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Les chercheurs d'Université de Murdoch reçoivent la concession de NHMRC pour développer les médicaments génétiques pour des maladies rares

Les chercheurs d'Université de Murdoch du Centre pour la Génomique Comparative (CCG) ont reçu presque $800.000 dans le financement de la Santé Nationale et du Conseil " Recherche " Médical (NHMRC) pour développer les médicaments génétiques pour traiter des maladies rares.

Professeur En Chef Steve Wilton de Chercheur et Professeur Sue Fletcher de Chercheur ont précédemment eu la réussite en développant un traitement pour des gens avec la Dystrophie Musculaire de Duchenne (DMD) et le financement neuf leur permettra d'étendre leur recherche à d'autres conditions rares.

Au cours de la dernière décennie Professeur Wilton et Professeur Fletcher ont développé un médicament neuf pour des souffrants de DMD qui fonctionne à côté du « saut au-dessus » de la partie défectueuse du message de gène, de sorte que soit puisse produire une version fonctionnelle de la dystrophine de protéine qui stabilise la fibre musculaire.

« Tests cliniques du médicament que nous avons développé pour la Dystrophie Musculaire de Duchenne avons donné quelques résultats remarquables, » Professeur Wilton a dit.

« Nous croyons que nous pouvons utiliser la même technologie que nous nous sommes appliqués à l'étude du médicament pour que DMD traite d'autres maladies rares telles que la mucoviscidose, l'amyotrophie spinale et la maladie de Pompe. »

La concession (NHMRC) vaut $792.656 sur quatre ans commençant en 2015. Également sur l'équipe de recherche sont le Directeur du CCG, le Professeur Matthew Bellgard et le Directeur Services de Génétique et Programme Familial de Cancer de WA, Professeur Jack Goldblatt.

Professeur Fletcher a dit qu'il était essentiel que les universités aient recherché le développement de médicament pour des maladies rares parce que le petit nombre de patients ayant besoin des traitements spécifiques est un découragement à l'investissement dans le développement de traitement.

« Quand vous ajoutez tous les gens en Australie souffrant d'une maladie rare il y a au moins de 400.000 qui est réellement plus que le nombre de gens vivant avec le cancer, » Professeur Fletcher a dit.

« Pourtant en dépit de le grand nombre de gens affligés, il y a eu relativement peu de recherche sur des demandes de règlement pour des maladies rares. Dans l'Australie, la Santé de WA avait abouti le lecteur pour aider ceux vivant avec une maladie rare et là augmente également la sensibilisation de la communauté et la recommandation, pilotées par des groupes communautaires. »

La demande de règlement de découverte de Professeur Wilton et de Professeur Fletcher pour DMD a été identifiée quand ils ont été attribués l'année dernière une des récompenses les plus prestigieuses du pays, les Prix Australiens d'Eureka de Musée, le Prix d'Eureka de James Callachor de Santé de NSW pour la Traduction de Recherches Médicales.

Source : http://www.murdoch.edu.au/