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Os pesquisadores da Universidade de Murdoch recebem a concessão de NHMRC para desenvolver drogas genéticas para doenças raras

Os pesquisadores da Universidade de Murdoch do Centro para a Genómica Comparativa (CCG) receberam quase $800.000 no financiamento do Conselho Nacional da Saúde e de Investigação Médica (NHMRC) para desenvolver drogas genéticas para tratar doenças raras.

O Professor Principal Steve Wilton do Investigador e o Professor Processar Fletcher do Investigador têm tido previamente o sucesso em desenvolver uma terapia para povos com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) e o financiamento novo permitirá que estendam sua pesquisa a outras circunstâncias raras.

Ao longo da última década o Professor Wilton e o Professor Fletcher desenvolveram uma droga nova para sofredores de DMD que trabalhasse “saltando sobre” a parte defeituosa da mensagem do gene, de modo que fosse pudesse produzir uma versão funcional do dystrophin da proteína que estabiliza a fibra de músculo.

“Ensaios clínicos da droga que nós desenvolvemos para Duchenne a Distrofia Muscular rendeu alguns resultados notáveis,” o Professor Wilton disse.

“Nós acreditamos que nós podemos usar a mesma tecnologia que nós nos aplicamos durante o processo de desenvolvimento da droga para que DMD trate outras doenças raras tais como a fibrose cística, a atrofia muscular espinal e a doença de Pompe.”

A concessão (NHMRC) vale $792.656 sobre quatro anos que começam em 2015. Igualmente na equipa de investigação estão o Director do CCG, o Professor Matthew Bellgard e o Director Genético Serviço & Programa Familiar do Cancro de WA, Professor Jack Goldblatt.

O Professor Fletcher disse que era crucial que as universidades pesquisaram a revelação da droga para doenças raras porque o número pequeno de pacientes que exigem tratamentos específicos é um desincentivo ao investimento na revelação da terapia.

“Quando você adiciona acima todos os povos em Austrália que sofre de uma doença rara há pelo menos 400.000 que seja realmente mais do que o número de pessoas que vive com o cancro,” Professor Fletcher disse.

“Contudo apesar do grande número de pessoas afligido, houve relativamente pouco de pesquisa sobre tratamentos para doenças raras. Dentro de Austrália, a Saúde de WA tem conduzido a movimentação para ajudar aquelas que vivem com uma doença rara e igualmente está aumentando a consciência e a defesa de comunidade, conduzidas por grupos comunitários.”

O tratamento da descoberta do Professor Wilton e do Professor Fletcher para DMD foi reconhecido quando foram concedidos uma das concessões as mais prestigiosas da nação no ano passado, os Prêmios Australianos de Eureka do Museu, o Prêmio de James Callachor Eureka da Saúde de NSW para a Tradução da Investigação Médica.

Source: http://www.murdoch.edu.au/