L'individuazione di ricerca apre la porta al trattamento potenziale per i MP IIIB

I ricercatori trovano il metodo per la sostituzione dell'enzima mancante nel cervello

I MP IIIB è una malattia devastante e corrente intrattabile che danneggia progressivo il cervello, piombo all'inabilità, alla demenza ed alla morte intellettuali profonde -- spesso prima dell'età adulta di raggiungimento.

Conosciuto ufficialmente come il tipo IIIB della mucopolisaccaridosi o tipo B di sindrome di Sanfilippo, la malattia causa la capitalizzazione dei residui nelle celle, piombo al danneggiamento progressivo del cervello. I pazienti con i MP IIIB mancano di un enzima vitale che è necessario ripartire le catene lunghe degli zuccheri, conosciute come i mucopolisaccaridi, piombo questi per accumularsi nelle celle.

I ricercatori hanno riferito oggi nel giornale, atti dell'Accademia nazionale delle scienze degli Stati Uniti d'America, che hanno trovato un modo sostituire l'enzima mancante nei cervelli dei modelli di malattia, aprente la porta ad un trattamento potenziale per i MP IIIB.

“La terapia della sostituzione degli enzimi è riuscita molto nel trattamento degli altri moduli dei MP ma non dei MP che IIIB perché la barriera ematomeningea ha bloccato la consegna del farmaco al cervello,„ ha detto Patricia I. Dickson, del MD, di un ricercatore biomedico del cavo dell'istituto di ricerca di Los Angeles (LA Biomed) e di uno degli autori dello studio. “Iniettando un enzima modificato nel ventricolo sinistro del cervello, abbiamo trovato un modo oltrepassare quella barriera e consegnare l'enzima necessario al cervello. Mentre più studio è necessario, questa ricerca tiene la grande promessa per il trattamento dei MP IIIB.„

I ricercatori a LA Biomed, l'università di California, Los Angeles e BioMarin Pharmaceutical, Inc. hanno amministrato un modulo modificato dell'enzima mancante, NAGLU, attraverso il ventricolo sinistro del cervello. Hanno trovato che l'enzima modificato “è stato preso avido„ dalle celle sia nel cervello che nel fegato. I ricercatori hanno riferito che l'enzima modificato ha ridotto la capitalizzazione patologica del solfato di heparan, di un mucopolisaccaride e di altri metaboliti ai livelli normali o quasi normali.