news-medical.net/news/20140826/Acromegaly-and-antisense-therapy-an-interview-with-Mark-Diamond-CEO-Antisense-Therapeutics.aspx>.

  • Chicago

    Cashin-Garbutt, April. "Acromégalie et traitement antisens : une entrevue avec le diamant de repère, thérapeutique antisens de Président". News-Medical. https://www.news-medical.net/news/20140826/Acromegaly-and-antisense-therapy-an-interview-with-Mark-Diamond-CEO-Antisense-Therapeutics.aspx. (accessed December 15, 2019).

  • Harvard

    Cashin-Garbutt, April. 2018. Acromégalie et traitement antisens : une entrevue avec le diamant de repère, thérapeutique antisens de Président. News-Medical, viewed 15 December 2019, https://www.news-medical.net/news/20140826/Acromegaly-and-antisense-therapy-an-interview-with-Mark-Diamond-CEO-Antisense-Therapeutics.aspx.