Acromegalia y terapia antisentido: una entrevista con el diamante de la marca, terapéutica antisentido del CEO

insights from industryMark DiamondCEO of Antisense Therapeutics

¿Cuál es acromegalia y quién afecta?

La acromegalia es una enfermedad crónica, peligrosa para la vida accionada por un tumor benigno de la glándula pituitaria que causa la baja excesiva de la hormona de incremento.

El exceso de provisión de la hormona de incremento estimula el hígado, las células de la grasa y del riñón para producir exceso de niveles Insulina-Como de factor de incremento I (IGFI), que causa el incremento anormal de los huesos de las manos, la cara y los pies y los órganos corporales.

La acromegalia afecta lo más común posible a adultos en Edad Media. La enfermedad es rara y se encuentra en cerca de 85 personas en cada millón en los E.E.U.U. y la Europa (es decir cerca de 85.000).

¿Por qué puede la acromegalia ser peligrosa para la vida?

Si está ida no tratado, la acromegalia puede causar las complicaciones que son potencialmente peligrosas para la vida. Los órganos de la carrocería tales como el corazón y los riñones pueden aumentarse haciéndolos fallar.

Otras complicaciones incluyen enfermedad cardiovascular, la diabetes, y el riesgo de ciertos cánceres.

¿Cuánto se sabe sobre las causas de la acromegalia?

La mayoría de los casos de la acromegalia son causados por los tumores benignos, conocidos como adenomas, de la glándula pituitaria.

La glándula pituitaria produce la hormona de incremento (GH) que se secreta en la sangre que lleva a la producción de IGFI.

El tumor pituitario secreta cantidades excesivas de hormona de incremento en la carrocería que lleva a los niveles elevados de GH y de IGFI en la sangre.

¿Cuáles son los tratamientos primarios para la acromegalia?

La normalización de los niveles de IGF-I en la sangre es la meta terapéutica del tratamiento de la acromegalia. La primera línea tratamiento de la acromegalia es retiro quirúrgico del tumor o de su debulking.

La radioterapia puede ser utilizada si todo el tumor no puede ser quitado. La cirugía es acertada en el cerca de 60% de casos en normalizar IGFI. Los pacientes cuya cirugía falla reciben el tratamiento de la droga.

El tratamiento medicinal primario es una clase de las drogas conocidas como la somatostatina 2 agonistas del receptor que reduzcan la producción de GH. Estas drogas son efectivas en el cerca de 60% de casos en normalizar IGFI. 

Estas drogas pueden también encoger la talla del tumor en alrededor de un tercero de pacientes, sin embargo, no pueden normalizar IGFI cuando los tumores expresan niveles bajos de la somatostatina 2 receptores. 

Para los que fallen terapia de la somatostatina, pegvisomant (Somavert), utilizan a un antagonista del receptor del GH, para reducir la producción de IGF-I y para normalizar niveles de IGFI. 

¿Por qué hay una necesidad médica incumplida de tratamientos de la acromegalia y cómo la ayuda antisentido del plan de la terapéutica resuelve esto?

Hay una necesidad médica incumplida porque allí los restos son porcentaje grande de los pacientes cuya enfermedad no es controlada por tratamientos existentes. 

Una publicación reciente en el tratamiento de pacientes acromegalic en Alemania encontró que ésa sobre el 50% de pacientes con los niveles elevados de IGFI seguía siendo no tratada en ese país debido a un alcance de factores incluyendo la falta de eficacia del tratamiento, el incumplimiento paciente con su medicación y el alto costo de la terapia que hacía ciertos tratamientos inaccesibles para los pacientes.

La terapéutica antisentido está investigando una nueva manera de tratar la acromegalia que ciega la expresión del receptor de la hormona de incremento para reducir los niveles de IGFI en la sangre usando tecnología antisentido.

Nuestra droga antisentido, ATL1103, se está desarrollando inicialmente como tratamiento para el uso en esos pacientes que fallen la primera línea terapia medicinal.

Las ventajas potenciales dominantes de ATL1103 como 2da línea terapia incluyen más barato de la manufactura, perfil de seguro perfeccionado y una dosificación y un régimen más convenientes de la administración (jeringa prellenada; una o dos veces semanalmente dosificando) cuál debe ayudar a concordancia paciente con el uso del tratamiento.  

