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I ricercatori di Murdoch University sono sovvenzionato di NHMRC per sviluppare le droghe genetiche per le malattie rare

I ricercatori di Murdoch University dal Centro per Genomica Comparativa (CCG) hanno ricevuto quasi $800.000 in finanziamento dal Consiglio Nazionale di Ricerca Medica e di Salubrità (NHMRC) per sviluppare le droghe genetiche per trattare le malattie rare.

Il Professor Principale Steve Wilton del Ricercatore ed il Professor la Sue Fletcher del Ricercatore precedentemente hanno avuti successo nello sviluppare una terapia per la gente con la Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) ed il nuovo finanziamento li permetterà di estendere la loro ricerca fino altre circostanze rare.

Negli ultimi dieci anni il Professor Wilton ed il Professor Fletcher hanno sviluppato una nuova droga per le vittime di DMD che funziona “saltando„ la parte difettosa del messaggio del gene, di modo che è può produrre una versione funzionale del dystrophin della proteina che stabilizza la fibra di muscolo.

“Test clinici della droga che ci siamo sviluppati per la Distrofia Muscolare di Duchenne abbiamo dato alcuni risultati notevoli,„ il Professor Wilton ha detto.

“Crediamo che possiamo usare la stessa tecnologia che ci siamo applicati in via di sviluppo della droga affinchè DMD trattiamo altre malattie rare quali fibrosi cistica, atrofia muscolare spinale e la malattia di Pompe.„

La concessione (NHMRC) vale $792.656 in quattro anni che cominciano nel 2015. Inoltre sul gruppo di ricerca sono Direttore del CCG, il Professor Matthew Bellgard e Direttore Genetic Services & Programma Familiare del Cancro di WA, il Professor Jack Goldblatt.

Il Professor Fletcher ha detto che era cruciale che le università hanno ricercato lo sviluppo della droga per le malattie rare perché il piccolo numero dei pazienti che richiedono i trattamenti specifici è un disincentivo all'investimento nello sviluppo di terapia.

“Quando aggiungete tutta la gente in Australia che soffre da una malattia rara ci sono almeno 400.000 che è realmente più del numero della gente che vive con il cancro,„ il Professor Fletcher hanno detto.

“Eppure malgrado il grande numero di gente afflitta, c'è stato relativamente poca ricerca sui trattamenti per le malattie rare. In Australia, la Salubrità di WA piombo l'unità per aiutare quelle che vivono con una malattia rara ed egualmente sta aumentando la consapevolezza e l'avvocatura di comunità, determinate dai gruppi di comunità.„

Il trattamento dell'innovazione del Professor Wilton e del Professor Fletcher per DMD è stato riconosciuto quando hanno ricevuto l'anno scorso uno dei premi più prestigiosi della nazione, i Premi Australiani di Eureka del Museo, il Premio di James Callachor Eureka di Salubrità di NSW per la Traduzione di Ricerca Medica.

Sorgente: http://www.murdoch.edu.au/