Encontrar de pesquisa abre a porta ao tratamento potencial para os PM IIIB

Os pesquisadores encontram o método para substituir enzima faltante no cérebro

OS PM IIIB são uma doença devastando e actualmente untreatable que cause dano progressivo ao cérebro, conduzindo à inabilidade, à demência e à morte intelectuais profundas -- frequentemente antes da idade adulta de alcance.

Sabido oficialmente como o tipo IIIB do mucopolysaccharidosis ou o tipo B da síndrome de Sanfilippo, a doença causa a acumulação de restos da produção nas pilhas, conduzindo a dano progressivo ao cérebro. Os pacientes com PM IIIB faltam uma enzima vital que seja necessário dividir as correntes longas dos açúcares, conhecidas como os mucopolysaccharides, conduzindo estes para acumular nas pilhas.

Os pesquisadores relataram hoje no jornal, continuações da Academia Nacional das Ciências dos Estados Unidos da América, de que encontraram uma maneira de substituir a enzima faltante nos cérebros de modelos da doença, abertura a porta a um tratamento potencial para os PM IIIB.

Da “a terapia da substituição enzima foi muito bem sucedida em tratar outros formulários dos PM mas não dos PM que IIIB porque a barreira do sangue-cérebro obstruiu a entrega da medicamentação ao cérebro,” disse Patricia I. Dickson, da DM, de um pesquisador biomedicável do chumbo do instituto de investigação de Los Angeles (LA Biomed) e de um dos autores do estudo. “Injetando uma enzima alterada no ventrículo esquerdo do cérebro, nós encontramos uma maneira de contornear essa barreira e de entregar a enzima necessário ao cérebro. Quando mais estudo for necessário, esta promessa das posses da pesquisa grande para o tratamento dos PM IIIB.”

Os pesquisadores no LA Biomed, o University of California, Los Angeles e no BioMarin Farmacêutico, Inc. administraram um formulário alterado da enzima faltante, NAGLU, através do ventrículo esquerdo do cérebro. Encontraram que a enzima alterada “estêve pegada ávida” por pilhas no cérebro e no fígado. Os pesquisadores relataram que a enzima alterada reduziu a acumulação patológica de sulfato do heparan, de um mucopolysaccharide, e de outros metabolitos aos níveis normais ou quase normais.