¿Cómo la tecnología antisentido trabaja y cómo difiere de RNAi?

Nuestra tecnología antisentido trabaja cegando la producción de proteínas que causen enfermedades. Las drogas antisentido son pequeñas (12-21 nucleótidos) escogen los pedazos trenzados de DNA o de ARN que químicamente se modifican para dirigir buenas propiedades de la droga.

El remedio convencional trabaja típicamente atando a una proteína del objetivo directamente, a interferir con la acción de la enfermedad que causa la proteína.

Las drogas antisentido por otra parte, se diseñan racional para atar a una serie específica del ARN de mensajero donde atraen la ARNasa H de la enzima para destruir el ARN de mensajero en la célula, y de tal modo ciegan o paran la producción de la enfermedad que causa la proteína en primer lugar.

En acromegalia, nuestro tratamiento inhibe la producción del receptor de la hormona de incremento en el hígado, que a su vez reduce niveles de IGFI en la sangre.

Hay sobre 30 drogas antisentido del mismo tipo de química que nuestras drogas en el revelado clínico hoy con una droga antisentido aprobada por el FDA para comercializar

RNAi es similar a nuestras drogas antisentido en el alcance del ARN de mensajero para cegar la producción de la proteína, no obstante la hace vía un diverso mecanismo donde el sintético o el ARN trenzado doble entregado vector entra en el citoplasma de la célula que se cortará por una enzima llamada Dicer en las pequeñas moléculas de interferencia trenzadas doble del ARN (siRNA).

Este siRNA ata a un complejo que impone silencio ARN-Inducido (RISC) que separe los dos cabos, llevando un cabo un sitio del ARN de mensajero que se henderá para parar la producción de la proteína del objetivo.

Por el contrario con nuestras drogas antisentido, RNAi está en un escenario menos avanzado del revelado clínico.

¿Qué usted piensa los asimientos futuros para los tratamientos de la acromegalia?

En el momento que, los tratamientos de la droga disponibles para los pacientes que fallan la primera línea terapia son muy limitados y requieren inyecciones relativamente frecuentes, sobre todo diariamente y a veces tan a menudo como dos veces al día.

Con ATL1103, somos estamos preveyendo reducir la frecuencia de las inyecciones requeridas por los pacientes y estamos haciendo disponible en un sistema más convivial que haga más fácil para que uno mismo-administren su tratamiento permitiendo que los pacientes manejen mejor su enfermedad.

¿Cuáles son planes de la terapéutica antisentido los' para el futuro y qué están enfocando otras condiciones usted conectado?

Continuaremos centrarnos en el avance de nuestra tubería antisentido de la droga y trasladarse estas drogas a juicios clínicas del último escenario esperanzadamente para confirmar su eficacia en tratar las enfermedades que estamos apuntando.

Así como una droga para la acromegalia también tenemos una droga antisentido en el revelado para tratar esclerosis múltiple (MS). Esta droga se diseña para cegar un receptor determinado en los glóbulos blancos que pare las células de entrar en el cerebro y de atacar la vaina protectora alrededor de fibras de nervio que causa al ms.

¿Dónde pueden los programas de lectura encontrar más información?

Nuestro Web site está en www.antisense.com.au. Partnered con los productos farmacéuticos de ISIS y su Web site está en www.isispharm.com.

Sobre diamante de la marca

El diamante de la marca ha sido CEO de la terapéutica antisentido por 13 años. Él tiene durante 20 años' de experiencia en la industria farmacéutica y de la biotecnología en papeles mayores de las ventas, del márketing y del desarrollo de negocios del international.

April Cashin-Garbutt

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April Cashin-Garbutt

April graduated with a first-class honours degree in Natural Sciences from Pembroke College, University of Cambridge. During her time as Editor-in-Chief, News-Medical (2012-2017), she kickstarted the content production process and helped to grow the website readership to over 60 million visitors per year. Through interviewing global thought leaders in medicine and life sciences, including Nobel laureates, April developed a passion for neuroscience and now works at the Sainsbury Wellcome Centre for Neural Circuits and Behaviour, located within UCL.

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