Il triheptanoin Sintetico del petrolio migliora la sindrome di Rett, longevità

Quando i giovani mouse con l'equivalente del roditore di un disordine raro di spettro di autismo (ASD), chiamato sindrome di Rett, sono stati alimentati una dieta completata con il triheptanoin sintetico del petrolio, hanno vissuto più lungamente dei mouse sulle diete regolari. D'importanza, i loro sintomi fisici e comportamentistici erano egualmente meno severi dopo essere stato sulla dieta, secondo i risultati di nuova ricerca Dalla Johns Hopkins University.

I Ricercatori coinvolgere nello studio ritengono che il triheptanoin abbia migliorato il funzionamento dei mitocondri, fabbriche di energia comuni a tutte le celle. Poiché i difetti mitocondriali sono veduti nell'altro ASDs, i ricercatori dicono, la speranza sperimentale di offerta di risultati che il petrolio potrebbe aiutare non appena la gente con la sindrome di Rett, ma anche pazienti con altro, ASDs più comune.

Una descrizione della ricerca sarà pubblicata il 9 ottobre nel giornale PLOS UNO.

Influenza di ASDs stimata in 68 bambini al di sotto di 8 anni negli Stati Uniti. La sindrome di Rett è un ASD raro causato dalle mutazioni nel gene MECP2, che codifica per metilico-CPG-associazione-proteina 2 (MeCP2). La sindrome di Rett comprende i segni autismlike, quale la difficoltà che comunica, socializzando e concernenti altre. Altri marchi di garanzia sono attacchi, il tono di muscolo in diminuzione, movimenti involontari ripetitivi e problemi gastrointestinali e respiranti. Questi altri segni inoltre sono veduti in alcuni pazienti con l'altro ASDs, suggerente le similarità di fondo nelle loro cause. Mentre le cause della maggior parte del ASDs sono sconosciute e probabilmente complesso, la sindrome di Rett è unica - e potrebbe essere una sorgente di comprensione per le altre - perché è causata da un errore in un singolo gene.

Il gruppo di ricerca ha utilizzato i mouse che mancano della proteina MeCP2, che li ha lasciati con la sindrome severa di Rett. Nell'esame dei quei mouse, che cosa sono stato fuori, secondo Gabriele Ronnett, M.D., il Ph.D., che piombo il progetto di ricerca alla Scuola di Medicina di Johns Hopkins University, era che hanno pesato lo stessi dei mouse sani ma hanno fatti i grandi accompagnato depositi grassi dagli importi più bassi del tessuto senza grassi, quale il muscolo. Ciò ha suggerito che le calorie non stessero usande per supportare la funzione normale del tessuto ma invece stava memorizzanda come grasso.

Questa possibilità piombo Ronnett ed il suo gruppo di ricerca considerare il ruolo dei mitocondri, che trasformano le particelle elementari delle sostanze nutrienti in una molecola ad alta energia, TRIFOSFATO DI ADENOSINA. Questa molecola determina i trattamenti quali il bene immobile del muscolo e la crescita delle cellule nervose. I Mitocondri usano una serie di reazioni biochimiche, chiamata collettivamente il ciclo del TCA, per permettere questa trasformazione. Secondo Susan Aja, il Ph.D., un socio di ricerca ed il membro del cavo del gruppo di ricerca, “Se le componenti del ciclo del TCA sono particelle elementari basse e nutrienti non sono elaborati bene per creare il TRIFOSFATO DI ADENOSINA. Invece sono memorizzati come grasso.„

Ronnett ha sospettato, dice, che alcuni dei sintomi neurologici della sindrome di Rett potrebbero provenire dalle carenze metaboliche causate dai mitocondri difettosi e dall'energia diminuita per le cellule cerebrali. “La sindrome di Rett diventa evidente in mesi degli esseri umani 6 - 18, quando i bisogni energetici del cervello sono particolarmente alti, perché molte nuove connessioni neurali stanno facende,„ dice Ronnett. “Se i mitocondri sono già difettosi, sollecitati o nocivi, la domanda aumentata sarebbe troppa per loro.„

I piccoli test clinici Precedenti nella gente con un disordine metabolico differente hanno suggerito che l'intervento dietetico con triheptanoin potrebbe aiutare. Triheptanoin è inodoro, insipido e un poco diluente che l'olio di oliva. È elaborato facilmente per produrre una delle componenti del ciclo del TCA.

Quando i mouse di sindrome di Rett sono stati svezzati a 4 settimane dell'età, sono stati caricati una dieta in cui 30 per cento delle loro calorie sono venuto da triheptanoin, mista con il loro alimento appallottolato normale. Comunque lontano da una maturazione, i risultati del trattamento del triheptanoin erano impressionanti, i ricercatori dicono. I mouse Trattati hanno avuti mitocondri più sani, hanno migliorato la funzione di motore, interesse sociale aumentato in altri mouse e vivo più lungamente quattro settimane - o 30 per cento - dei mouse che non hanno ricevuto il petrolio. Il gruppo egualmente ha trovato che la dieta ha normalizzato il loro grasso corporeo, glucosio e metabolismo grasso.

“Potete pensare ai mitocondri dei mouse del modello di sindrome di Rett come secchi nocivi con i fori in loro che permettono che le componenti del ciclo del TCA perdano,„ dite Aja. “Non abbiamo capito come tappare i fori, ma possiamo tenere i secchi pieni fornendo il triheptanoin per riempire il ciclo del TCA.„

“È ancora troppo in anticipo per supporre che questo petrolio funzionerà in esseri umani con ASDs, ma questi risultati ci danno la speranza,„ dice Ronnett. “È emozionante pensare che potremmo potere migliorare molto ASDs senza dovere identificare ogni gene di contributo.„

Secondo Aja, gli studi supplementari del mouse sono necessari imparare se i mouse femminili reagiscono al trattamento, per eseguire una più vasta gamma di prove di comportamento e della fisiologia e, d'importanza, per valutare gli effetti del trattamento del triheptanoin sul cervello, che è considerato il driver principale di molti sintomi di Rett. Il gruppo egualmente vorrebbe fornire il triheptanoin alle età più giovani, forse via il latte delle madri, per imitare le età inerenti allo sviluppo a cui la maggior parte dei bambini sono diagnosticati con la sindrome di Rett.

Triheptanoin corrente è fatto per la ricerca soltanto e non è disponibile come una medicina o supplemento dietetico per gli esseri umani.

Medicina di Johns Hopkins di SORGENTE