El encontrar de investigación abre la puerta en el tratamiento potencial para las P.M. IIIB

Los investigadores encuentran el método para reemplazar la enzima faltante en el cerebro

Las P.M. IIIB son una enfermedad de devastación y actualmente intratable que causa daño progresivo al cerebro, llevando a la incapacidad, a la demencia y a la muerte intelectuales profundas -- a menudo antes de edad adulta que alcanza.

Conocido oficialmente como el tipo IIIB del mucopolysaccharidosis o tipo B del síndrome de Sanfilippo, la enfermedad causa la acumulación de residuos en las células, llevando al daño progresivo al cerebro. Los pacientes con las P.M. IIIB faltan una enzima vital que sea necesaria analizar las cadenas largas de azúcares, conocidas como mucopolisacáridos, llevando éstos para acumular en las células.

Los investigadores denunciaron hoy en el gorrón, procedimientos de la National Academy of Sciences de los Estados Unidos de América, que han encontrado una manera de reemplazar la enzima faltante en los cerebros de los modelos de la enfermedad, orificio la puerta a un tratamiento potencial para las P.M. IIIB.

“La terapia del repuesto de la enzima ha sido muy acertada en tratar otras formas de P.M. pero no P.M. que IIIB porque la barrera hematoencefálica cegó el lanzamiento de la medicación al cerebro,” dijo a Patricia I. Dickson, el Doctor en Medicina, un investigador biomédico del guía del instituto de investigación de Los Ángeles (LA Biomed) y uno de los autores del estudio. “Inyectando una enzima modificada en el ventrículo izquierdo del cerebro, hemos encontrado una manera de sobrepasar esa barrera y de entregar la enzima necesaria al cerebro. Mientras que más estudio es necesario, esta promesa de los asimientos de la investigación gran para el tratamiento de las P.M. IIIB.”

Los investigadores en el LA Biomed, la Universidad de California, Los Ángeles y BioMarin Pharmaceutical, Inc. administraron una forma modificada de la enzima faltante, NAGLU, a través del ventrículo izquierdo del cerebro. Encontraron que la enzima modificada “fue tomada ávidamente” por las células en el cerebro y el hígado. Los investigadores denunciaron que la enzima modificada redujo la acumulación patológica de sulfato del heparan, de un mucopolisacárido, y de otros metabilitos a los niveles normales o casi normales.